キッズウェル・バイオ株式会社（4584） 有価証券報告書 2026年3月期

【表紙】

第一部【企業情報】

第１【企業の概況】

１【主要な経営指標等の推移】

(1) 連結経営指標等

（注）１．第23期および第24期の連結財務諸表は作成しておりませんので、第23期および第24期の連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

２．潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式は存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。

３．自己資本利益率については、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しているため、記載しておりません。

４．株価収益率については、１株当たり当期純損失を計上しているため記載しておりません。

(2) 提出会社の経営指標等

　（注）１．第22期、第25期および第26期の持分法を適用した場合の投資利益については、連結財務諸表を作成しているため記載しておりません。第23期及び第24期の持分法を適用した場合の投資利益については、関連会社がないため記載しておりません。

２．第22期から第24期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式は存在するものの１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。

３．第22期から第24期の自己資本利益率については、当期純損失を計上しているため記載しておりません。

４．第22期から第24期の株価収益率については、１株当たり当期純損失を計上しているため記載しておりません。

５．従業員数は就業人員であり、臨時雇用者数は含まれておりません。

６．第22期、第25期および第26期は連結財務諸表を作成しているため、営業活動によるキャッシュ・フロー、投資活動によるキャッシュ・フロー、財務活動によるキャッシュ・フロー及び現金及び現金同等物の期末残高は記載しておりません。

７．最高株価および最低株価は、2022年４月４日より東京証券取引所グロース市場におけるものであり、それ以前については東京証券取引所マザーズにおけるものであります。

２【沿革】

３【事業の内容】

(1) 事業環境

　医薬品産業の成長を支える新薬創出は、従来の化学合成による低分子医薬品を中心とした医薬品開発から、抗体医薬品等のバイオ医薬品、更には細胞治療製品・遺伝子治療製品等も含む幅広い創薬モダリティにおける医薬品開発へと大きく移行しています。こうした技術革新により、従来治療が困難であった疾患に対する新規治療薬の開発が進展し、グローバル医薬品市場における売上上位の半数以上をバイオ医薬品等が占めるようになりました。また、創薬モダリティの高度化・多様化に伴い、現在では新薬創出の80％をバイオベンチャーが担う等、バイオベンチャーの重要性は世界的に増しております。

　一方で、技術の高度化や医薬品開発の複雑化等に伴い、研究開発期間の長期化や開発費・製造費の増加が進んでおります。この結果、新規に収載される医薬品の薬価は相対的に高水準となる傾向があり、医薬費全体の増加を招いております。このような医薬費増加への対応策として、日本を含む多くの国々においては、新規（先発）低分子医薬品の特許期間・再審査期間の満了後に後発品であるジェネリック医薬品の使用が推奨され、既に多くの先発医薬品からジェネリック医薬品への置き換えが進んでいます。また、新規（先行）バイオ医薬品の後続品であるバイオ後続品（バイオシミラー）についても、同様の理由で普及が期待される中、今後特許期間・再審査期間の満了を迎える先行バイオ医薬品が増加することから、バイオシミラーの開発・拡充が進み、その活用が今後更に浸透していくものと考えられます。

　新規モダリティである細胞治療製品・遺伝子治療製品等の再生医療等製品については、アンメットメディカルニーズの高い疾患領域を中心に実用化に向けた研究開発が進展しており、日本においても制度面での整備や承認事例の蓄積が進んでいます。これらの製品は高い治療効果が期待される一方で、研究開発、製造、供給体制の構築において品質の均一性確保や製造プロセスの高度な管理、流通・保管に関する複雑な要件への対応等の課題を有しており、実用化および安定的な供給にあたっては高度に専門的な知識・技術力や開発体制が求められています。

このように、今後の医薬品産業においては、医薬費抑制と新規創薬モダリティによる革新的な治療薬の実用化の両面での対応が求められる中、当社が推進するバイオシミラーおよび細胞治療事業の重要性は一層高まるものと考えられます。

(2) 当社グループの事業モデル

　当社グループは、バイオシミラーの開発および開発品上市後の原薬・製剤（以下、「バイオシミラー原薬等」）の供給を行う「バイオシミラー事業」、当社100%子会社の株式会社S-Quatre（エスカトル。以下、「S-Quatre」）が独自に開発した乳歯歯髄幹細胞（以下、「SQ-SHED」※）を活用した細胞治療製品（再生医療等製品）の実用化を目指す「細胞治療事業（再生医療）」の２事業に取り組んでおります。

※SHED（シェド）はStem cells from Human Exfoliated Deciduous teethの略

　なお、当社グループは、以下の２点を特長とした事業活動を行っております。

①　ハイブリッド事業体制

　当社グループは、バイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の組み合わせによるハイブリッド事業体制を採用しています。

　バイオシミラー事業では、2012年以降、パートナー製薬企業との連携により４製品を上市しており、バイオシミラー原薬等の供給を通じて持続的な収益を確保しております。バイオシミラーの開発は、先行バイオ医薬品と同等の品質、安全性および有効性を有する医薬品を開発するものであり、革新的技術への依存度が相対的に低いことから、一定の予見性をもって開発を進めることが可能です。このため、限られた経営資源の下でも効率的かつ確実性の高い開発が可能な事業特性を有しております。当社は、今後も新規バイオシミラーの開発を継続的に推進し、更なる収益基盤の強化を図ってまいります。

　一方で、2019年に本格的に参入した細胞治療事業（再生医療）では、従来の医薬品では治療が困難な疾患に対して革新的な細胞治療製品を創出することを目的としており、技術的な不確実性等による開発リスクは大きいものの、将来的には高い収益成長が期待される事業です。

　この両事業を組み合わせたハイブリッド事業体制においては、バイオシミラー事業において生み出される持続的な収益と長年の取り組みを通じて蓄積したバイオ医薬品の研究開発ノウハウ・知見・経験等（以下、「ノウハウ等」）を、高い成長性が期待される細胞治療事業の研究開発に再投資・活用することで、事業間シナジーを最大化し、「安定と成長の両立」を目指しています。なお、「安定と成長の両立」の実現に向けては、事業の進捗に応じて、柔軟かつ迅速に財務的健全性と成長性のバランスを再調整することが求められ、パートナー企業や外部機関との連携強化、各事業の特性に応じた多様な資金調達手段の活用、研究開発品の優先順位付けの見直し等にも継続的に取り組んでいます。

②　バーチャル型研究開発およびプロジェクトマネジメント

　医薬品の開発には、薬効・薬理研究、製造プロセス開発、GMP製造、臨床開発等、多岐にわたる高度に専門的な知見と最新鋭の設備が必要とされるため、すべての工程を自社単独で遂行することは困難です。このため当社グループは、バイオシミラーおよび細胞治療事業において、アカデミア、開発・製造受託機関（CDMO）、製薬企業等との連携による「バーチャル型」の研究開発体制を構築しています。

　バイオシミラー事業では、これまでの豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力を基盤として、パートナー企業や外部機関との連携の下、複数の開発プロジェクトを継続的に推進しております。開発早期から外部機関を組み込んだ体制を構築することで、開発から製造に至る各開発工程を効率的に統合し、限られた経営資源の下でも、新規バイオシミラーの継続的な開発と上市後のバイオシミラー原薬等の製造・供給を両立しております。これにより、事業単独での継続的な営業黒字の確保と更なる収益成長を実現していきます。

　細胞治療事業においては、革新的治療法の創出を目指し、自社独自の発明技術を中核としつつ、外部機関との連携を通じて最先端の知見や技術を積極的に取り入れ、高い専門性の確保と柔軟な研究開発体制を構築しています。

　このように、当社グループ主導でプロジェクトごとに最適な研究開発体制を構築することで、研究開発力の強化とスピードの向上を実現し、複数の研究開発プロジェクトを同時並行で推進可能な柔軟性と効率性を確保しています。結果として、開発リスクの分散と経営資源の最適配分を図り、ハイブリッド事業体制で目指す「安定と成長の両立」の実現に寄与しています。

(3) 開発の流れ、収益モデルおよび開発品目の選定方針

①　バイオシミラー事業

　バイオシミラーの開発は、CDMO等との連携による産生細胞株の構築、またはCDMO等にて構築済の細胞株を導入することから開始され、続いて原薬製造プロセスの開発・最適化が進められます。バイオ医薬品の原薬製造は、化学合成による低分子医薬品と比べて工程が極めて複雑です。加えて、バイオシミラー原薬の製造プロセス開発においては、先行バイオ医薬品と同等の品質（物性、工程由来不純物、活性等）を保持するだけでなく、薬価が先行品の70％という現行制度上、より安価な原薬製造を実現するため、高い生産性を達成する必要があります。また、承認取得後の上市および安定供給に向けては、商用生産において製造プロセスの安定性や品質の一貫性を確保することが重要となります。加えて、先行バイオ医薬品メーカーによる特許権侵害訴訟等のリスクを避けるために、先行特許に抵触しない開発設計・計画も求められます。このような多面的な要件を全て満たすためには、バイオシミラー開発の各段階における精緻な検討と状況に応じた柔軟な調整が必要であり、豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力と課題解決力が求められます。

　また、迅速かつ確実な開発の推進と上市後の事業価値最大化に向けては、上記以外のプロセス、すなわち臨床開発や製造販売承認申請等の重要な役割を担うパートナー製薬企業との早期連携が開発成功の鍵となります。このため、当社では産生細胞株の構築・導入等の開発初期段階からパートナー製薬企業候補と協議を開始し、上市後の安定供給までを見据えた連携体制の構築を進めています。これにより、バイオシミラー原薬製造プロセス開発後速やかにパートナー製薬企業と連携して、製剤プロセス開発、非臨床試験、臨床開発へ移行することが可能です。

　なお、臨床開発では、当社がCDMOに製造委託した原薬等をパートナー製薬企業に提供します。また、臨床試験後の製造販売承認申請に際しては、製造・品質に関する申請資料の整備や、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）からの照会対応について、当社の専門的知見等を活かし技術支援を行っています。なお、上市後は、パートナー製薬企業への安定的な原薬等の供給を通じて、当該バイオシミラーの持続的な供給に貢献しています。

　現在の事業モデルにおけるバイオシミラー事業の収益構造は、臨床試験開始、製造販売承認の申請、上市等、各開発段階における進捗に応じた開発マイルストンペイメントによる一時金収益と、バイオシミラー原薬等をパートナー製薬企業に供給することによる販売収益の二本柱で構成されています。また、契約の内容によっては、パートナー製薬企業の販売実績に応じたロイヤリティ収益を得る場合もあります。なお、これらの収益の一部は、バイオシミラー原薬等の製造運転資金として、また、更なる成長のための新規バイオシミラー開発や細胞治療事業における研究開発にも活用されます。

図表１　開発の流れと収益モデル（バイオシミラー事業）

（注）開発開始から上市に至るまでの一般的なバイオシミラーの開発所要年数は約７～８年であります。

図表２　事業系統図（バイオシミラー事業）

　なお、バイオシミラーの事業化においては、上市時期・順番が市場シェアに大きく影響することから、先行的な市場参入を重視した開発戦略・計画を立てております。また、開発対象品の選定にあたっては、先行バイオ医薬品の市場規模および競合となるバイオシミラーの開発状況が採算性に与える影響等を踏まえ、これらの要素を総合的に勘案しております。なお、市場規模については、先行品の薬価を基に推定される当該バイオシミラーの薬価、処方量、およびバイオシミラーへの置換率等の要素を掛け合わせて推計しております。更に、この推計市場規模に当社開発品の想定シェア、原価率等を加味することで当社の売上および利益を予測し、想定される開発費等を踏まえた正味現在価値を評価した上で、最終的な開発判断を行っております。

②　細胞治療事業（再生医療）

　細胞治療事業の研究開発においては、SHEDに関するサイエンスの探求と製造技術の構築が最も重要な要素です。当社グループはS-Quatreにおける独自研究を基軸としつつ、アカデミアやパートナー製薬企業等との共同研究も並行して進めるとともに、研究の加速や研究データの信頼性・再現性の確保を目的に、試験受託機関を活用しております。こうした基礎研究活動を通じて得られた科学的エビデンスに基づき、SQ-SHEDを活用した細胞治療製品等の対象疾患を選定し、有効性と安全性に関する非臨床試験を進めています。

　臨床開発入りに向けては、当社グループ内において構築したSQ-SHED製造技術を提携CDMOへ技術移管した上で、細胞治療製品に特有の品質管理上および製造上の課題を踏まえ、当該CDMOと連携して製造プロセス開発を推進しております。また、海外市場における臨床開発も視野に入れ、各国の規制要件を踏まえた開発戦略の検討を行っております。

　なお、細胞治療事業においては、自社開発品の競争優位性を確保する観点から、知的財産戦略も極めて重要です。当社グループは、基礎研究および製造プロセス開発から得られた成果に加え、他社特許の調査結果を踏まえ、重要技術領域を中心に特許ポートフォリオの構築を推進しております

　また、臨床開発段階以降は、原則としてパートナー製薬企業との協働を方針とし、当該パートナーの主導の下で開発を推進いたします。臨床試験において安全性及び有効性が確認された後は、厚生労働省に対して再生医療等製品等の製造販売承認の申請を行います。当社グループはCDMOへの委託を通じて治験製品を製造し、これをパートナー製薬企業に有償で提供するほか、製造・品質に関する治験申請ならびに承認申請資料の作成支援も行います。更に上市後においても、原薬となる細胞等の供給、もしくはその製造プロセスのライセンス提供を通じて、安定供給を支える役割を担います。

　細胞治療事業の収益としては、パートナー製薬企業との提携時に得られる契約一時金収益と、臨床試験開始や製造販売承認の申請、上市等、各開発段階における進捗に応じた開発マイルストンペイメントによる一時金収益、更には、開発段階および上市後において、細胞治療製品等の原料となるSQ-SHED等をパートナー製薬企業に供給することによって得られる販売収益があります。また、契約内容によっては、開発段階において、当社グループのノウハウ等をパートナー製薬企業に提供することで得られる役務収益や、パートナー製薬企業の販売実績に応じたロイヤリティ収益を得る場合もあります。

図表３　開発の流れと収益モデル（細胞治療事業）

図表４　事業系統図（細胞治療事業）

　なお、細胞治療事業の対象疾患の選定に際しては、その科学的妥当性が最も重要であるものの、治療ニーズ、市場規模、収益性、競合状況等も重要な要素です。更に、研究開発の進捗や規制等含む外部環境の変化を捉え、対象疾患の優先順位の見直しや、場合によっては開発中止の判断を行う等、開発パイプラインの最適化に努めています。

(4) 主力上市品・開発品

①　バイオシミラー事業

・フィルグラスチムバイオシミラー（開発番号：GBS-001、対象疾患領域：がん）

　フィルグラスチムは、白血球の一種である好中球の分化・増殖促進、および骨髄からの好中球放出促進や好中球機能の亢進を目的とした製品です。当社は、2007年10月より富士製薬工業株式会社（以下、「富士製薬」）と共同で当該バイオシミラーの開発を推進し、2012年11月に富士製薬と持田製薬株式会社（以下、「持田製薬」）が国内での製造販売承認を取得し、2013年５月に上市されました。現在、当社は富士製薬に当該バイオシミラー原薬等を提供しており、富士製薬が販売を行っております。当社のフィルグラスチムバイオシミラーの産生細胞株は韓国のDong-ASTCo.,Ltd.（旧東亜製薬㈱）から導入しており、同社にはロイヤリティを支払っております。なお、他社によるバイオシミラーを含めて、先行品からの置き換え率は80%を超えています。

・ダルベポエチンアルファバイオシミラー（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）

　ダルべポエチンアルファは、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品です。当社は、2014年１月より日本市場に向けて株式会社三和化学研究所（以下、「三和化学」）と当該バイオシミラーの共同開発を開始し、2019年９月に三和化学が国内での製造販売承認を取得し、2019年11月に上市されました。以後、製造販売については三和化学が単独で行い、当社は販売売上に応じた利益の分配を受けております。なお、他社によるバイオシミラー等を含めて、先行品からの置き換え率は80％を超えています。

・ラニビズマブバイオシミラー（開発番号：GBS-007、対象疾患領域：眼疾患）

　ラニビズマブは、世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い患者数が増加している黄斑変性症等の眼疾患に対する治療を目的とした製品です。当社は、2015年11月より千寿製薬株式会社（以下、「千寿製薬」）と共同で開発を推進し、2021年９月には同社が厚生労働省より国内での製造販売承認を取得、同12月に上市されました。現在、当社は千寿製薬に当該バイオシミラー原料等を提供しており、千寿製薬が販売を行っております。販売開始後には当初想定を大幅に上回る受注があり、2023年９月には適応症の追加も承認されております。2025年度においても売上は堅調に推移しており、当該バイオシミラーは当社バイオシミラー事業における主力製品の一つとなっています。こうした環境を踏まえ、当社は、千寿製薬および開発・製造受託機関（CDMO）と連携し、安定供給体制の維持・強化および収益の確保に取り組んでおります。

　一方で、ラニビズマブと同じ作用機序を持つ製品において、先行品と原薬・製剤が同一であるバイオAG（オーソライズド・ジェネリック）やバイオシミラーが登場する等、競合環境の変化も見られることから、将来における需要動向については、引き続き慎重に精査していく必要があると認識しています。

・ペグフィルグラスチムバイオシミラー（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん）

　ペグフィルグラスチムは、がん化学療法に伴う発熱性好中球減少の抑制を目的とした次世代型フィルグラスチム（ペグフィルグラスチム）製品です。本製剤は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで投与回数を減らし、効果の持続性を向上させた高付加価値製剤です。当社は、2016年12月より持田製薬と共同で当該バイオシミラーの開発を推進し、2023年９月に同社が国内での製造販売承認を取得、同11月に上市されました。現在、当社は持田製薬に当該バイオシミラー原薬等を提供しており、持田製薬およびニプロ株式会社（以下、「ニプロ」）が販売を行っております。販売開始後から現在において想定を上回る受注があり、今後も更なる需要拡大が見込まれております。これに対応するため、安定供給体制の強化および収益性の一層の向上を図り、引き続き持田製薬およびCDMO等と連携しながら、供給量の拡大や原価低減策に取り組んでまいります。

・新規バイオシミラー製品の開発等に向けた取り組み

　医療財政逼迫や高額な医薬品への患者アクセスの課題がある中で、日本においてもバイオシミラーの社会的な需要がますます高まっています。こうした環境において、当社は持続可能な医療体制の構築に貢献することを目指し、新規バイオシミラーの開発を積極的に推進しております。

　2024年６月には、抗体医薬品の開発に強みを持つカイオム・バイオサイエンス株式会社（以下、「カイオム」）との間でバイオシミラー開発に関する業務提携契約を締結し、2025年５月には、カイオム、Mycenax Biotech Inc.（以下、「MBI」）との間で、新規バイオシミラー開発に関するMaster Service Agreementを締結しました。また、同10月には、アルフレッサ ホールディングス、当社ならびにカイオムの３社で、今後の新規バイオシミラー共同開発に関する基本合意書等を締結し、現在は複数バイオシミラーの細胞株構築が順調に進捗しております

　更に、2025年５月に厚生労働省「医療施設等施設整備費補助金（バイオ後続品国内製造施設整備支援事業）」において、アルフレッサ ホールディングス、当社ならびにカイオムの３社が助成事業者として採択され、同年11月に、この３社に当該支援事業の重要関係者であるMBIを加えた４社にて締結した契約に基づき「Alfenax Biologics株式会社（アルフェナックス バイオロジクス）」を設立、アルフレッサ ホールディングスの子会社であるアルフレッサ ファインケミカル株式会社の敷地内において製造施設の建設を開始しています。これにより、各社の強みを活かしながら製造施設整備を着実に推進し、将来の安定的な供給体制の確立につなげてまいります。

②　細胞治療事業（再生医療）

・開発番号：GCT-103（対象疾患：脳性麻痺）

　脳性麻痺は、出産前後の周産期において酸素欠乏や感染症等が原因となって脳が損傷を受けた結果、成長の過程で運動障害等の症状が現れる疾患です。出産直後の急性期には症状が明確でないことが多く、将来的な症状の予測も困難です。しかしながら、急性期を過ぎて病状が固定した後の遠隔期（慢性期）からでは治療は難しいと一般的に考えられており、有効な治療法が求められているにも関わらず、その開発はほとんど行われてきませんでした。S-Quatreはこの遠隔期に対する治療法開発に取り組んでおり、国立大学法人東海国立大学機構 名古屋大学（以下、「名古屋大学」）医学部附属病院小児科と共同で、2023年６月より自家SQ-SHED（患者自身の細胞）の臨床研究を開始しました。その後、2025年６月には最終３例目の患児様への投与が完了し、同10月には全３症例について独立安全性評価委員会による審議が行われ「投与後４週までの安全性に問題なし」との評価を受けました。加えて、同11月には、全３症例の投与後12週間までのデータに基づく有効性評価を含む中間解析結果をまとめた論文（プレプリント※）にて、投与後の安全性・忍容性が確認されたことに加え、運動機能（主に日常生活における大きな動作、手足の曲げにくさや伸ばしにくさ等の筋緊張）の大きな改善が認められたことが報告されました。なお、１例目、２例目の患児様の安全性・有効性に関する最終評価（52週）は既に完了しており、３例目の患児様については2026年５月末に最終観察が完了しています。今後、観察完了後の評価を経た上で、本臨床研究の最終解析結果が、2026年内に名古屋大学より公開される見込みです。

　また、2026年１月には、名古屋大学との共同研究論文が国際的トップ学術誌に掲載されました。本研究は、脳性麻痺モデル動物に対して慢性期からの治療介入で効果を示した世界初の事例であり、そのメカニズムの一端を明らかにしたものであります。この成果は、上述の脳性麻痺を対象とする臨床研究の中間解析結果を支持する基礎的知見であり、今後のSQ-SHEDの臨床開発推進における科学的根拠として、その妥当性を支えるものです。

※プレプリントとは、研究成果についてより早く、広く専門家の評価を受けるため、学術雑誌による査読に先行して公開される原稿です。査読を経て、内容に修正・変更が加えられる可能性があります。

・小児脳性麻痺（遠隔期）治療の国内治験申請に向けた進捗

　脳性麻痺の同種（他家）SQ-SHED（当社開発コード：GCT-103）については、2025年３月に持田製薬株式会社（以下、「持田製薬」）と締結した共同事業化契約に基づき、持田製薬が治験等を、S-Quatreが製造等を主な役割とし、治験入りに向けた準備を推進しております。現在、治験製品製造については試製造を経て、医薬品の品質と安全性を確保するための国際的な製造基準（GMP）に則した本製造の準備を進める等、国内での治験開始に向けて着々と準備を進めております。

・脳性麻痺の海外における臨床開発の進捗

　当社グループは、主に米国における同種SQ-SHEDの臨床開発加速を目的として、ヘルスケア分野に特化した戦略・財務アドバイザリーサービス等をグローバルに展開するTreehill Partners, LLC（以下、「Treehill」）と、米国に新会社を共同設立することで基本合意し、2026年２月に発表いたしました。この新会社では、当社グループとTreehillがそれぞれの強みを活かして、SQ-SHEDの米国での臨床開発を推進します。

　海外治験に向けては、既にS-Quatreが単独で準備を進めており、2025年10月に米国FDA（食品医薬品局）とPre-IND Meeting（治験計画事前相談）を実施いたしました。その結果、FDAより脳性麻痺を対象とした同種SQ-SHEDの企業治験計画について合意と助言を取得し、それらの合意と助言に基づき今後の治験許可申請（IND申請）に向けた準備を現在Treehillと共に推進しております。

・開発番号：GCT-102（対象疾患：腸管神経節細胞僅少症）

　腸管神経節細胞僅少症は、腸管の蠕動運動を制御する神経細胞の不足により腸閉塞症状を示す難病で、治療法が確立されていません。SQ-SHEDは腸管神経節細胞と同じ神経堤由来の細胞であるため、投与されたSQ-SHEDが不足している腸管神経節細胞を補う働きをすることにより、腸管蠕動運動を回復させる可能性が期待されています。本疾患の研究開発については、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）の「令和８年度 成育疾患克服等総合研究事業」に九州大学と共同で応募し、2026年３月に採択されました。本研究では、腸管神経節細胞僅少症の患者様に対し、自家（患者様自身の細胞）SQ-SHEDを投与し、その安全性および有効性を検討します。S-Quatreは本研究において、SHEDの製造および品質管理を担うとともに、これまでに蓄積してきた細胞製造および臨床開発に関連する知見を提供します。

・SQ-SHED製造プロセス開発

　商用製造を見据えた次世代大量培養技術に関しては、世界的な培養機器メーカーである米国のCorning Life Sciencesの協力の下、SQ-SHEDの特性に最適化された独自の製造プロセスを開発いたしました。この製造プロセスにおいては、培地を還流させる多層構造により、細胞に対して低ストレスかつ均一な環境での大面積培養を可能にし、従来の多層フラスコで培養した細胞との同等性を保ちながら、大量製造とコスト低減を目指しています。

　更に現在、後期臨床試験および商用製造の製造プロセス確立を目的に、CDMO事業を展開するニプロ株式会社との共同開発契約に基づき、開発を順調に進めております。

４【関係会社の状況】

（注）債務超過会社であり、2026年３月末時点で債務超過額は1,270,523千円であります。

第２【事業の状況】

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

　当社グループの経営方針、経営環境および対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

(1) 経営方針

　当社グループは、「バイオで価値を創造する－こども・家族・社会をつつむケアを目指して－」を企業理念に掲げ、「こどもの力になること、こどもが力になれること」を経営ビジョンとして、バイオ医薬品の研究開発で培ったノウハウ等を最大限活用し、バイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）の２つの事業領域において研究開発を推進しています。

　バイオシミラー事業では、より多くの患者様が安心して継続的な治療が受けられる環境の実現を目指しています。また、細胞治療事業においては、特に小児疾患や希少疾患に苦しんでおられる患者様やそのご家族、更には治療に携わる医療従事者の方々を支える革新的な治療法の開発に取り組んでいます。

(2) 経営環境

　「第１　企業の概況　３　事業の内容　（１）事業環境」に記載しております。

(3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

　バイオ医薬品の研究開発には膨大な時間と費用を必要とし、収益計上ができるようになるまでの期間が非常に長いため、短期的な経営指標による実績評価を行うことは一般的に適していません。そのため、当社グループにおいては、研究開発型バイオベンチャーとして、バイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）のそれぞれの事業特性に応じた中長期的かつ客観的な経営指標を設定しています。

　バイオシミラー事業においては、既に４製品が上市されており、現在はパートナー製薬企業への同製品の原薬等供給による販売収益、およびパートナー製薬企業による同製品の販売実績に応じたロイヤリティ収益を収益源としております。今後は既存製品の安定供給体制強化および収益性改善に向けた開発に加え、更なる収益成長に向けた新規バイオシミラーの開発にも積極的に取り組んでいく方針です。本事業の推進においては、開発投資と収益のバランスを見極めながら、事業単独での継続的な収益確保を経営目標として定め、事業を推進しております。

　一方で、細胞治療事業では、特に最重要適応症である脳性麻痺に対する細胞治療製品の研究、臨床開発ならびにSQ-SHED製造プロセス開発に注力しており、研究開発投資が先行する事業ステージにあります。こうした状況の下、主に脳性麻痺に関連する研究開発工程ごとに中長期的な開発投資計画を策定し、その進捗・達成状況を経営指標としています。

　なお、バイオシミラー事業と細胞治療事業を含む当社グループ全体としては、事業の着実な推進と安定的な連結営業黒字化の実現を目指し、構造改革等を通じた事業間の連携強化、業務効率化、人的資源の最適化等にも取り組んでいます。

(4) 優先的に対処すべき事業上および財務上の課題

①　上市済みバイオシミラーの安定供給体制の構築および収益性の改善と、新規バイオシミラーの開発

バイオシミラー事業において、当社は上市済みバイオシミラーの原薬等をパートナー製薬企業に供給しておりますが、一部製品では需要が当初想定を大幅に上回って推移しており、供給能力の拡張を含む供給体制の再構築、および供給増に付随して増加する製造運転資金の最適化が課題となっています。また、日本の薬価制度では、上市時のバイオシミラーの薬価は原則として先行品の70％に設定される上、流通段階における取引価格の実勢の影響を受け、年次の改定においてその薬価が低下する一方、原薬製造を行う海外委託先国における物価上昇や為替市場における円相場の下落により製造費用は増加しており、売上単価の低下と原価上昇が同時に進行することで当社の利益率に影響を及ぼしています。これらに対応し収益性を改善するためには、さらなる原価低減策の推進やパートナー製薬企業に対する供給価格等の調整も必要です。

バイオシミラー事業のさらなる成長に向けては、既存バイオシミラーの安定供給体制の強化・維持による市場シェア拡大および収益性向上を図りつつ、新規バイオシミラーの継続的な開発・拡充が重要課題であり、既に複数品目の細胞株構築を進めております。加えて、安定供給体制を構築・強化するべく、厚生労働省の助成事業に基づいて、Alfenax Biologics株式会社を通じて国内製造施設の建設を開始し、バイオシミラーの開発から製造・供給までをカバーする国内初のサプライチェーン構築による安定供給の実現を目指しています。

また、事業価値最大化に向けては、日本市場への依存からの脱却も重要な課題です。上市済みおよび新規バイオシミラーの双方について、パートナー製薬企業との協業を通じた海外市場への展開に積極的に取り組みます。特に新規バイオシミラーについては、グローバル展開を前提に、既に国内外複数のパートナー候補製薬企業との間で共同事業化に向けた協議が進んでいます。グローバル展開により、バイオシミラー原薬等の販売量の最大化と当該販売量に合わせて拡大した製造プロセスの採用による製造原価の低減に加え、海外売上収益と海外製造費支出の相殺による為替変動リスクの緩和を目指します。

今後は、こうした取り組みを通じて、限られた資金と人材をより効率的に活用し、継続的な成長を実現できる事業モデルへの変革を推進してまいります。

②　細胞治療製品等の研究および臨床開発

　研究開発投資が先行する事業ステージにある細胞治療事業（再生医療）においては、投下資金とのバランスを強く意識した、効率的かつ適正な研究開発投資の実行が重要な課題となっています。当社グループは、SQ-SHEDを基盤とする複数の開発パイプラインについて、基礎研究から非臨床、臨床開発までを段階的に進める中、開発初期段階からパートナー企業との連携を図ることで、当社グループとしての開発費負担および開発リスクの低減を図る方針です。

　また、世界的に十分な治療法がない疾患に対する医薬品の創出を目指す細胞治療事業において、国内外での臨床開発を視野に入れた臨床開発体制の構築および推進も重要な経営課題です。加えて、将来の商用化を見据え、製造プロセスの適正化やパートナー企業・CDMO等との協業を通じた製造基盤の整備を進めることで、安定供給とコスト効率の両立を図り、実用化を見据えた治療薬開発を推進し、細胞治療事業の中長期的な事業価値の最大化に取り組んでいきます。

③　開発品ポートフォリオの最適化

　当社グループはバイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）で複数の開発品目を保有しており、限られた経営資源を効率的に投下して最大限の成果を創出すべく、パートナー製薬企業等や業務委託先との協業の下、各開発品の開発を着実に推進しております。一方で、バイオシミラーおよび再生医療等製品を取り巻く環境は、市場動向、技術革新や各疾患領域における標準治療法、さらには競合他社の開発状況等、日々変化しており、開発品目の選択と重点化の重要性が一層高まっています。

　特に細胞治療事業においては、研究開発投資が先行する事業特性を踏まえ、脳性麻痺を最重要適応症として再定義し、当該領域へ経営資源を戦略的に集中投下する方針へと転換しています。これにより、開発リスクおよび資金負担を適切に管理しつつ、事業化の蓋然性が高いテーマを中心に、パートナー企業と連携し、開発の進捗に応じた意思決定・投資判断の下、開発を推進してまいります。

　当社グループは、これら社内外の様々な要因を総合的に勘案し、開発品目の優先順位の見直しや、新規テーマの立ち上げ、開発中止の判断等を適切に行い、開発ポートフォリオの最適化を継続的に図ってまいります。

④　高品質な原薬等の安定供給体制の確立

　バイオシミラーや細胞治療（再生医療）を事業化する上で、高品質な原薬等の安定供給は極めて重要な要素です。当社は、バイオシミラー事業において、高品質な原薬の製造プロセス開発と安定供給体制の確立・維持に長年取り組んでおり、これまで日本国内において承認されているバイオシミラー23製品中４製品の開発と３製品の安定供給に携わってまいりました。これは、バイオベンチャーとしては類を見ない実績であり、当社の強みを形成する重要な基盤となっています。このようにバイオシミラー事業で蓄積した製造技術・品質管理等の豊富な知見・ノウハウ等を細胞治療事業に横展開することで、バイオシミラー原薬等のみならず、細胞治療製品においても、高品質な原薬の製造プロセス開発・製造体制の早期確立を目指しております。また、これにより、当社グループにおける開発品目の優位性を確立し、ひいては事業価値最大化を図ってまいります。

⑤　提携による事業推進

　開発品目の開発・事業化を着実に推進するためには、当社グループの強みである製造プロセス開発・原薬製造に関する知見・ノウハウ等を基盤としつつ、開発段階や品目特性に応じて最適なパートナー企業、CDMO、臨床試験受託機関等との連携体制を構築・活用していくことが必須です。こうした外部パートナーとの協業により、専門性の補完や開発機能の拡張を図るとともに、開発リスクの分散や資金負担の平準化を実現し、開発の確度とスピードの両立を目指してまいります。今後も、バイオシミラー事業における新規バイオシミラーの開発や、細胞治療事業における革新的な治療法の創出に向けて、戦略的なパートナリング活動を通じた事業推進を継続し、持続的な成長と企業価値の向上を図ってまいります。

⑥　コンプライアンス・リスク管理体制およびコーポレート・ガバナンスの強化

　当社グループがパートナー企業等との提携関係を構築・維持し、円滑に研究開発活動を推進していくためには、社会的信用の維持・向上が不可欠です。当社の取引先は金融機関、上場企業や公的研究機関といった高い社会的信頼性を有する組織が多く、こうした企業や機関と信頼に基づく健全な取引関係を維持していくためには、当社グループの信用力が重要となります。このような認識の下、当社グループは小規模な組織ではありますが、コンプライアンス意識の醸成とリスク管理体制の強化に継続的に取り組んでおります。また、全てのステークホルダーに対して組織的かつ的確に対応できる体制を構築するため、コーポレート・ガバナンスの改善を進め、経営の公正性・透明性を高めてまいります。

２【サステナビリティに関する考え方及び取組】

　当社グループのサステナビリティに関する考え方及び取組は、次のとおりであります。

　当社グループは、「バイオで価値を創造する〜こども・家族・社会をつつむケアを目指して〜」の企業理念の下、創業以来培ってきたバイオ医薬品に関する技術や開発ノウハウ等を最大限活用し、病気に苦しむ患者様に新たな治療薬・治療法を提供することで、こどもはもちろんのこと、こどもを支える大人を含むすべての人々が幸せに明るく暮らせる社会の実現に貢献することを目指しております。また、バイオベンチャーである当社グループにおいても、中長期的な企業価値の向上に向けた事業活動を通じて、持続可能な社会の実現に貢献することが非常に重要であると考えております。

　現時点ではサステナビリティに関する基本方針を定めておりませんが、企業活動全体においてサステナビリティを意識した経営に努めており、今後は当社グループが取り組むべき課題の明確化と基本方針の策定に向けた検討を継続してまいります。

　なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

(1）ガバナンス

　当社グループは、現状、サステナビリティに係る基本方針を定めておらず、サステナビリティ関連のリスクおよび機会、管理するためのガバナンス過程、統制および手続等の体制をその他のコーポレート・ガバナンスの体制と区別しておりません。詳細は、「第４　提出会社の状況　４　コーポレート・ガバナンスの状況等（１）コーポレート・ガバナンスの概要」をご参照ください。

(2）戦略

　当社グループでは、現状、サステナビリティに係る基本方針を定めていないことから、サステナビリティ関連の戦略における、リスクおよび機会に対処するための重要な取り組みは検討中であります。

　しかしながら、当社グループは、中長期的な企業価値の向上および継続的な成果の最大化を図るため、事業環境や研究開発の進捗に応じて最適な組織体制を柔軟かつ機動的に見直すことを基本としつつ、その基盤として研究開発・事業活動を支えるバイオ医薬品および細胞治療製品の研究開発に関する高度な専門知識、技能や経験を有する多様なバイオ人材の確保・育成が重要であると考えております。

　そのため、当社グループでは、そのようなバイオ人材の採用および育成活動の改善に努めるとともに、その能力を最大限発揮できる創造性とイノベーションにあふれる組織風土を基盤として、「病気に苦しむ患者様、特に病気のこどもたちに、早期に新たな治療薬・治療法を提供し、みんなが幸せに明るく暮らすことができる社会の実現に貢献する」という使命を実現するべく、以下を含む、各種人事制度および組織体制の整備に取り組んでいます。

① 専門性の高い人材の確保

・バイオ医薬品および細胞治療製品に関する知識・技能・経験を有するバイオ人材の採用と育成

・海外での事業推進を見据えたグローバル人材の採用と育成

・人材の確保および維持に資する市場水準を踏まえた適正な報酬制度の構築

② 多様性、創造性・革新性、自主性を評価し、失敗を恐れずチャレンジができる環境の確保

・事業戦略や研究開発の進捗に応じた柔軟かつ機動的な組織体制の見直し

・多様性（性別・年齢・国籍・価値観）を認め、尊重する企業文化の醸成

・創造的・革新的な取り組みや、自主的な取り組みを評価する人事評価制度の策定

・機動的かつ適正な人事配置・キャリアデベロップメントプラン（人材育成計画）の策定、実行

③ 従業員一人ひとりを尊重した働き方の確保

・一人ひとりのキャリアプランを尊重した人材育成計画の策定、実行

・それぞれ異なるワーク・ライフ・バランスの実現に向けた柔軟な働き方の導入とインフラ整備

(3）リスク管理

　当社グループでは、現状、サステナビリティに係る基本方針を定めていないことから、サステナビリティ関連のリスク管理における記載はいたしませんが、リスク・コンプライアンス委員会によるリスク管理体制を構築しております。詳細は、「第４　提出会社の状況　４　コーポレート・ガバナンスの状況等（１）コーポレート・ガバナンスの概要」をご参照ください。

(4）指標及び目標

　当社グループでは、現状、サステナビリティに係る基本方針を定めていないことから、サステナビリティ関連の指標および目標の記載はいたしません。具体的な指標および目標については、今後、サステナビリティの基本方針の策定と併せて検討を進めてまいります。

３【事業等のリスク】

　当社グループの事業展開その他に関連して、リスク要因と考えられる主な事項を以下に記載しております。これらには、現時点で当社グループが必ずしも重要なリスクとは考えていない事項および実際に具体化する可能性が高くないと想定される事項も含まれておりますが、投資判断や当社グループの事業活動への理解を深めていただく上で重要と捉え、情報開示の観点から開示しております。

　当社グループは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、その回避および発生時の適切な対応に努めてまいります。ただし、株式への投資判断は、以下の事項および本書中の本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。なお、以下の記載のうち、予想、見通し、方針等、将来に関する事項は、特段の記載がない限り、本書提出日現在において判断したものであり、不確実性を内包しているため実際の結果とは異なる可能性があることにご留意下さい。

１．法的規制等に関する事項

(1) 許認可等に関するリスク

　当社グループは、主にバイオシミラー原薬等の販売に当たり、医薬品医療機器等法その他の規制を受けますが、これらについて法令違反があった場合、あるいは必要とされる資格を保有する人材が離職しその補充ができない場合には、監督官庁から業務の停止や許認可の取消し等の処分を受けることになり、当社グループの経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。なお、本書提出日現在において、業務の停止や許認可の取消し等の処分を受ける原因となる事由は発生しておりません。

主な許認可等の状況

(2) 医薬品の研究開発における医薬品医療機器等法その他の規制に関するリスク

　当社グループが業を営む医薬品業界では、研究、開発、製造および販売の各段階において、国内外の薬事に関する法令、薬事行政指導、その他関係法令等により様々な規制を受けております。当社グループは、日本国内市場に留まらず欧米を含む国外市場への進出も想定して各開発品の研究開発を進めておりますが、これらの開発品を医薬品として上市させるためには、パートナー製薬企業等との連携の下、各国の薬事に関する法令、関連するガイドラインおよびその他の規制に準拠して製造販売承認の申請を行い、同企業が規制当局から承認を取得することを想定しております。このため、臨床試験等において、医薬品としての品質、安全性および有効性等を示すことができない場合には、承認を得られず、上市できないため、当社グループの事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

　また、現在の日本の医薬品医療機器等法においては、原薬等の外部委託製造が可能となっておりますが、今後このような外部委託製造に関する規制や海外品の輸入等に関する規制が改定された場合、当社グループの事業活動に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 医療制度改革の影響に関するリスク

　日本では、医療費の抑制を目的とした薬価改定等の医療制度改革が進められており、今後も継続されると考えられます。その結果、当社グループ開発品の上市後に当該医薬品の薬価が影響を受ける可能性があり、これにより当社グループがパートナー製薬企業に販売するバイオシミラー原薬等の価格や、パートナー製薬企業の販売実績に応じて当社グループが受領するロイヤリティ収益にも大きな影響を及ぼす可能性があります。

２．医薬品開発事業に関する事項

(1) 医薬品開発事業全般に関するリスク

　医薬品の研究開発は、基礎研究から製造販売承認の取得、上市に至るまで、段階的なプロセスを踏む必要がありますが、非臨床試験や臨床試験において予期せぬ副作用が発生した場合や期待する治療効果が確認できない場合には、当該開発品の研究開発が中止される可能性があります。当社グループの開発品について、これらの理由により研究開発が中止された場合、事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

　また、研究開発の進行において計画通りの結果が得られない場合や、各種試験の開始または完了に遅延が生じた場合、あるいは治験薬製造等において問題が発生した場合等には、製造販売承認の取得が遅れる可能性があります。当社グループは、このような事態を極力回避すべく、各開発品の評価および進捗管理を適切に実施し、必要に応じて追加の経営資源を投下する等の対策を講じております。しかしながら、研究開発が計画どおりに進行しない場合には、事業計画ならびに財政状態、経営成績およびキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(2) 医薬品の品質・副作用に関するリスク

　当社グループが開発に関与する医薬品の安全性に関する情報は、限られた被験者を対象に実施した臨床試験から得られたものであり、上市前に副作用の全てを把握できない可能性があります。現時点において、当社グループは、直接医薬品を販売する計画はありませんが、パートナー製薬企業によって販売される製品について、上市後に予期せぬ副作用が発生する可能性を完全には否定できません。重篤な副作用が発生した場合、製品の回収あるいは販売中止を余儀なくされ、当社グループの原薬等の販売についても継続することが困難となり、以後の経営成績に大きな影響を与える可能性があります。

(3) 医薬品業界における競合に関するリスク

　国内外の製薬企業、バイオベンチャー、アカデミア等の研究機関がそれぞれ独自に、または協力して医薬品の研究開発を行っており、同じ疾患を対象とした開発品が複数存在することは珍しくありません。この競合環境において、他社の開発品が市場で優位性を示した場合、当社グループの開発品の研究開発が中止を余儀なくされる可能性があります。当社グループでは、パートナー製薬企業と連携しながら競合環境を綿密に調査し、開発品の選定・優先順位付けを行うことでリスクの低減に努めていますが、競合品の新規参入等による影響により、当社グループの事業計画および経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

　なお、バイオシミラー事業においては、これまで当社上市品についてバイオAGや競合他社によるバイオシミラーの参入は限定的でありましたが、2026年１月以降、GBS-007（ラニビズマブ）が対象とする眼科領域における抗VEGF製剤市場において、競合先行品であるアイリーア（アフリベルセプト）のバイオAGおよびバイオシミラーが薬価収載・販売開始されており、当社は現在その影響を精査しております。

　一方で、今後の制度動向について、厚生労働省は2026年度の薬価制度改定において、「先行品と有効成分、原薬、添加物、製法等が同一のバイオ医薬品であって、後発品として薬事承認を受けたもの（バイオAG）（今後新たに薬価収載される品目に限る）の薬価は、バイオ後続品（いわゆるバイオシミラー）との適切な競争環境を形成・維持する観点から、バイオ先行品の薬価と同額とすることとする。」と定めています。このため、制度上は、今後バイオAGが薬価差を主な競争手段として市場シェアを獲得することは想定されず、バイオシミラーのより安定した薬価と市場シェア獲得が期待できるものと当社グループでは認識しています。

　もっとも、競合バイオシミラーの参入、薬価制度の運用状況、医療現場における処方動向によっては、当社グループの事業計画および経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があることから、当社グループは、引き続き市場環境および制度動向を慎重に注視してまいります。

３．事業モデルに関する事項

(1) 収益計上に関するリスク

　医薬品の基礎研究開始から上市に至るまでには通常10年以上の年月を要し、研究開発の成果が事業収益として計上されるまでには長期間を要します。また、医薬品開発の成功確率は近年低下傾向にあり、上市に至らないケースも多いため、最終的に事業収益が計上されない可能性もあります。そのため、当社グループは、自社で臨床開発や製造販売を実施せず、パートナー製薬企業に臨床開発以降のプロセスを主導してもらうことを基本方針とし、契約一時金や開発マイルストンペイメントの設定による早期収益化を目指しています。また、バイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の組み合わせによるハイブリッド型事業体制を構築し、当社グループ全体として、またそれぞれの事業において開発品ポートフォリオの最適化に取り組むことで、開発リスクと収益計上リスクの分散を図っています。しかしながら、提携時期や研究開発の遅延、研究開発の中断等が発生した場合には、当社グループの事業計画や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(2) パートナー製薬企業との契約に関するリスク

　当社グループは、研究開発の基本方針として、臨床開発以降のプロセスをパートナー製薬企業が主導することを想定しています。そのため、適切なパートナーが見つからない場合には、有望な開発品であっても開発が遅延し、または当該開発品の開発中止を判断することになります。このようなリスクを低減するため、当社グループは、国内外の製薬企業との定期的な面談を通じて、幅広いネットワークの構築と関心領域の把握に努めるとともに、バイオシミラー事業においては新たな開発候補品の選定・細胞株の構築段階から、細胞治療事業においては基礎研究・製造プロセスの開発段階から、パートナー製薬企業候補との協議を開始することで、早期提携に向けたパートナリング活動を推進しています。しかし、パートナー製薬企業との契約締結に至らない場合には、当社グループの事業計画や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(3) パートナー製薬企業の方針変更等に関するリスク

　当社グループは、バイオシミラー事業および細胞治療事業において、パートナー製薬企業と提携し、協働で開発活動を行っておりますが、提携先企業の経営環境の変化や経営方針の変更等、当社グループが制御し得ない要因によって、開発活動が中断あるいは中止になる場合、または当該契約が解除された場合には、当社グループの事業戦略や事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

　また、現在バイオシミラー事業においては、パートナー製薬企業の販売方針と需要予測に基づき、上市済みバイオシミラー原薬等の製造をCDMOに委託していますが、何らかの理由により当該販売方針が変更され、需要予測が大幅に下方修正された場合には、原薬等の製造・納品計画についても修正を求められる可能性があります。その際、CDMOとの製造計画の調整が進まない場合には余剰在庫が発生し、当社グループの経営成績や資金繰りに重大な影響を及ぼす可能性があります。

(4) バーチャル型研究開発に関するリスク

　当社グループは、開発品ごとに最適な外部機関と連携し研究開発体制を構築する、「バーチャル型」の研究開発体制を構築しています。この体制は、限られた経営資源を効率的に活用し、柔軟かつ迅速な開発を可能にするという利点がありますが、連携先の外部機関において、品質や納期、技術的対応に問題が生じた場合、当社グループが直接コントロールできないため、研究開発スケジュールに遅れが生じるリスクがあります。特に、当社グループが取り組むバイオシミラーや細胞治療製品のように高い専門性が求められる分野では、代替機関の確保や技術移管が容易ではなく、場合によっては研究開発の中断や中止を余儀なくされ、当社グループの事業計画に大きな影響を及ぼす可能性があります。

　更に、バイオシミラー事業においては、上市済みバイオシミラーの原薬等の安定供給を担っていますが、CDMOでの安定的な商業製造や、CROでの品質試験が滞る場合には、当該バイオシミラーの供給不足が発生し、これにより、売上機会の損失やパートナー製薬企業からの信頼低下を招き、当社グループの経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(5) 知的財産権に関するリスク

　バイオ医薬品の分野では、先行する製薬企業を含む複数の第三者が特許権等の知的財産権を保有していることが一般的です。当社グループのバイオシミラー事業活動においても、候補品の選定時だけでなく、開発の各段階で国内外の特許調査を継続的に実施し、関連する第三者の特許権等を特定し、侵害行為が発生しないように努めております。

　しかしながら、開発の途中で第三者特許権等が判明した場合や、既存特許の解釈が変更された場合には、開発の遅延や中止を余儀なくされ、特許権者とのライセンス交渉や損害賠償請求への対応が必要となる場合には、当社グループの事業計画に大きな影響が及ぶ可能性があります。

　同様に、細胞治療事業においても、技術の高度化と複雑化により多数の特許が存在する領域であるため、研究開発の各段階で特許調査を行い、関連しうる第三者特許権等の侵害の回避に努めておりますが、万が一侵害が発生した場合には開発の中断や訴訟リスクが生じ、事業への影響は避けられません。このような観点を踏まえて、細胞治療事業では自社開発品の特許出願を通じて知的財産の保護と競争力を高めることにも注力しております。

　また、開発の過程で出願に至った特許についても、かならずしも成立が確証されるものではなく、仮に成立しても、その保護範囲が限定的であったり、代替技術の存在により十分な競争優位性を確保できない可能性があります。更に特許権が成立した後は、その権利を侵害する第三者に対して法的措置を講じる必要があり、紛争の規模によっては解決に多大な時間と費用を要する可能性があります。

　なお、本書提出日現在、当社グループの事業活動において使用している知的財産は、当社グループが権利を保有または出願中であるもの、第三者から適法に使用許諾を受けたもの、または権利が既に消滅したものであると認識しています。また、現時点において知的財産権に関する第三者との紛争は発生しておりません。

(6) 細胞治療事業における重点領域への経営資源集中に関するリスク

　当社グループは、細胞治療事業の成長戦略として、脳性麻痺を最重要適応症として位置付け、当該疾患を中心に、臨床開発および将来の承認取得に向けた取り組みに細胞治療事業の経営資源を重点的に投入しております。

　しかしながら、細胞治療製品の臨床開発においては、有効性および安全性の検証に係る試験デザインの妥当性、被験者の組入れ状況、評価指標の設定、更には規制当局の判断等、多くの不確実性を伴います。特に、細胞治療事業における最重要適応症として当該事業の経営資源を集中している脳性麻痺において、臨床開発が想定どおりに進捗しない場合や、有効性・安全性に関する結果が示されない場合には、細胞治療事業全体の中長期的な事業戦略に影響を及ぼし、結果として当社グループの経営戦略に影響を及ぼす可能性があります。

(7) 細胞治療事業（再生医療）における新規開発品の創出に関するリスク

　細胞治療製品をはじめとする新たな創薬モダリティの領域では、革新的技術の創出や、複数の先端技術の融合による進展が急速に進んでおります。当社グループは、自社独自の発明技術を軸としながらも、他のバイオベンチャーやアカデミア等の研究機関との連携を含むオープンイノベーションを通じて、新規開発品の探索および創出を推進しております。しかしながら、これらの取り組みにより、常に新規開発品の創出が実現するとは限らず、想定通りの成果が得られない可能性もあります。仮に、何らかの要因によりこれらの活動に支障が生じた場合、当社グループの事業戦略や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(8) 研究所の使用に関するリスク

　当社グループは、札幌市および東京都江東区に研究所を置いております。札幌研究所は北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センターが民間企業との共同研究等のために設けているオープンラボラトリスペースの一部を、東京研究所は三井不動産株式会社が運営するレンタルラボ施設を使用しております。このため、共同研究契約あるいは賃貸借契約の終了等何らかの理由により、同施設の使用ができなくなった場合には、研究所の移転を余儀なくされ、追加的な設備投資や賃借料の発生等によって、当社グループの経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

４．業績等に関する事項

(1) 財政状態及び経営成績に関するリスク

　当連結会計年度においては、バイオシミラー事業の業績は堅調に推移したものの、研究開発活動の順調な進展に伴う研究開発費の増加、為替変動による原価上昇等を主な要因として、連結営業赤字を計上しております。

　当社グループは、今後の事業運営において、事業収益や製造運転資金とのバランスを踏まえつつ、バイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の事業価値最大化に向けた研究開発投資を適正な範囲で実施し、2026年度以降の安定的な連結営業黒字に向けた収益基盤の強化に取り組んでまいりますが、事業計画が想定通りに進捗しない場合には、連結黒字化の時期が遅れたり、繰越利益剰余金がマイナスからプラスに転じる時期が遅れる可能性があります。

(2) 特定の販売先への依存に関するリスク

　当社グループの売上高の大半はバイオシミラーの原薬等の供給にかかる売上であり、特にラニビズマブバイオシミラーのパートナーである千寿製薬、ペグフィルグラスチムバイオシミラーのパートナーである持田製薬に対する依存度が非常に高い状況です。今後、新規バイオシミラーまたは細胞治療製品等を新規パートナー製薬企業と開発することで、特定の販売先への売上依存度の引き下げを図る方針でありますが、開発が想定どおりに進まない可能性があります。また、現在契約を締結している販売先との契約解消等が生じた場合には、当社グループの経営成績に重大な影響を与える可能性があります。

(3) 資金調達に関するリスク

　バイオシミラー事業においては、上市済みバイオシミラーの需要拡大に伴う製造量の増加により、CDMO等への支払いが先行し、前渡金や仕掛品等の増加を通じて製造運転資金が一時的に増加いたします。このため、今後バイオシミラーの需要が想定を上回るペースで更に拡大した場合には、過去の事業拡大局面と同様に製造運転資金が増加し、資金繰りや財務の柔軟性に影響を及ぼす可能性があります。

　当社グループは、こうした製造運転資金上の課題に対応するため、パートナー製薬企業との間で支払条件の変更等を通じ製造運転資金の適正化に継続的に取り組むとともに、金融機関との間でシンジケートローン契約を締結する等、財務基盤の強化および資金調達体制の安定化を図っています。

　しかしながら、今後の事業環境の変化や更なる需要増加等により、製造運転資金が再び増加した場合には、追加的な資金調達が必要となる可能性があります。その場合、特に借入拡大のためには、財務健全性の観点から負債資本倍率の改善を求められる場合があり、その対応として増資等による資金調達が必要となる可能性があります。これに伴い、発行済株式総数が増加するため、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。

　一方、細胞治療事業においては、引き続き研究開発投資が先行している状況にあり、当社グループは、事業会社との資本業務提携や、契約一時金の獲得、各種助成金の活用等を含む外部資金の活用を前提とした資金調達に取り組んでいます。このため、S-Quatreの増資による資金調達が実施された場合、S-Quatreに対する当社の持分比率が低下する可能性があります。また、発行済株式総数増加により上述と同様に１株当たりの価値が希薄化する可能性があります。更に、当初の想定を上回る研究開発資金等が必要等により適時の資金調達が困難となった場合には研究開発活動等の継続が困難となり当社グループの経営成績に重大な影響を及ぼすリスクがあります。

(4) 財務制限条項への抵触リスク

　当社のシンジケートローン組成に伴う借入には財務制限条項が付されており、当該条項に抵触した場合、期限の利益を喪失し、当社の財政状態および経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(5) 為替レートの変動に関するリスク

　当社グループは、バイオシミラー事業において、原薬の製造費用を外貨建てで海外CDMOに支払っており、売上原価の一部が為替レートの変動に影響を受けます。当該事業の売上が拡大する中、海外CDMOに対する外貨建て払いは増加しており、為替変動が収益性に与える影響も増しています。また、細胞治療事業においても一部の試験を海外のCROに委託しているため、為替レートの変動は研究開発費の増加要因にもなり得ます。

　当社グループでは、こうした為替変動リスクへの対応として、バイオシミラー事業におけるパートナー企業等との契約において、為替レートの変動を一定程度見越したバイオシミラー原薬等の価格調整について一部合意し、継続して対応を進めています。また、今後は、海外市場への事業展開に取り組み外貨建ての売上高を得ることで、為替レート変動の業績への影響を一部相殺できる体制の構築を目指しています。一方で、外貨建ての取引全体については、なお為替変動リスクが残存しており、今後も継続的な対応が必要となっています。

　このため、事業規模の拡大に伴い、更に外貨建取引の規模が大きくなった場合や支払サイトの長い外貨建取引を行う場合には、為替レートの変動が当社グループの経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(6) 投資有価証券の価値変動に関するリスク

　当社グループは、本書提出日現在において投資有価証券を保有しております。このため、当該投資有価証券の価値変動に伴い評価損が計上された場合、当社グループの経営成績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

(7) 配当政策に関するリスク

　当社は、創業以来配当を実施しておらず、本書提出日現在においても、会社法上の配当可能利益が計上されていないため、配当を実施可能な状態にはありません。このため、安定的な営業利益の確保は連結営業黒字の達成を目標として掲げている2026年度以降になる見通しです。

　このような状況を鑑み、当面は収益基盤の確立と財務体質の強化を最優先とし、バイオシミラー事業で得た利益を活用した研究開発活動への再投資を重点的に行う方針です。一方で、株主への利益還元についても重要な経営課題と認識しており将来的には財政状態や経営成績を総合的に勘案した上で配当の実施を検討する予定です。

　ただし、利益計画が想定どおりに進捗せず、安定的に利益を計上できない状態が継続した場合には、配当を通じた株主還元が困難となる可能性があります。

５．その他

(1) 情報流出に関するリスク

　当社グループは、研究開発の過程で得られるノウハウ等、重要な機密情報を多数保有しております。これらの情報が外部へ漏洩した場合には、当社グループの信用や事業活動に深刻な影響を及ぼす可能性があるため、厳格な管理が求められます。当社グループでは、役職員および取引先との間で秘密保持契約を締結し、情報の取り扱いに関するルールを設定するとともに、一般的なリスク管理手法を踏まえ、アクセス制限や監査体制の整備等、技術的および組織的な対策を講じています。

　しかしながら、役職員および取引先がこれらの規定を遵守しない場合には、重要な機密情報が流出し、当社グループの事業活動や競争優位性に重大な影響を与える可能性があります。

(2) システム障害等に関するリスク

　当社グループはシステム障害、セキュリティ侵害等を未然に防止するための対策を講じておりますが、ウイルス感染、不正アクセス、自然災害、通信障害あるいは電気障害等によるインシデント発生の可能性を完全に排除することは困難です。これにより、当社グループが保有する重要な情報の喪失または漏洩が発生した場合、データ復旧に係る金銭的・時間的負担や、研究開発の遅延、更には取引先からの損害賠償請求等が生じる可能性があります。これらの事象は当社グループの信用失墜や社外提携関係への悪影響を及ぼし、事業計画の遂行に重要な影響を与える恐れがあります。

(3) 訴訟等に関するリスク

　当社グループは、法令遵守や契約管理の強化等を含むコンプライアンス体制の構築に努めております。しかしながら、知的財産権の解釈や技術の重複等を巡り、製薬企業等から特許侵害等を理由として損害賠償請求を受ける、または訴訟を提起される可能性があります。また、製造物責任、環境関連問題、労務管理等を含む事業活動に付随する分野においても、第三者との間で訴訟が発生する可能性があり、これらの訴訟の結果によっては、当社グループの社会的信用が損なわれるだけでなく、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(4) 小規模組織であることに関するリスク

　当社グループは、開発品ごとに最適な外部機関と連携し研究開発体制を構築する、「バーチャル型」の研究開発体制を構築しています。このため、高度な専門知識、技能や経験を有するバイオ人材による少人数組織体制を前提としています。

　当該バイオ人材は当社グループの重要な経営資源であり、その確保および育成は事業運営上の重要な要素となっておりますが、バイオ医薬品および細胞治療製品の研究開発経験を有する人材は限られており、特に、特定の専門領域においては代替が困難な人材への依存が高い場合があり、想定どおりに人材の確保ができない場合、あるいは人材の流出が生じた場合には、研究開発の推進や社外との提携関係の構築・維持に支障が生じ、当社グループの事業計画や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

　また、事業の拡大に伴い、内部管理体制の強化も求められる一方で、少人数の組織であることから、管理部門の人材確保や体制整備が遅れるリスクがあります。このため、人材の確保が想定どおりに進まない場合や流出が生じた場合には、内部管理体制の質の低下を招き、当社グループの社会的信用を損なう可能性があります。

(5) 企業再編、企業買収、合併等に関するリスク

　当社グループは、企業価値向上を目的として、技術力や資金力等の補完、事業領域の拡張、効率的な経営体制の構築等を視野に入れ、将来的に他社との経営統合や企業買収等の実施を検討する可能性があります。この際、経営統合や企業買収等にかかる費用が、一時的に当社グループの経営成績、財政状態に影響を及ぼす可能性もあります。また、当該経営統合や企業買収等が計画どおりに進捗しない場合や、統合後の組織運営や人材・文化の融合が想定どおりに進まない場合には、業務の非効率化や意思決定の遅延、従業員の離職等が発生し、統合効果が十分に得られない可能性があります。更に、事業環境や競合状況の著しい変化により、期待していた効果が得られない場合には、投資価値の減損処理を行う必要が生じる等、当社グループの経営成績、財政状態に様々な影響を及ぼす可能性があります。

(6) 災害およびパンデミック等の緊急事態に関するリスク

　当社グループは、事業活動の中心となる事業所を東京都と北海道に設置し、地理的なリスク分散を図っております。また、研究開発活動の一部を外部の受託機関に委託しており、実質的にはより分散した体制が構築されている状況です。しかしながら、これらの地域において大規模な地震等や災害、あるいは新型コロナウイルス感染症に類するパンデミック等が発生した場合、設備等の損壊やインフラの機能停止等により、当社グループの事業活動が影響を受ける可能性があります。

　当社グループは小規模組織であるため、限られた人員や設備に依存した業務が多く、代替手段の確保が困難な状況です。そのため、緊急事態が発生した場合には、研究開発の遅延、提携先との関係悪化、財務面での負担増加等が生じ、当社グループの経営成績および企業価値に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(7) 継続企業の前提に関する重要事象等について

　当連結会計年度において、当社グループの経営基盤であるバイオシミラー事業では営業黒字を確保しているものの、細胞治療事業（再生医療）への研究開発投資により連結営業赤字が先行する結果となっております。このため、継続企業の前提に重要な疑義を生じる状況となっております。

　これに対し、当社グループはバイオシミラー事業で得た利益に加え、当連結会計年度において金融機関からのシンジケートローン等による調達を行う等、事業継続に必要な資金を確保しております。また、バイオシミラー事業における収益基盤の強化を図るとともに、翌連結会計年度における連結営業黒字化の達成を目指し、以降は収益とのバランスを踏まえた適切な研究開発投資を実施する方針です。

　以上の対応により、継続企業の前提に関する重要な不確実性は存在しないと判断しております。

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1) 経営成績等の状況の概要

当連結会計年度における当社グループの財政状態、経営成績およびキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。

①　経営成績の状況

　当社グループの連結業績につきましては、売上高6,589,923千円、研究開発費1,119,977千円、営業損失138,510千円、経常損失374,914千円、親会社株主に帰属する当期純損失413,994千円となりました。

　バイオシミラー事業においては、堅調な需要を背景にバイオシミラー原薬等の製造・納品を計画に基づき着実に進めたことに加え、前連結会計年度第３四半期に一部製品における供給価格が改定された影響が通期で寄与したこと等に加え、当連結会計年度第３四半期に前述とは異なる一部バイオシミラー原薬等の供給価格が改定された影響等により、売上高は前連結会計年度比で大きく伸長いたしました。

　売上総利益については、バイオシミラー原薬等の売上拡大に加え、当連結会計年度第４四半期末に一部バイオシミラー原薬等の製造原価低減品への切替が進んだことで増益の結果となりました。その一方で、前連結会計年度において一部製品で製造運転資金の効率化を目的とした支払条件変更により、製造原価部分を除いた粗利益相当額のみを売上高に計上していたことが売上総利益率の一時的な上昇要因となっていましたが、当連結会計年度においては当該影響の反動により売上総利益率は低下しております。加えて、当連結会計年度においては、上述の供給価格改定および製造原価低減品への切替による利益率改善施策が業績へ一定の寄与をしたものの、バイオシミラー原薬の製造等に対する海外CDMO等への支払いにかかる為替レートが円安方向に変動したため、製造原価等が上昇し、当連結会計年度の売上総利益の拡大は限定的となりました。なお、海外CDMO等への支払いと当社の売上計上タイミングには時差があるため、当連結会計年度における当社の為替レートは当連結会計年度中の為替レートの変動と必ずしも連動するものではありません。

　研究開発費については、バイオシミラー事業における製造原価低減施策への継続投資、新規バイオシミラーの開発、細胞治療事業における脳性麻痺を対象とした細胞治療製品の国内外での治験実施に向けた非臨床試験、大量製造法開発等への投資を進めた結果、1,119,977千円（前年同期比 45.9%増）となりました。

　営業外以下の費用については、シンジケートローン組成に伴う支払手数料、並びに中間期において発生したバイオシミラー原薬等の製造工程における棚卸資産廃棄損を営業外費用として計上したほか、研究開発体制の効率化および重点領域への経営資源配分の最適化を目的とした組織再編に伴う研究拠点の統合関連費用を精査した結果、賃貸借契約解約損として特別損失を計上しております。

　以上の結果、バイオシミラー事業における増収はあったものの、研究開発投資の増加および一過性費用の計上等により、当連結会計年度は営業損失、経常損失および親会社株主に帰属する当期純損失を計上しております。

　当連結会計年度における各事業の進捗状況は以下のとおりであります。

イ　バイオシミラー事業

　当社は、かねてより一部バイオシミラー原薬等の安定供給体制の強化・維持、および製造原価低減等を目的とし、新規CDMOへの技術移管・製造プロセス開発等を推進してまいりました。当連結会計年度における進捗としては、当初計画比で承認取得時期に半年程の遅延はあったものの、新規CDMOの追加に係る独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）の承認を2025年５月に確認いたしました。これに伴い、当連結会計年度第４四半期より当該バイオシミラー原薬等の製造原価低減品への切替が始まり、利益率改善効果を発揮し始めています。なお、翌連結会計年度には、この製造原価低減品への切替による利益率改善効果が通期で発揮されることを想定しております。

　また、上述の通り、前連結会計年度第３四半期に一部製品における供給価格が改定された影響が通期で寄与したこと等に加え、また当連結会計年度第３四半期に前述とは異なる一部バイオシミラー原薬等の供給価格が改定された影響等により売上高が前連結会計年度比で大きく伸長する等、供給価格の見直しに向けた協議・調整を継続的に実施してまいりました。

　加えて、新たな収益源の創出を通じた当該事業の更なる成長を目指し、当社は、2025年５月にカイオム、MBIとの間でMaster Service Agreementを締結し新規バイオシミラー細胞株構築に着手、同10月には、アルフレッサ ホールディングス、当社ならびにカイオムの３社で、今後の新規バイオシミラー共同開発に関する基本合意書等を締結、現在は複数バイオシミラーの細胞株構築が順調に進捗しております。既に、新規バイオシミラーについてはパートナー候補である複数の国内外製薬企業等と秘密保持契約下での協議を進めております。

　また、今後更なる需要拡大が想定されるバイオシミラーについて、開発から製造・供給までをカバーする国内初のバイオシミラーのサプライチェーン構築と安定供給の実現を見据え、アルフレッサ ホールディングス、カイオムと共に厚生労働省「医療施設等施設整備費補助金（バイオ後続品国内製造施設整備支援事業）」に係る公募へ共同申請し、2025年５月に採択を受けました。現在、申請３社にバイオシミラーを含むバイオ医薬品の製造および製造施設の整備に豊富な実績を有する台湾のバイオ医薬品製造受託機関であるMBIを加えた４社にて、当該支援事業の目的であるバイオシミラーの原薬・製剤製造施設の整備を進めております。

ロ　細胞治療事業（再生医療）

　細胞治療の研究開発活動においては、これまでSQ-SHEDの特徴に基づきその治療効果が期待できる疾患として脳性麻痺（遠隔期）、骨疾患等を選択し、研究を進めてまいりました。その進捗として、脳性麻痺を対象として名古屋大学と共同で実施中の臨床研究において、全３例の患児様への投与が完了し、2025年10月には全３症例について独立安全性評価委員会による審議が行われ「投与後４週までの安全性に問題なし」との評価を受けました。加えて、同11月には、全３症例の投与後12週間までのデータに基づく有効性評価を含む中間解析結果をまとめた論文（プレプリント※）にて、投与後の安全性・忍容性が確認されたことに加え、運動機能（主に日常生活における大きな動作、手足の曲げにくさや伸ばしにくさ等の筋緊張）の大きな改善が認められたことが報告されました。

　更に、日本国内における小児脳性麻痺を対象とした同種SQ-SHED（当社開発コード：GCT-103）については、2025年３月に持田製薬との間で共同事業化契約の締結に基づき、持田製薬が治験等を、S-Quatreが製造等を主な役割とし、治験入りに向けた準備を推進しております。現在、治験薬製造については試製造を経て、医薬品の品質と安全性を確保するための国際的な製造基準（GMP）に則した本製造の準備を進める等、国内での治験開始に向けて着々と準備を進めております。一方、海外市場におけるGCT-103の臨床開発に向けては、主に米国における同種SQ-SHEDの臨床開発加速を目的として、ヘルスケア分野に特化した戦略・財務アドバイザリーサービス等をグローバルに展開するTreehill Partners, LLC（以下、「Treehill」）と、米国に新会社を共同設立することで基本合意し、2026年２月に発表いたしました。この新会社では、当社グループとTreehillがそれぞれの強みを活かして、SQ-SHEDの米国を含む海外における臨床開発を推進します。また、海外治験に向けては、既にS-Quatreが単独で準備を進めており、2025年10月に米国FDA（食品医薬品局）とPre-IND Meeting（治験計画事前相談）を実施いたしました。その結果、FDAより脳性麻痺を対象とした同種SQ-SHEDの企業治験計画について合意と助言を取得し、それらの合意と助言に基づき今後の治験許可申請（IND申請）に向けた準備を現在Treehillと共に推進しております。

　SQ-SHEDの次世代大量培養技術開発についても独自に取り組みを進めており、世界的な培養機器メーカーである米国のCorning Life Sciencesの協力の下、SQ-SHEDの特性に最適化された独自製造プロセス開発に成功し、2025年５月に米国で開催された国際細胞治療学会（ISCT）にて同社と共同で発表を行いました。更に、後期臨床試験および商用製造への適用に向け、本格的なプロセス開発を進めるべく、CDMO事業を展開するニプロと共同開発契約を締結し、S-Quatreからの技術移管を完了しました。今後も引き続き、各社と協働の下、次世代製造体制の構築に向けた開発を進めてまいります。

※プレプリントとは、研究成果についてより早く、広く専門家の評価を受けるため、学術雑誌による査読に先行して公開される原稿です。査読を経て、内容に修正・変更が加えられる可能性があります。

②　財政状態の状況

（資産）

当連結会計年度末における総資産の残高は、前連結会計年度末比13.1%減の6,088,396千円となりました。

これは主に、シンジケートローン組成による資金調達の実施により現金及び預金が299,480千円増加したことに加え、バイオシミラー原薬等の製造、ならびにパートナー製薬企業への納品と売掛金回収が順調に進んだことにより、売掛金が536,056千円減少、仕掛品1,111,531千円減少したことによるものであります。

（負債）

当連結会計年度末における負債の残高は、前連結会計年度末比20.8%減の4,434,479千円となりました。

これは主に、上述の資金調達実施により長期借入金（１年内返済予定を含む）が1,087,040千円増加した一方で、一部のパートナー製薬企業との間での製造運転資金の効率化を目的とした支払条件の変更等により前連結会計年度に増加していた契約負債（前受金）が1,856,168千円減少、一部転換により転換社債型新株予約権付社債が375,000千円減少したことによるものであります。

（純資産）

当連結会計年度末における純資産の残高は、前連結会計年度末比17.2%増の1,653,916千円となりました。

これは主に、2025年６月27日開催の定時株主総会決議に基づき、欠損填補を行ったことによるものです。具体的には、資本金を2,486,206千円、その他資本準備金を11,841,807千円減少、その他資本剰余金を14,328,013千円増加させたのち、繰越利益剰余金に11,902,990千円振り替える処理を行っております。加えて、転換社債型新株予約権付社債の一部転換による資本金の増加、親会社株主に帰属する当期純損失の計上等により、株主資本全体としては、306,293千円増加したことによるものであります。

③　キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度末における現金及び現金同等物（以下、「資金」）は、3,294,916千円となりました。各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動により使用した資金は1,096,139千円となりました。

これは主に、棚卸資産の減少が986,263千円、売上債権の減少が536,056千円あったものの、税金等調整前当期純損失の計上が402,928千円、契約負債（前受金）の減少が1,856,168千円あったことによるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動により使用した資金は12,624千円となりました。

これは主に、敷金及び保証金の回収による収入が5,000千円あったものの、有形固定資産の取得による支出が17,614千円あったことによるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動により獲得した資金は1,397,941千円となりました。

これは主に、シンジケートローン組成に伴い、既存の長期借入金の返済による支出が1,412,960千円あったものの、新規の借入収入が2,500,000千円あったことによるものであります。

④　生産、受注及び販売の実績

ａ．生産実績

　当連結会計年度における生産実績は、次のとおりであります。

ｂ．受注実績

　フィルグラスチムバイオシミラー及びラニビズマブバイオシミラーにつきましては、ロット単位での受注であり、各ロットの生産高に応じて売上高が変動し、受注金額を確定できないことから、記載を行っておりません。

　なお、上記以外の品目につきましては、研究開発段階での売上であり、その不確実性に鑑み、記載を行っておりません。

ｃ．販売実績

　当連結会計年度における販売実績は、次のとおりであります。

（注）最近２連結会計年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。

①　財政状態及び経営成績の状況に関する分析・検討内容

当連結会計年度における当社グループの経営成績は、売上高6,589,923千円（前連結会計年度比29.7％増）、営業損失138,510千円（前連結会計年度は、営業利益27,882千円）、経常損失374,914千円（前連結会計年度は、経常利益5,187千円）、親会社株主に帰属する当期純損失413,994千円（前連結会計年度は、親会社株主に帰属する純損失21,140千円）となり、後述の要因により損失を計上しております。

売上高は前年の5,082,053千円から1,507,870千円増加し、6,589,923千円となりました。主な要因は、バイオシミラー事業におけるGBS-007およびGBS-010の需要増に対応する形で原薬等の製造・納品が計画通りに完了したこと、前連結会計年度第３四半期に一部バイオシミラー原薬等の供給価格が改定された影響が通期で寄与したこと、また当連結会計年度第３四半期に前述とは異なる一部バイオシミラー原薬等の供給価格が改定された影響等によるものです。

営業利益は、前連結会計年度の営業利益27,882千円から、当連結会計年度は138,510千円の営業損失へと転じました。これは上述の売上高の増加があるものの当連結会計年度中に売上計上したバイオシミラー原薬等の製造にかかる為替レートが前連結会計年度と比較して大きく円安方向に進み製造原価が増加したことに加え、バイオシミラー事業における製造原価低減施策への継続投資、新規バイオシミラーの開発、細胞治療事業における脳性麻痺を対象とした細胞治療製品の国内外での治験実施に向けた非臨床試験、大量培養法開発等への投資を進めた結果、研究開発費として1,119,977千円（前連結会計年度は、767,877千円）を計上したことが影響しています。

経常利益も同様に、前連結会計年度の経常利益5,187千円から、当連結会計年度は374,914千円の経常損失へと転じました。これは、シンジケートローン組成に伴う支払手数料、ならびに中間期において発生したバイオシミラー原薬等の製造工程における棚卸資産廃棄損を営業外費用として計上したことが影響しています。

親会社株主に帰属する当期純損失は、前連結会計年度の当期純損失21,140千円から、当連結会計年度は、当期純損失413,994千円まで赤字幅が拡大しました。これは、上述の要因に加え、研究開発体制の効率化および重点領域への経営資源配分の最適化を目的とした組織再編に伴う東京ラボ閉鎖費用を特別損失として計上したことが主な要因となっております。なお、これらの要因はいずれも翌連結会計年度に影響を及ぼすものではなく、翌連結会計年度においては、供給価格改定および製造原価低減品への切替が通期で寄与することにより、当初計画どおり連結営業黒字を達成する見通しであります。

②　キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報

当社グループは、企業価値の最大化と株価の回復・成長の早期実現を図るため、資金調達の最適化と財務基盤の強化に継続して取り組んでおります。バイオシミラー事業では、上市済みバイオシミラーの安定的な収支構造の維持に努める上で、GBS-007およびGBS-010の需要拡大や海外製造コストの上昇に伴う製造運転資金増、製造原価増に対応するため、一部バイオシミラー原薬等についてパートナー企業との支払条件見直し、供給価格改定等を実現し、その他においても追加の交渉を継続しております。

加えて、株式市場からの資金調達についても、行使価格と株価の乖離が大きく調達が長期化していた既存の新株予約権を買入消却し、実勢株価に即した第23回および第24回新株予約権を発行するリファイナンスを2024年12月に実施しております。その結果、第24回新株予約権は2025年４月までにすべての行使が完了しました。また、2022年７月発行の第４回無担保転換社債型新株予約権付社債についても2025年４月以降転換が大きく進んでいます。

更に、2025年11月には、株式会社みずほ銀行をアレンジャーとする総額25億円のシンジケートローン契約を締結いたしました。本契約には既存借入金のリファイナンスも含まれており、複数の既存借入金を一本化することで資金調達構造の効率化と管理体制の強化を図ります。これにより、短期的には資金繰りの安定化および借り換えリスクの低減を実現するとともに、特定の金融機関に過度に依存しない安定した取引銀行群を確立し、より柔軟に中長期的な事業拡大に向けた新規資金調達に対応可能な体制を構築します。

以上のとおり、当社グループは財務体質の安定化に取り組む一方、バイオシミラー事業および細胞治療事業の成長に必要な研究開発投資については継続して行う必要があります。そのための資金確保手段として、開発パートナー企業等との資本業務提携や各種助成金等の活用に加え、間接金融からの借入等、資金調達手段の多様化と最適化に2026年度以降も継続して取り組んでまいります。また、両事業においては、研究開発活動の進捗および事業性に応じて優先順位を機動的に見直すとともに、早期のパートナリング等を通じた役割分担と費用負担の調整を進めることにより、メリハリのある研究開発投資の実行とリスクの低減に取り組み、将来の成長性を毀損することなく、「安定と成長の両立」の実現に向けたバランスの取れた財務基盤の確立を目指します。

③　重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

　当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づいて作成しております。この連結財務諸表の作成にあたり、見積りが必要となる事項につきましては、合理的な基準に基づき、会計上の見積りを行っております。これらの見積りには不確実性が伴うため、将来において、これらの見積りおよび仮定とは異なる結果となる可能性があります。

　当社グループの連結財務諸表で採用した重要な会計方針は、「第５　経理の状況　１　連結財務諸表等　　注記事項　（重要な会計方針）」に記載しております。

５【重要な契約等】

(1) 原薬販売に関する契約

(2) ライセンスインに関する契約

(3) 共同開発に関する契約

(4) 共同事業化に関する契約

(5) 原薬販売に関する契約

(6) 第三者割当による第４回無担保転換社債型新株予約権付社債（転換社債型新株予約権付社債間限定同順位特約付）に関する買取契約

(7) 財務上の特約が付された金銭消費貸借契約について

６【研究開発活動】

　当社グループは、バイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）において、それぞれ異なるリスク・リターン特性を持つ研究開発活動を展開しています。これらの事業は、単なる事業領域の多角化ではなく、経営資源の配分と成長戦略のバランスを意識した「安定と成長の両立」を実現するための戦略的ポートフォリオとして位置づけられています。

(1) 自社研究開発体制

　当社グループでは、主に細胞治療事業の研究開発活動として、札幌研究所にて基礎研究、非臨床試験および製剤製法研究等を行っております。加えて、CRO等の外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。

(2) 共同研究開発体制

　当社グループは、バイオベンチャー企業であり、限られた経営資源で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業等と提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社グループ経営資源の効率的な活用と、社外技術等の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験および臨床試験の開発段階においては、製薬企業との協業を基本とし、共同研究開発契約等による契約一時金や開発マイルストン収益の獲得、または共同研究開発に伴う役務収益等の獲得を通じて、研究開発費の負担軽減を図っております。

(3) 研究開発活動の概要

　当連結会計年度における研究開発費の総額は1,119,977千円となりました。

　研究開発活動の概要については、「４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要①　経営成績の状況」に記載のとおりです。

(4) 主な開発品の進捗状況

　主な開発品の進捗状況については、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 (4) 主力上市品・開発品」に記載のとおりです。

３【設備の新設、除却等の計画】

(1) 重要な設備の新設等

　該当事項はありません。

(2) 重要な設備の除却等

　該当事項はありません。

②【発行済株式】

（注）「提出日現在発行数」欄には、2026年６月１日からこの有価証券報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は含まれておりません。

②【ライツプランの内容】

　該当事項はありません。

(3)【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

第４回無担保転換社債型新株予約権付社債

(4)【発行済株式総数、資本金等の推移】

（注）１．新株予約権の行使による増加であります。

２．転換社債型新株予約権付社債の行使および新株予約権の行使による増加であります。

３．2026年４月１日から2026年５月31日までの間に、新株予約権の行使により、発行済株式総数が7,500株、資本金及び資本準備金がそれぞれ877千円増加しております。

４．2020年３月23日付で提出した有価証券届出書に記載いたしました「第一部　証券情報　第１募集要項　４新

規発行による手取金の使途　(2)手取金の使途」について、下記のとおり変更いたしました。

①変更の理由

　2022年４月４日付で㈱日本再生医療の全保有株式を㈱メトセラに譲渡したことに伴い、JRM-001の開発は

㈱メトセラが主導することとしたため、当社が2020年４月８日に発行しました第三者割当による第３回無担

保転換社債型新株予約権付社債並びに第10回新株予約権（行使価額修正条項付）により調達予定の資金使途

の変更が発生いたします。当社は、心臓内幹細胞を活用した再生医療等製品であるJRM-001の開発に充当予

定であった資金を、再生医療事業のもう一つの細胞ソースであるSHEDの非臨床試験の進展を踏まえ、製造体

制の増強及び臨床開発体制構築に係る費用、そしてSHEDの価値最大化のための対象疾患拡大及びデザイナー

細胞に繋がる新規技術の導入等の研究費用に充当いたします。

②変更の内容

　資金使途の変更内容は、以下のとおりとなります（変更箇所は下線で付しております）。

（変更前）　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　（単位：百万円）

（変更後）　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　（単位：百万円）

（注）第10回新株予約権は発行要項に基づく行使価額の修正に伴い、現時点での調達予定資金である475百万円を基に資金使途を変更しております。

５．2025年６月27日開催の第25回定時株主総会の決議に基づく、財務内容の健全化を目的とした無償減資による資本金（減資割合97.9％）及び資本準備金（減資割合99.9％）の減少によるものであります。

(6)【大株主の状況】

②【自己株式等】

（注）当社は、単元未満の自己株式を94株所有しております。

３【配当政策】

　当社グループは、継続的な営業黒字化を目指し、内部留保による財務体質の強化及び研究開発活動への再投資を優先する方針であります。一方で、株主への利益還元についても重要な経営課題として捉え、財政状態及び経営成績を勘案しつつ配当の実施を検討してまいります。

　当社グループは、会社法第454条第５項に基づき、「取締役会の決議により、毎年９月30日を基準日として、中間配当を行うことができる。」旨を定款に定めておりますが、剰余金の配当は期末配当の年１回を基本方針としております。なお、配当の決定機関は、中間配当は取締役会、期末配当は株主総会となっております。

　当社グループは現在、バイオシミラー事業において一定の売上収益はあるものの、新たな製品の研究開発は継続していること、細胞治療事業（再生医療）も研究開発の過程にあり、これまで配当を実施しておらず、当連結会計年度の剰余金の配当については無配としております。

４【コーポレート・ガバナンスの状況等】

（１）【コーポレート・ガバナンスの概要】

①　コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方

当社は、株主、取引先、共同研究開発先、従業員等の全てのステークホルダーの期待に応え、企業価値を向上させ、社会貢献を果たしていくために、コーポレート・ガバナンスの充実が最重要課題であると認識しております。

当社は、今後も経営効率の向上とコンプライアンスの徹底を図り、より豊かな医療環境及び社会環境の実現に貢献すべく、企業活動を推進してまいります。

②　企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由

　当社は、監査役会設置会社を採用しております。そのうえで、経営の監督機能と執行機能の分離を行い、取締役会機能の強化及び効率性の向上を図ることを目的として、執行役員制度を導入しています。

　当社のコーポレート・ガバナンス体制は、以下のとおりであります。

イ　取締役会について

　当社の取締役会は、取締役４名（うち社外取締役２名）で構成されております。

　当社の取締役会は、毎月１回定期的に開催するほか、必要に応じて臨時に開催し、業務執行に関わる重要な意思決定や業務の進捗報告を行うとともに、取締役間の相互牽制により業務執行の監督を行っております。

ロ　監査役会について

　当社の監査役会は、監査役３名（うち社外監査役２名）で構成されております。

　当社の監査役会は、毎月１回定期的に開催するほか、必要に応じて臨時に開催し、監査計画の策定や監査実施状況の確認を行うなど、監査役相互の情報共有を図っております。

ハ　経営会議について

　当社の経営会議は、代表取締役社長を含む執行役員４名で構成されております。

　当社の経営会議は、毎月２回定期的に開催するほか、必要に応じて臨時に開催し、取締役会から委嘱された事項の審議又は決議の他、執行役員間での情報共有を図ることで経営監督機能及び業務執行機能の両面を強化し、意思決定の迅速化及び業務執行の効率化を向上させております。

ニ　内部監査について

　当社の内部監査は、代表取締役社長直属の内部監査部門を主管部門とし、内部監査担当２名の体制にて、各部門に対して実施しております。

ホ　会計監査人について

　当社は、会計監査人として南青山監査法人と監査契約を締結し、監査を実施しております。

　なお、機関ごとの構成員は次のとおりであります。（◎は議長を表します。）

当社は、社外取締役２名及び社外監査役２名を選任しております。社外取締役が独立した立場で経営者による業務執行を監督する仕組みに加えて、社外監査役は、社外取締役を含む取締役による職務の遂行が、特定のステークホルダーの利害に偏らず、公平かつ適切に行われていることを確認しております。このような二重の監督機能を備えることにより、コーポレート・ガバナンスの機能が有効に発揮できるものと考えております。

③　企業統治に関するその他の事項

イ　内部統制システムの整備の状況

・業務の適正を確保するために必要な体制の整備について

　当社は、組織規程、業務分掌規程、職務権限規程等の社内規程を制定し、役職員の責任と権限を明確にしているほか、会社法第362条第５項に定める取締役会決議を行い、業務の適正を確保するために必要な体制を整備しております。

・金融商品取引法による内部統制報告制度への対応について

　当社は、内部監査部門を主管部門として、金融商品取引法第24条の４の４第１項に定める内部統制報告書を作成するための体制を整備しております。

ロ　リスク管理体制の整備の状況

　当社は、リスク管理規程に基づき、リスクの分析や対応策の検討等を行っているほか、緊急時対策実施要領を定めてリスクが顕在化した場合の非常事態にも備えております。

　また、当社は弁護士事務所及び国際特許事務所とそれぞれ顧問契約を締結しており、海外を含む取引先との契約あるいは知的所有権の取扱い等慎重な判断を要する事項については、必要に応じて適切な助言を受けられる体制としております。

ハ　子会社の業務の適正を確保するための体制整備の状況

　当社は、子会社の業務の適正を確保するため、子会社の取締役を当社より派遣し、一体的な業務運営を図り、重要な情報を把握すると共に、当社常勤監査役も子会社の監査役を兼任し、業務執行を監査する体制をとっております。また、子会社を当社の内部監査部門による定期的な内部監査の対象とし、監査の結果は当社の代表取締役社長に報告されます。

ニ　役員等賠償責任保険契約の内容の概要等

　　当社は会社法第430条の３第１項に規定する役員等賠償責任保険契約を保険会社との間で締結しております。当該保険契約の被保険者の範囲は、当社及び当社子会社役員、執行役員、管理職従業員、社外派遣役員及び退任役員であり、被保険者がその職務の執行に関し責任を負うこと又は当該責任の追及に係る請求を受けることによって生ずることのある損害を当該保険により填補することとしております。また、被保険者は保険料を負担しておりません。なお、被保険者の職務の執行の適正性が損なわれないようにするための措置として、被保険者による犯罪行為等に起因する損害等については、填補の対象外としています。

ホ　取締役の定数

　当社の取締役については、６名以内とする旨を定款に定めております。

ヘ　取締役の選任及び解任の決議要件

　当社は、取締役の選任決議について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の過半数をもって行う旨及び累積投票によらない旨を定款に定めております。

ト　取締役会で決議できる株主総会決議事項

・中間配当に関する事項

　当社は、株主への機動的な利益還元を可能とするため、会社法第454条第５項の定めに基づき、取締役会の決議により中間配当をすることができる旨を定款に定めております。

・自己の株式の取得

　当社は、会社法第165条第２項の規定により、取締役会の決議をもって、自己の株式を取得することができる旨を定款に定めております。これは、経営環境の変化に対応した機動的な資本政策の遂行を可能とするため、市場取引等により自己の株式を取得することを目的とするものであります。

チ　株主総会の特別決議要件

　当社は、会社法第309条第２項に定める株主総会の特別決議要件について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の３分の２以上をもって行う旨を定款に定めております。これは、株主総会における特別決議の定足数を緩和することにより、株主総会の円滑な運営を行うことを目的とするものであります。

リ　株式会社の支配に関する基本方針

　当社は、本書提出日現在、会社の財務及び事業の方針の決定を支配する者の在り方に関する基本方針は定

めておりません。当社の株式の大量買付行為が行われる場合、それが当社の企業価値の向上及び株主共同の利益の確保に資する場合は、一概にこれを否定するものではなく、大量買付行為に応じて当社株式を売却するか否かは、最終的には当社株主の皆様の判断に委ねられるべきものと考えております。しかしながら、それが当社の企業価値及び株主の利益を毀損するものである場合は、当社株主の皆様から経営を委ねられた者の責務として、企業価値及び株主共同の利益を確保し、向上させるという観点から最も適切と考えられる措置をとることを検討いたします。

④取締役会の活動状況

　当事業年度において当社は取締役会を月１回開催しており、個々の取締役の出席状況については次のとおりであります。

a.　取締役会の出席状況

b.取締役会における具体的な検討内容

　イ.経営戦略

　中期経営計画の策定等

　ロ.コーポレート・ガバナンス

　コーポレート・ガバナンス基本方針の改正、株主総会関連、内部統制評価、会社役員賠償責任保険関連等

　ハ.指名・報酬

　代表取締役選定、役付取締役選定、役員報酬関連等

　ニ.決算・財務

　決算（四半期含む）関連、予算計画、業績予測修正、配当関連等

　ホ.ESG関連

　ESG関連施策の検討等

（２）【役員の状況】

①　役員一覧

男性　5名　　女性　1名　（役員のうち女性の比率16.6％）

　（注）１．取締役栄木憲和及び西岡佐知子は、社外取締役であります。

２．監査役森正人及び品川広志は、社外監査役であります。

３．2026年６月29日から選任後１年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会の終結の時までであります。

４．2024年６月26日から選任後４年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会の終結の時までであります。

５．当社では、取締役会の意思決定の迅速化、経営監督機能の強化及び業務執行の効率化のため、執行役員制度を導入しており、以下の４名による体制となっております。

桝渕　紀子（執行役員　研究開発本部長）

川上　雅之（執行役員　研究開発本部　副本部長）

坂部　宗親（執行役員　研究開発本部　副本部長）

大須賀　奈緒（執行役員　経営戦略本部　副本部長）

６．当社グループは、優秀な人材を確保することが当社グループの継続的な成長に必要不可欠であると考えております。現在女性役員の登用はありませんが、今後優秀な人材に関しましては男女・国籍を問わず、積極的に採用及び能力に応じて、役員への登用を推進してまいります。

②　社外役員の状況

当社の社外役員は、社外取締役２名及び社外監査役２名であります。

当社が社外役員に期待する機能及び役割は、財務、会計、法務、コンプライアンス等の専門的知見を積極的に取り入れるとともに、取締役の業務執行に対する客観的かつ中立的な経営監視体制を確保することであり、当該目的にかなう専門的知識と経験を有する者を社外役員として選任しております。なお、社外取締役又は社外監査役を選任するための独立性に関する基準又は方針として明確に定めたものはありませんが、選任に当たっては、経歴や当社との関係を踏まえ、当社経営陣から独立した立場で社外役員としての職務を遂行できる十分な独立性が確保されることを前提に判断しております。

社外取締役栄木憲和は、当社の基幹事業が属する医薬品分野に精通しており、かつ、長年にわたる経営者としての豊富な経験と幅広い見識を有することから、当社の事業経営に関する助言・監督を期待して、社外取締役に選任しております。

社外取締役西岡佐知子は、メディア、公告、広報といったコミュニケーション領域における長年の経験を持つとともに、自身が代表を務める法人を通して幅広い企業のコーポレートコミュニケーション活動に関する豊富な経験と幅広い見識を有することから、当社の事業経営に関する助言・指導を期待して、社外取締役に選任しております。

社外取締役栄木憲和及び西岡佐知子は、当社との間に特別の利害関係はありません。

なお、当社は、社外取締役栄木憲和及び西岡佐知子を東京証券取引所の定めに基づく独立役員として指定し、同取引所に届け出ております。

社外監査役森正人は、公認会計士の資格を有しており、財務及び会計に精通していることから、当社の財務状況等に関して経営陣から独立した中立的な立場で監査を実施することを期待して、社外監査役に選任しております。

社外監査役品川広志は、弁護士の資格を有しており、企業法務に精通していることから、当社の事業状況等に関して経営陣から独立した中立的な立場で監査を実施することを期待して、社外監査役に選任しております。

社外監査役森正人及び品川広志は、当社株式をそれぞれ2,300株、23,100株保有しておりますが、当社との間にその他の利害関係はありません。

なお、当社は、社外監査役森正人及び社外監査役品川広志を東京証券取引所の定めに基づく独立役員として指定し、同取引所に届け出ております。

③　社外取締役又は社外監査役による監督又は監査と内部監査、監査役監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係

社外取締役は、原則月１回開催される取締役会への出席を通じて、内部監査、監査役会及び内部統制の整備・運用状況等に関する報告を受けることにより、当社の現状と課題を把握し、必要に応じて説明を求めるほか、独立役員として一般株主に配慮した意見を表明しております。

社外監査役は、原則月１回開催される取締役会に出席し、議案の審議・決定に際して独立役員として一般株主に配慮した意見表明を行うほか、取締役の業務執行について監査を行っており、原則月１回開催される監査役会に出席し、監査業務の精度向上を図っております。また、監査役会は、定期的に内部監査部門及び会計監査人との連絡会を開催して、情報交換や報告を受け、より効果的な監査業務の実施を図っております。

（３）【監査の状況】

①　監査役監査の状況

イ．組織、人員

　当社の監査役につきましては、内部監査及び内部統制報告の整備・運用に携わってきた者を常勤監査役として選定しております。社外監査役である非常勤監査役２名のうち１名は、公認会計士の資格を有しており、財務及び会計に関する相当程度の知見を有しております。また１名は、弁護士の資格を有しており、企業法務に関する相当程度の知見を有しております。

ロ．監査役及び監査役会の活動状況

当連結会計年度の監査役会の開催回数及び各監査役の出席状況は次のとおりであります。

監査役会では、以下の決議、報告等がなされました。

決議事項等：監査方針及び監査計画、監査役予算、監査役会の監査報告書、会計監査人再任、会計監査人の報酬の同意　他

報告事項等：経営会議への出席及び議事録の閲覧、稟議書の閲覧、内部監査計画、内部監査室による内部監査報告、株主総会関連、競業取引等監査、サステナビリティ関連　他

　また、当事業年度において、①バイオシミラー事業の上市済製品の安定供給体制構築及び収益性改善の進捗状況の確認並びに新規製品の開発等の進捗状況の確認、②細胞治療事業の臨床開発の推進及び海外展開の進捗状況、③経営体制及び組織体制の経営環境の変化への適応状況を重点監査事項と定め、確認を行いました。

　各監査役は、年度監査計画に基づき、代表取締役社長との面談、重要書類の閲覧、関係者へのヒアリング等による監査活動を分担して実施し、その結果を監査役会において適時に報告しております。また、三様監査を有効かつ効率的に進めるため、内部監査の状況は適時に常勤監査役に回付され、必要に応じて同行監査及び意見交換を行うとともに、監査法人による四半期レビュー及び期末監査時には、監査法人を含めた三者間での意見交換を行っております。

　常勤監査役の主な活動は、取締役会その他重要会議への出席、重要書類の閲覧、内部監査部門による監査結果の報告の確認、会計監査人からの監査の実施状況・結果の報告の確認を行い、その内容を監査役会において適時に報告しております。

　非常勤監査役は、取締役会に出席し、会社の重要な意思決定及び業務執行状況に関して適正性、健全性等の観点から意見を述べることにより、社会的、客観的見地に拠った適切な監査を行いました。また、監査役会に出席し、常勤監査役が実施した監査の結果やその他の報告事項等について評価、審議を行いました。

②　内部監査の状況

当社の内部監査は、内部監査規程に基づき、代表取締役社長に承認された年度監査計画に沿って、内部監査部門（人員２名）による関係書類の閲覧や関係者へのヒアリング等の手続を通じて実施しており、監査の都度、内部監査部門は代表取締役社長に対して内部監査報告書を提出しております。なお、内部監査報告書において要改善事項が指摘された場合、代表取締役社長は被監査部門の責任者に対して改善指示を出し、当該責任者は速やかに改善策を立案して改善計画書を代表取締役社長に提出しております。また、内部監査部門は一定期間経過後に、その改善状況を確認するためのフォローアップ監査を実施しております。

内部監査部門は直接取締役会、監査役会に対して監査報告は行っておりませんが、代表取締役社長、常勤監査役とは緊密な連携をとっており、代表取締役社長から取締役会へ、常勤監査役から監査役会への内部監査の状況報告が行われております。

③　会計監査の状況

イ　監査法人の名称

南青山監査法人

ロ　継続監査期間

４年間

ハ　業務を執行した公認会計士

桂川　修一

高口　洋士

ニ　監査業務に係る補助者の構成

公認会計士　　　　　　　９名

公認会計士試験合格者等　３名

ホ　監査法人の選定方針と理由

監査役会が南青山監査法人を会計監査人として選定した理由は、当社の事業特性及び事業規模を踏まえて、同監査法人の監査実績及び監査費用が当社の事業規模に適していること並びに専門性、独立性及び品質管理体制等を総合的に勘案した結果、当社の会計監査人として適任であると判断したためであります。

監査役会は、会計監査人が会社法第340条第１項各号に定める項目に該当すると認められる場合は、監査役全員の同意に基づき、会計監査人を解任いたします。この場合、監査役会が選定した監査役は、解任後最初に招集される株主総会において、会計監査人を解任した旨及びその理由を報告いたします。

また、上記による場合のほか、監査役会が所定の手続により会計監査人の職務の執行に支障があると判断した場合は、監査役会は、株主総会に提出する会計監査人の解任又は不再任に関する議案の内容を決定いたします。

ヘ　監査役及び監査役会による監査法人の評価

監査役及び監査役会は、公益社団法人日本監査役協会が公表する「会計監査人の評価及び選定基準策定に関する監査役等の実務指針」（改正　2017年10月13日）に基づき会計監査人に対して評価を行っております。当該評価の結果、監査法人による会計監査は適正に行われていると判断しております。

④　監査報酬の内容等

イ　監査公認会計士等に対する報酬

ロ　監査公認会計士等と同一のネットワークに属する組織に対する報酬（イを除く）

該当事項はありません。

ハ　その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容

　該当事項はありません。

ニ　監査報酬の決定方針

　当社は、監査報酬の決定方針を特に定めておりませんが、監査公認会計士等から提示される監査計画において予定されている監査体制や監査日程等を総合的に勘案して、監査役会の同意を得た上で決定しております。

ホ　監査役会が会計監査人の報酬等に同意した理由

　取締役会が提案した会計監査人に対する報酬等に対して、監査役会は、公益社団法人日本監査役協会が公表する「会計監査人との連携に関する実務指針」（改正　2018年８月17日）を踏まえ、会計監査人の監査計画の内容、会計監査の職務遂行状況及び報酬見積の算出根拠等について検討したうえで、会社法第399条第１項の同意をしております。

（４）【役員の報酬等】

①　役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針に係る事項

　当社は、2021年２月12日開催の取締役会において、取締役の個人別の報酬等の内容にかかる決定方針を決議しております。

　また、取締役会は、当事業年度に係る取締役の個人別の報酬等について、報酬等の内容の決定方法及び決定された報酬等の内容が、取締役会で決議された決定方針と整合していることを確認しており、当該決定方針に沿うものであると判断しております。

　取締役の個人別の報酬等の内容に係る決定方針の内容は次のとおりです。

イ　基本方針

　　当社の役員報酬は固定報酬、ストック・オプションなどからなり、中長期的な企業成長への貢献度及び個人の業績評価等をもとに、株主総会で決議された総額の範囲内で、取締役会決議によって決定する。

ロ　取締役の個人別の報酬等のうち、次の事項の決定に関する方針

　(ア) 個人別の報酬等（業績連動報酬等・非金銭報酬等以外）の額または算定方法

固定報酬については、2009年６月24日開催の第９回定時株主総会において年額100,000千円以内（ただ

し、使用人兼務役員の使用人分給与は含まない。）と決議され、当該限度内で経済情勢、会社の業績、

個人の評価等を総合的に勘案の上、決定する。

　(イ) 業績連動報酬等について業績指標の内容、額または数の算定方法

採用していない。

　(ウ) 非金銭報酬等（ストックオプション）の内容、「額もしくは数」または「算定方法」

株価変動のメリットとリスクを株主と共有し、業績向上へのインセンティブを高めるに非金銭報酬としてストックオプションを付与する。個人別の付与数は、株主総会での決議の範囲内で、役位、役割貢献度に応じて、取締役会にて決定する。株主総会で、2015年６月25日開催の第15回定時株主総会において、年額20,000千円の範囲内と決議され、2018年６月28日開催の第18回定時株主総会において、第９回定時株主総会において決議された取締役の報酬限度額の枠内にて、年額30,000千円（うち社外取締役10,000千円）の範囲内と決議されている。

　(エ) (ア)(ウ)の割合（構成比率）

固定報酬とストックオプションの支給割合は、基本方針のとおり、中長期的な企業成長へ貢献し、かつ、株価上昇によるメリットのみならず、株価下落によるリスクまでも株主と共有するために、最も適切な支給割合となることを方針とする。

ハ　報酬等を与える時期・条件の決定に関する方針

　　固定報酬については、取締役の在任期間中に、毎月現金で固定額を支払う。ストックオプションについて

　は毎年７月から９月をめどに発行要領、個人への割当個数を取締役会にて決定し、付与する。

ニ　報酬等の内容の決定について取締役その他の第三者への委任に関する事項

　(ア) 委任を受ける者の氏名または当該会社での地位・担当

代表取締役社長

　(イ) 委任する権限に内容

前記ロ(ア)の個人別の金額の決定

　(ウ) 権限の適切な行使のための措置がある場合はその内容

該当なし

ホ　報酬等の内容の決定方法（ニの事項を除く）

該当なし

ヘ　その他個人別報酬等の内容の決定に関する重要な事項

該当なし

②　役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数

(注)１．取締役の報酬限度額は、2009年６月24日開催の第９回定時株主総会において、年額100,000千円以内（た

だし、従業員分給与は含まない。）と決議されております。当該定時株主総会終結時点の取締役の員数は４名（うち社外取締役０名）です。また、この金銭報酬の範囲内にて、取締役については年額30,000千円以内（うち、社外取締役は10,000千円以内）で株式報酬型ストック・オプションとして新株予約権を発行することを2018年６月28日開催の第18回定時株主総会にて決議されております。当該定時株主総会終結時点の取締役の員数は３名（うち社外取締役１名）です。さらに、これとは別枠で、2015年６月25日開催の第15回定時株主総会において、取締役（社外取締役を除く。）に対する報酬等として年額20,000千円の範囲内でストック・オプションとして新株予約権を発行することにつき決議されております。当該定時株主総会終結時点の取締役の員数は５名（うち社外取締役２名）です。

２．監査役の報酬限度額は、2009年６月24日開催の第９回定時株主総会において、年額30,000千円以内と決議

されております。当該定時株主総会終結時点の監査役の員数は１名（うち社外監査役０名）です。また、この金銭報酬の範囲内にて、監査役については年額10,000千円以内（うち、社外監査役は5,000千円以内）で株式報酬型ストック・オプションとして新株予約権を発行することを2018年６月28日開催の第18回定時株主総会にて決議されております。当該定時株主総会終結時点の監査役の員数は３名（うち社外監査役２名）です。

３．非金銭報酬等の内容はストックオプションであり、割当の際の条件等は「①　役員の報酬等の額又はその

算定方法の決定に関する方針に係る事項　ロ　取締役の個人別の報酬等のうち、次の事項の決定に関する方針　（ウ）非金銭報酬等（ストックオプション）の内容、「額もしくは数」または「算定方法」」のとおりであります。また、当事業年度における交付状況は「１　株式等の状況　(2) 新株予約権等の状況①ストックオプション制度の内容」に記載しております。

４．取締役会は、代表取締役社長に対し各取締役の個人別の報酬等（業績連動報酬等・非金銭報酬等以外）の額の決定を委任しております。委任した理由は、当社全体の業績等を勘案しつつ、各取締役の貢献度及び個人の業績評価について評価を行うには代表取締役社長が適していると判断したためであります。

③　役員ごとの報酬等の総額等

　報酬等の総額が１億円以上である者が存在しないため、記載しておりません。

（５）【株式の保有状況】

①　投資株式の区分の基準及び考え方

当社グループは、株式の価値の変動又は株式に係る配当金の受け取りなどによって利益確保を行う純投資目的の投資株式の保有は行わず、業務提携による関係強化等、事業戦略上重要な目的を持つ純投資目的以外の目的である投資株式を保有する方針でおります。

②　保有目的が純投資目的以外の目的である投資株式

イ　保有方針及び保有の合理性を検証する方法並びに個別銘柄の保有の適否に関する取締役会等における検証の内容

保有目的が純投資目的以外の目的である投資株式は、取締役会において、当該保有先との取引の状況を踏まえた事業遂行上のメリットその他の経済合理性等を基に、当該株式の保有継続が当社の企業価値向上に資するかどうかを毎年個別銘柄毎に検証し、保有合理性が確認されないものは適切な時期に削減することといたします。

ロ　銘柄数及び貸借対照表計上額

（当事業年度において株式数が増加した銘柄）

（当事業年度において株式数が減少した銘柄）

ハ　特定投資株式及びみなし保有株式の銘柄ごとの株式数、貸借対照表計上額等に関する情報

特定投資株式

（注）定量的な保有効果については記載が困難であるため、保有の合理性を検証した方法について記載いたします。当社は、特定投資株式について、保有の意義を検証しており、現状保有する特定投資株式はいずれも保有方針に沿った目的で保有していることを確認しております。

みなし保有株式

　該当事項はありません。

③　保有目的が純投資目的である投資株式

該当事項はありません。

５【従業員の状況等】

（１）【人材戦略に関する基本方針等】

　当社グループは、バイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）を推進し、中長期的な企業価値向上を目指しております。バイオシミラー事業においては、新規バイオシミラーの開発推進に加え、既存の上市済みバイオシミラーにおける安定供給の確保および品質の維持が重要な課題であり、細胞治療事業においては、SQ-SHEDを活用した細胞治療製品における臨床開発のさらなる推進および製造プロセス開発等、実用化が重要な課題となっております。

　これらの戦略の実現にあたっては、専門人材の確保および育成が不可欠であり、医薬品の研究開発、製造、品質管理および規制対応等における高度な専門性が競争力の源泉であることから、当該分野における専門人材の確保および育成を経営戦略の重要な基盤と位置付けております。

　この認識のもと、当社グループは、企業理念および事業戦略に基づき、人材の確保、育成および活躍促進を通じて研究開発パイプラインの推進力を高め、事業化の確度向上を図ることを基本方針としております。また、事業環境および研究開発の進捗に応じて、最適な組織体制を柔軟かつ機動的に見直すことにより、人材および組織の両面から競争力の強化を図っております。

　具体的な取組としては、以下のとおりであります。

①　専門性の高い人材の確保

　当社グループでは、バイオ医薬品および細胞治療製品の研究開発に必要な専門人材として、研究開発、品質管理、製造、薬事および知的財産等の各領域における高度な専門知識、技能および経験を有する人材の確保を重視しております。また、海外展開およびグローバル開発を見据え、多様なバックグラウンドを有する人材の採用にも取り組んでおります。

②　人材の育成および能力発揮環境の整備

　研究開発型事業の特性上、継続的な専門性の向上が不可欠であることから、OJTを中心とした育成に加え、外部パートナー企業等との連携・技術交流等を通じて人材育成を推進しております。また、事業ごとのプロジェクト体制において実務経験を通じた能力向上を図るとともに、専門性とマネジメント能力の双方の向上を支援する環境整備に取り組んでおります。

③　多様性の尊重および組織風土の醸成

　当社グループは、性別、年齢、国籍、経験等の多様性を尊重し、多様な視点を活かしたイノベーションの創出を志向しております。また、自主性および挑戦を尊重する風土の醸成を通じて、従業員が能力を最大限発揮できる組織づくりを進めております。さらに、事業戦略および研究開発の進捗に応じて、柔軟かつ機動的な組織体制の見直しを行っております。

④　柔軟な働き方の推進

　従業員のキャリア志向およびライフステージに応じた多様な働き方を可能とする制度および環境の整備に取り組んでおります。これにより、専門人材の確保および定着を図るとともに、生産性の向上および組織の持続的成長に資する体制の構築を推進しております。

　また、従業員の給与（株式報酬等を含む。）その他の給付については、各従業員の役割および責任、業績への貢献度、能力および市場水準等を総合的に勘案し、社内規程に基づく人事考課を経て、公平性および競争力の確保の観点から決定しております。

　なお、人材戦略に関する指標および目標の設定については、当社グループの事業ポートフォリオおよび組織規模の変化を踏まえ、適切な指標の選定および管理体制の整備を進めており、今後、企業価値向上との関連性を踏まえた指標の設定および開示の充実を検討してまいります。

（２）【従業員の状況】

(1) 連結会社の状況

（注）１．上記は就業人員数であり、臨時雇用者数は含んでおりません。

２．当社グループは医薬品開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の従業員数の記載は省略しております。

(2) 提出会社の状況

（注）１．従業員数は就業人員であり、臨時雇用者数は含んでおりません。

２．平均年間給与は、基準外賃金を含んでおります。

３．当社の事業セグメントは、医薬品開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の従業員数の記載はしておりません。

(3) 労働組合の状況

　労働組合は結成されておりませんが、労使関係は円満に推移しております。

(4) 使用人等のみに対して付与した新株予約権の内容

　当社は、使用人等のみに対する新株予約権を付与しております。当該新株予約権の内容については、「１　株式等の状況　(2) 新株予約権等の状況　①ストックオプション制度の内容」に記載しております。

(5) 管理的地位にある労働者に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金の額の差異

　提出会社および連結子会社は、「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）及び「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定による公表義務の対象ではないため、記載を省略しております。

第５【経理の状況】

１．連結財務諸表及び財務諸表の作成方法について

(1）当社の連結財務諸表は、「連結財務諸表の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和51年大蔵省令第28号）に基づいて作成しております。

(2）当社の財務諸表は、「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和38年大蔵省令第59号。以下「財務諸表等規則」という。）に基づいて作成しております。

　また、当社は、特例財務諸表提出会社に該当し、財務諸表等規則第127条の規定により財務諸表を作成しております。

２．監査証明について

　当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、連結会計年度（2025年４月１日から2026年３月31日まで）の連結財務諸表及び事業年度（2025年４月１日から2026年３月31日まで）の財務諸表について、南青山監査法人の監査を受けております。

３．連結財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組について

　当社は、連結財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組を行っております。具体的には、会計基準等の内容を適切に把握し、会計基準等の変更等について的確に対応することができる体制を整備するため、公益財団法人財務会計基準機構へ加入し、監査法人等が主催するセミナーへの参加及び財務・会計専門書の購読等を行っております。

１【連結財務諸表等】

(1)【連結財務諸表】

①【連結貸借対照表】

②【連結損益及び包括利益計算書】

③【連結株主資本等変動計算書】

前連結会計年度（自　2024年４月１日　至　2025年３月31日）

当連結会計年度（自　2025年４月１日　至　2026年３月31日）

④【連結キャッシュ・フロー計算書】