ジェイファーマ株式会社（520A0） 有価証券報告書 2026年3月期

【表紙】

第一部【企業情報】

第１【企業の概況】

１【主要な経営指標等の推移】

　（注）1． 当社は連結財務諸表を作成しておりませんので、連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

2． 持分法を適用した場合の投資利益については、関連会社が存在しないため記載しておりません。

3． 1株当たり配当額（うち1株当たり中間配当額）及び配当性向については、配当を実施していないため、記載しておりません。

4． 第17期から第20期までの潜在株式調整後1株当たり当期純利益については、潜在株式は存在するものの、当社株式は非上場であり、期中平均株価が把握できないため、また、1株当たり当期純損失であるため、記載しておりません。第21期の潜在株式調整後1株当たり当期純利益については、1株当たり当期純損失であるため、記載しておりません。

5． 第17期及び第18期については、キャッシュ・フロー計算書を作成していないため、キャッシュ・フローに係る各項目を記載しておりません。

6． 自己資本利益率については、当期純損失であるため、記載しておりません。

7． 第17期から第20期までの株価収益率については、当社株式は非上場であるため、記載しておりません。第21期の株価収益率については、当期純損失であるため記載しておりません。

8． 従業員数は就業人員(委任契約である参与を含む）を記載しております。また、臨時従業員（アルバイト、パートタイマーを含み、派遣社員は除く）は、年間の平均人員を〔〕内に外数で記載しております。

9． 第19期以降の財務諸表については、「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和38年大蔵省令第59号）に基づき作成しており、金融商品取引法第193条の2第1項の規定に基づき、監査法人銀河の監査を受けております。なお、第17期及び第18期については、「会社計算規則」（平成18年法務省令第13号）の規定に基づき算出した各数値を記載しており、これらの数値は金融商品取引法第193条の2第1項の規定に基づく、監査法人銀河の監査を受けておりません。

10. 2025年11月27日開催の取締役会において、普通株式を対価とする取得条項に基づき、2025年12月16日付で、A種優先株式62,500株、B種優先株式127,903株、C種優先株式177,500株、D種優先株式545,000株、E種優先株式477,800株、E2種優先株式175,000株、E3種優先株式442,000株及びF種優先株式76,360株を自己株式として取得し、対価として、当該A種優先株主に普通株式62,500株、B種優先株主に普通株式127,903株、C種優先株主に普通株式177,500株、D種優先株主に普通株式681,250株、E種優先株主に普通株式477,800株、E2種優先株主に普通株式175,000株、E3種優先株主に普通株式442,000株及びF種優先株主に普通株式76,360株を交付しております。また、取得請求権行使により、2025年12月15日付で、D種優先株式124,200株、E2種優先株式200,000株を自己株式として取得し、対価としてD種優先株主に普通株式155,249株、E2種優先株主に普通株式200,000株を交付しております。当社が取得したA種優先株式、B種優先株式、C種優先株式、D種優先株式、E種優先株式、E2種優先株式、E3種優先株式、及びF種優先株式の全てについて、2025年12月17日開催の取締役会決議により同日付で消却しております。なお、当社は、2025年12月26日開催の臨時株主総会により、種類株式を発行する旨の定款の定めを廃止しております。

11．2026年1月29日付で普通株式1株につき5株の株式分割を行っております。第19期の期首に当該株式分割が行われたと仮定し、1株当たり純資産額及び1株当たり当期純損失を算定しております。

12．2026年3月25日付をもって東京証券取引所グロース市場に株式を上場いたしましたので、第17期から第21期までの株主総利回り及び比較指標については記載しておりません。

13．最高株価及び最低株価は東京証券取引所グロース市場におけるものであります。

なお、2026年3月25日付をもって同取引所に株式を上場いたしましたので、それ以前の株価については記載しておりません。

２【沿革】

　当社は、1993年より当社創業者である遠藤仁（現杏林大学名誉教授）が杏林大学において開始した細胞膜輸送タンパク質（トランスポーター）に関するゲノム創薬研究の成果を基盤として設立されました。遠藤は、トランスポーターの研究を通じて12種類のトランスポーターを発見し、関連する特許を取得しました。中でも、1998年に分子同定された必須アミノ酸トランスポーター「LAT1」は、当社の創薬研究の中核をなす重要な創薬ターゲットとなり、これが2005年の当社設立の契機となりました。

　当社の本書提出日までの変遷の概要は以下のとおりであります。

４【関係会社の状況】

　該当事項はありません。

第２【事業の状況】

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

　当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

(１) 経営方針

　当社は、「SLCトランスポーター創薬の新たな可能性を追求し、グローバルベンチャーとして世界中の人々が抱えるアンメット・メディカル・ニーズに応える革新的新薬の開発を通じ、人々が健康を維持し、希望を持ち続けることに貢献します」を企業理念としております。

　当社は、当該理念実現に向け、「グローバルベンチャーとして挑戦する情熱」「サイエンスの追求」「コンプライアンスの徹底遵守」を行動規範として定めております。

(２) 経営戦略

① Goals for 2030

　当社は、長期的な経営戦略として以下のとおり「Goals for 2030」を定め、段階的かつ着実な取組を進めております。

※上記は本書提出日現在における当社の目標であり、研究開発の進捗、規制当局対応、薬価及び公的医療保険における償還制度（保険収載の可否及び償還条件）、競合環境、市場環境その他の要因により、実際の結果が異なる可能性があります

② グローバルライセンス活動

・グローバル開発を進めた上でのライセンス契約を目指す理由

　当社は、開発化合物の価値をグローバル開発によって最大化し、その成果をグローバルライセンス契約へとつなげることでの収益化を目指しております。日本国内において非臨床又は早期の臨床データのみを基にライセンス契約を締結した場合、契約一時金は相対的に小規模となる例がみられます。一方で、グローバル第3相臨床試験まで進展した化合物を導出した場合、契約一時金の中央値は42百万米ドル（2023年の値：約63億円、1ドル=150円換算）※1と報告されています。

　このような現状を踏まえ、厚生労働省の「ヘルスケアスタートアップの振興・支援に関するホワイトペーパー」（2024年）提言13では、「開発の早い段階でのアライアンス契約はスタートアップ側に不利となりうるおそれがある（中略）バイオスタートアップの企業価値を毀損しかねない」と指摘されております。当社はこの認識のもと、可能な限り後期段階までグローバル開発を進めることにより化合物の価値、ひいては企業価値の向上を図ることが重要であると考え、開発戦略を推進しております。

・具体的なグローバルライセンス活動状況

　当社は、開始済み又は今後開始が見込まれる各臨床試験において得られるデータの取得状況に応じて、ライセンス契約等の検討が可能となるよう準備を進めております。特に、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験の前半（パート A）については、将来的なライセンス活動を見据え、外部から適切な評価を得られる可能性のある試験デザインとするため、米国バイオベンチャー業界で豊富な経験を有する統計学者や腫瘍専門医（薬事・開発コンサルタント）から助言を得ながら、以下の工夫を治験デザインに組み込みました。

　　・全生存期間（OS）による効果評価

　　・実臨床を反映した最善支持療法群（Physician’s Best Choice；FOLFOX, FOLFIRI または緩和ケア）との比較

　　・利便性を高める46時間持続点滴群（2週に1度の通院で治療可能）の追加

　また当社は、ライセンス契約交渉において適時に複数の候補企業と交渉を開始できるよう、ナンブランラト（主に胆道がん）及びJPH034（主に多発性硬化症）の市場特性を踏まえ、相性の良いパートナー候補企業を精査し、すでに一部の企業との協議を開始しております。興味を示す企業とは定期的な情報開示を通じて長期的な信頼関係の構築を進めております。臨床試験の進捗に応じて戦略的かつ円滑にライセンス契約交渉へと移行することを目指し、体制整備を進めておりますが、交渉の開始時期については相手先企業の判断に依存いたします。

ライセンスに向けて継続的にコミュニケーションを取っているパートナー候補企業数
（2026年5月31日時点）

　具体的には、ナンブランラトについては、グローバル第3相臨床試験パートA及び国内での免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法の進捗を踏まえ、2028年3月期以降の事業化スキームの構築を目指しております。 JPH034については、再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象とする米国第1相臨床試験の進捗、並びにこれまで蓄積してきた臨床・非臨床エビデンス及び非臨床・CMCパッケージ等を踏まえ、欧米でのフェーズ2試験の実施が可能となる段階を見据えて、2027年3月期に事業化スキームの構築を目指しております。当該スキームについては、ライセンス契約に限らず、共同開発、出資その他の契約形態を含め、候補企業等との協議状況及び臨床試験の進捗を踏まえ、最適な形態を検討してまいります。

図1：事業化スキーム構築のイメージ

ナンブランラト

JPH034

③ ライフサイクルマネジメント

・ライフサイクルマネジメント概要

　医薬品開発においては、一つの成功（POC※2）を起点に、疾患領域の拡大、特許の延長、さらには後継品（Best-in-Class）への展開といったライフサイクル戦略を段階的に実行することで、事業価値を最大化することが重要であると認識しております。当社はLAT1阻害剤開発の先駆者として、胆道がんにおけるPOCを達成し、すでに次なるライフサイクル戦略の検討及び準備を進めております。これらの取組の一環として、胆道がん1次療法におけるICIとの併用療法、KRAS変異大腸がんを対象とした医師主導臨床試験の開始準備、希少疾患を対象とする非臨床試験、JPH034によるグリオーマに対する臨床試験実施に向けた検討等を進めております。さらに、これらの取組を、自社に加え研究開発パートナーや事業パートナーと連携しながら推進することで、持続的かつ大きな事業価値の創出を目指しております。

図2：胆道がんを起点とするライフサイクルマネジメント※3

　その一環として、当社はナンブランラトの特許強化・延長プロジェクトを推進しております。医薬品分野においては、物質特許が満了した後も、製剤特許や用途特許などを組み合わせることで事業の独占性を延長させた事例が数多く存在します。ナンブランラトについても、グローバル大手製薬企業による成功実績のある手法も参考にしつつ、独占性の延長につながる可能性のある新規特許の取得を目指しています。これにより、より高額なライセンス契約の締結や、長期にわたるロイヤルティ収入につながる可能性があり、当社の中長期的な事業成長に寄与し得るものと考えております。

・SLCトランスポーター創薬のプラットフォーム化に向けて

　当社は、現有する開発パイプラインの進捗と事業化を進める一方で、より長期的な成長に寄与するために、SLCトランスポーター創薬のプラットフォーム化を目指しております。当社は、LAT1阻害剤の研究開発を通じて知見を蓄積してきており、クライオ電子顕微鏡※4を用いたSLC構造解析技術※5の確立等により、基質特異性※6に関する理解が進展しております。また、複数のアカデミアとの委託・共同研究を通じて、戦略的パートナーシップを構築しており、研究基盤の広がりと強固さを支えております。

　今後は、これまでに培ってきた研究基盤を成熟させるとともに、成長に資する要素を取り込みながら発展させることで、SLCトランスポーター創薬に係る技術の体系化及び新規パイプラインの充実を図ってまいります。

(３) 経営環境

① 当社の企業構造及び主要開発品の概観

　当社は、研究開発を中核とする創薬ベンチャーとして、SLCトランスポーターを標的とした創薬研究並びに医薬品候補化合物の臨床開発を主たる事業としております。事業運営においては、研究戦略の立案、開発計画の策定、プロジェクトマネジメント及び重要な意思決定等の中核機能を当社が担い、臨床試験の運営・モニタリング等の実務については、国内外のCRO等の外部機関を活用することにより、効率的な研究開発推進体制を構築しております。また、薬事、開発、統計、疾患領域等に関する外部専門家から助言を受けるとともに、アカデミア等との連携を通じて研究開発基盤の強化を図っております。

　当社の提供価値は、(i) 医薬品候補化合物の研究開発（臨床開発を含む）及び (ii) これらの研究開発活動を通じて蓄積されるSLCトランスポーター創薬に係る知見・技術基盤であります。当社はこれらを基に、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患領域を対象として開発パイプラインを構築しております。現時点における主要開発品等の概要は以下のとおりです。

・ナンブランラト（JPH203）：胆道がんを中心にグローバル開発を推進しております。CMCに関しては、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合についてFDAより肯定的な書面回答を受領しました。また、国内第2相臨床試験の結果等を踏まえ、FDAとの協議を経て、2025年12月にグローバル第3相臨床試験を開始しており、2026年6月現在、計画通り順調に進捗しております。

　また、国内においては、胆道がんの1次療法におけるナンブランラトと免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法を検討する医師主導臨床試験（JON-2404-B）が開始されております。本試験は2026年4月にJapan Registry of Clinical Trials（jRCT）へ試験情報が登録・公開され、公益財団法人がん研究会有明病院を代表施設として実施されています。当社は同院との契約に基づき、本試験の円滑な遂行を支援してまいります。

・JPH034：中枢移行性を特徴とするLAT1阻害剤として、主に再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象に開発を推進しております。米国時間2026年3月22日に米国における第1相臨床試験を開始し、最初の被験者への投与を実施しました。現在は、本試験において安全性、忍容性及び薬物動態に関するデータの取得を進めております。

・その他の開発・研究：ナンブランラトについては、KRAS変異大腸がんを対象とした医師主導臨床試験の開始に向けた準備、希少疾患を対象とする非臨床試験等に取り組んでおります。また、JPH034についてはグリオーマに対する臨床試験実施に向けた検討も進めております。加えて、ナンブランラトの特許の強化・延長、次世代LAT1阻害剤（Best-in-Class）等の創薬研究について、資金状況及び開発コスト等を踏まえつつ、段階的に推進しております。

② 製薬業界に関する最近の動向

・医薬品市場の成長予測※1

　Grand View Research, Inc.の最新レポートによれば、世界の医薬品市場規模は2030年までに2兆3,504億3,000万米ドルに達すると予測されており、2025年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）6.12％で拡大する見込みです。この市場成長の背景には、慢性疾患の有病率上昇、新規治療開発ニーズ拡大があります。洗練された製品の上市や糖尿病・がん・感染症など主要疾患の罹患率増加が、グローバルな医薬品市場の成長を下支えしていると考えられております。

・米国の関税政策とその影響※2

　2025年4月、トランプ政権は「国家安全保障」を理由に、医薬品及び医療機器の輸入に対して10％の関税を導入しました。この関税措置は資本市場に不確実性をもたらし、将来の新規治療への投資に悪影響を及ぼす懸念があります。

　こうした状況を受け、大手製薬企業は米国内での生産能力強化を目的に、既に数十億米ドル規模の投資を発表しております。ブランド医薬品については価格上昇リスクが限定的と見られる一方で、利益率の低い低価格ジェネリック医薬品の供給は制約を受ける可能性があります。

　米国の関税政策は製薬業界にとって大きな転換点となっており、各社には不確実性に対応し得る柔軟な戦略と迅速な意思決定が求められております。

③ がん領域に係る研究開発や市場の動向

・がん治療薬市場の成長予測※1,3

　がん治療薬は医薬品市場全体の約18.06％を占めており、その世界市場規模は2032年までに4,916億米ドルに達すると予測されております。2025年から2032年の予測期間においては、年平均成長率（CAGR）12.6％と高い成長が見込まれております。

　この市場成長を支える大きな要因の一つとして、がん罹患率の増加が挙げられます。International Agency for Research on CancerのGLOBOCAN調査によれば、2020年には世界で1,930万人の新規がん患者と約1,000万人のがん死亡が報告されたと推定されております。こうした背景から、製薬企業の多くががん領域での研究開発活動に注力しており、新規治療薬の上市が加速しております。

　一方で、2027年以降は主要な治療薬がジェネリック医薬品やバイオシミラーとの競争に直面することが見込まれており、これにより患者様・医療保険制度の双方にコスト削減効果をもたらす一方、市場成長率は徐々に鈍化すると予想されます。

・がん領域に関する治療薬の承認 (米国FDA)

　2024年、米国FDAは、幅広いがん治療薬を承認しました。その対象は多様ながん種に及び、低分子阻害剤、免疫チェックポイント阻害剤、二重特異性抗体※4、抗体薬物複合体（ADC）※5、さらには細胞・遺伝子治療製品まで、多様な作用機序を有する製品群が含まれております。

　これらの中には、新しい免疫療法や分子標的療法といった画期的な治療法が複数承認されており、特に他の治療法との併用療法としての承認が多く見られる点は、近年のがん治療における重要なトレンドを示しております。さらに、既存薬の適応拡大も承認されており、がん治療が継続的に開発・改良されていることを裏付けております。

・がん領域に係る研究開発※6

　新薬開発の動きは引き続き高水準で推移しており、2025年には米国FDAのCDERが46件の新規治療薬を承認しました。がん領域は新薬承認において引き続き最大の治療領域であり、同年のCDER承認薬のうち16件、35％を占めました。研究開発パイプライン全体では、2026年1月時点で22,940品目と前年から3.92％減少したものの、臨床段階のパイプラインは第1相、第2相、第3相のいずれも増加しています。がん領域のパイプラインは9,036品目と前年からやや減少し、全体に占める割合も39.4％へ低下した一方、2025年に新たに登録された候補品の38.6％を占めており、依然として最大の研究開発領域となっています。

　新たながん治療法の中でも、抗体薬物複合体（ADC）、多重特異性抗体、細胞・遺伝子治療などの新規モダリティは引き続き大きな注目を集めています。2026年1月時点のパイプラインでは、遺伝子治療が2,115品目、ADCが892品目、T細胞療法が854品目、CAR-T細胞療法が641品目、二重特異性抗体が560品目となっています。承認面でも、2025年には第一三共のTROP2標的ADCであるdatopotamab deruxtecan、AbbVieのc-Met標的ADCであるtelisotuzumab vedotinに加え、BCMA×CD3二重特異性T細胞エンゲージャーであるlinvoseltamabがFDA承認されました。これらの動向は、がん領域において、既存標的の活用、投与利便性の改善、新規モダリティによる差別化が引き続き重要であることを示しています。

④ 胆道がん（胆管がん及び胆嚢がん）の市場動向及び研究開発

　胆道がん治療市場は、標的療法、免疫療法、精密医療の進展により、今後も着実な成長が見込まれております。胆道がんは希少疾患であり、2020年までは2次療法に承認薬が存在しませんでしたが、現在では複数の米国FDA承認薬が登場しております。2024年には、胆道がんにおける初のHER2二重標的療法としてザニダタマブが承認され、市場拡大の象徴的な出来事となりました。

　ただし、既存の分子標的薬は適応患者が限定されるうえ、耐性の出現（二次変異など）による再発が依然として課題となっております。一方、1次療法では免疫チェックポイント阻害剤（PD-1/PD-L1）において有用性が示され、ペムブロリズマブやデュルバルマブが承認に至っております。

　胆道がん治療は過去10年間で大きな進展を遂げてきたものの、依然として治療選択肢は限られており、個別化・分子診断に基づく治療設計が求められております。今後は、早期発見・スクリーニングの強化、併用療法の普及、次世代標的の探索等が重要な論点になると考えられております。

　このような環境下において、当社の開発品であるナンブランラトは、LAT1阻害という新規作用機序（First-in-Class）を基盤として、胆道がん2次療法における治療選択肢の拡大に資する可能性がある点が競争上の差別化要因となり得ると考えております。また、1次療法においては、免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法を検討する医師主導臨床試験（JON-2404-B）が開始され、2026年4月にJapan Registry of Clinical Trials（jRCT）へ試験情報が登録・公開されました。本試験は、公益財団法人がん研究会有明病院を代表施設として実施され、当社は同院との契約に基づき、本試験の円滑な遂行を支援してまいります。

⑤ がん領域の今後の見通し

　がん治療薬市場は急速に進化しており、革新的な治療法や技術革新が市場成長を力強く牽引しております。なかでも、ゲノムプロファイリングやバイオマーカーに基づく個別化医療の普及、免疫チェックポイント阻害剤やCAR-T細胞療法といった免疫療法の拡大、さらにビッグデータ解析やAIを活用した診断精度の向上や治療計画の最適化といったデジタル技術の導入が、成長の主な要因となっております。これらの動向を背景に、がん治療薬市場は今後も持続的な成長が期待され、製薬企業にとって極めて大きな事業機会を提供する分野となっております。

⑥ 事業へ与える影響

　製薬業界、とりわけがん領域の市場は今後も大きな成長が見込まれており、その中でも胆道がんは依然としてアンメット・メディカル・ニーズが高い領域であると認識しております。近年は従来とは異なる新規作用機序のがん治療薬が研究開発され、治療選択肢が拡大しているほか、他剤との併用療法の進展も市場拡大を後押ししております。

　当社の開発品であるナンブランラトは、単剤療法として、胆道がん2次療法において一定の有望性が示唆されており、意義のある結果であると考えております。足元では、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験が2025年12月に開始され、2026年6月現在、計画通り順調に進捗しております。また、胆道がん1次療法におけるICIとの併用療法を検討する医師主導臨床試験についてもjRCTへの登録・公開がなされており、単剤療法に加え、併用療法及び適応拡大を通じたライフサイクルマネジメントの重要性が高まっております。

　当社は、ナンブランラトの競争優位性を、①LAT1阻害という新規作用機序（First-in-Class）に基づく差別化、②胆道がん2次療法というアンメット・メディカル・ニーズの高い領域における単剤療法としての位置づけ、③将来的な承認取得及びライセンス活動を見据えた臨床開発戦略の三点に整理しております。具体的には、グローバル第3相臨床試験の前半（パート A）において、全生存期間（OS）による効果評価を採用するとともに、実臨床を反映した最善支持療法群との比較、さらに利便性を高める投与群の追加等の工夫を組み込むことで、臨床的意義及び外部からの評価の明確化を図っております。加えて、特許強化・延長、他剤との併用、他の固形がんや自己免疫疾患への展開、Best-in-ClassのLAT1阻害剤の開発といったライフサイクルマネジメントを推進し、独占性の確保と事業価値の最大化に取り組んでおります。

　さらに、JPH034についても米国第1相臨床試験を開始しており、がん領域に加え自己免疫疾患領域での事業機会の拡大を目指しております。これらの取組を通じて、ナンブランラトを中心とする開発パイプラインの価値向上を図るとともに、将来的な収益機会の拡大につなげてまいります。

　一方で、市場競争の激化や米国における薬価政策・関税動向など不確実性も存在します。そのため、スピード感を持った開発推進に加え、リスク分散と持続的な成長のために開発パイプラインの拡充を進めていくことが不可欠と考えております。

(４) 経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等

　当社は現在、研究開発段階にあるため、売上高、営業利益等の財務指標を経営上の目標として具体的に設定しておりません。これは、医薬品の承認取得及び上市前の段階においては、財務指標が当社の研究開発活動の進捗や将来の事業価値を必ずしも適切に反映しないと考えるためであります。

　当社の企業価値の主要な構成要素は、医薬品候補化合物の研究開発の進捗（臨床開発及び規制対応を含む）並びに研究開発の成果としての開発パイプラインの充実であることから、当社はこれらを経営上の重要課題と位置付け、当該課題の達成状況を把握するための客観的な指標として以下を採用しております。

① 開発パイプラインの進捗状況（計画対比）

　各開発品について、臨床試験の開始、被験者登録の進捗（例：最初の被験者登録、登録完了）、データ固定、主要評価項目に係る結果の取得、規制当局との協議及び申請関連手続（例：当局面談、申請資料作成の進捗、申請提出）等の主要な開発マイルストンの達成状況を、計画対比の観点から、四半期又は適宜の頻度でモニタリングしております。

② 開発パイプラインの充実状況

　次の開発パイプライン候補の創出に係る進捗（例：候補化合物の絞り込み・選定、前臨床POCの取得、特許申請）等を指標として、パイプラインの拡充状況を評価しております。

　なお、研究開発活動は、臨床・非臨床試験の結果、規制当局の判断、臨床試験の実施環境その他の外部要因等の影響を受ける場合があり、各マイルストンの達成時期等が変動する可能性があります。当社は、上記指標を踏まえた目標計画を策定し、研究開発活動及び事業活動を推進してまいります。

(５) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

① 財務基盤の強化

　当社は、「第１　企業の概況　３　事業の内容」に記載のとおり、多様な開発パイプラインを有しており、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験及びJPH034の米国第1相臨床試験を開始しております。また、胆道がん1次療法におけるICIとの併用療法を検討する医師主導臨床試験も開始されております。創薬事業の特性上、多額の研究開発費用が先行するため、営業損失の継続や営業キャッシュ・フローのマイナスが発生しやすく、財務基盤の強化は極めて重要な経営課題であると認識しております。

　このため当社は、研究開発を推進しつつ財務基盤を充実させるべく、以下の方針を掲げております。

・自社開発と戦略的パートナリングの組み合わせ

　当社は、可能な限り自社主導で臨床試験を実施し、その成果を最大限に取り込むことで将来的な収益機会の確保を目指しております。一方で、臨床後期やグローバル規模での開発・商業化には多額の費用を要するため、各開発プログラムについて適切なリスクとリターンのバランスが確保できる段階までグローバル開発を進め、その上で製薬企業等とのライセンス契約、共同開発、出資その他開発を進めるための契約体系を含め、最適なパートナリングを検討してまいります。これにより、リスク分散と財務の安定性を実現しつつ、持続的な成長を目指してまいります。具体的には、ナンブランラトについては、グローバル第3相臨床試験パートA及び国内での免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法の進捗を踏まえ、2028年3月期以降の事業化スキームの構築を目指しております。JPH034については、再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象とする米国第1相臨床試験の進捗、並びにこれまで蓄積してきた臨床・非臨床エビデンス及び非臨床・CMCパッケージ等を踏まえ、欧米でのフェーズ2試験の実施が可能となる段階を見据えて、2027年3月期に事業化スキームの構築を目指しております。当該スキームについては、ライセンス契約に限らず、共同開発、出資その他の契約形態を含め、候補企業等との協議状況及び臨床試験の進捗を踏まえ、最適な形態を検討してまいります。なお、内容が未確定であるため、現時点では業績予想には反映しておりません。臨床試験の進捗及びパートナー候補企業との協議状況を踏まえ、適切なタイミング及び契約形態を検討してまいります。

・資金調達手段の多様化

　株式発行による資金調達に加え、事業会社からの出資や公的資金の活用など、多様な資金調達手段を組み合わせることで、研究開発を安定的かつ継続的に進められる体制を整備してまいります。また、資金調達を実現するためには、現在の開発パイプラインの進捗に加えて、ライフサイクルマネジメントとして、疾患領域の拡大、特許の延長、後継品への展開といった持続的かつ大きな事業価値の創出を目指す活動が重要であると認識し、取り組んでおります。

② 持続的成長と社会的信頼確保のための取組

　さらに、財務面にとどまらず持続的な成長と社会的信頼を確保するため、以下の取組も優先課題として推進してまいります。

・法令遵守の推進

　製薬業界に求められる高い倫理性と社会的責任を踏まえ、国内外の関連法規制やガイドラインを遵守するとともに、全社員のコンプライアンス意識の向上を図り、健全かつ透明性の高い事業運営の実現に努めてまいります。

・ガバナンス機能の充実

　取締役会を中心としたガバナンス機能を強化し、経営の透明性、公正性、意思決定の迅速性を確保することで、持続的成長を支える経営基盤を確立し、株主をはじめとする全てのステークホルダーからの信頼に応えてまいります。

・組織体制の整備及び人材育成

　研究開発から事業化に至る各プロセスを効率的かつ確実に推進するため、最適な組織体制を整備するとともに、社員一人ひとりの専門性とリーダーシップを高める教育・研修を強化してまいります。

・高度人材の獲得と定着

　革新的な創薬活動を継続的に推進するためには、優れた専門性を有する人材の採用・定着が不可欠です。当社は、国内外の研究機関や製薬企業からの専門人材のリクルーティングを行うとともに、魅力ある職場環境の整備や柔軟な働き方の推進により、人材が長期的に活躍できる基盤を構築してまいります。これらの取組を通じて人材競争力を高め、創薬事業の持続的な成長と中長期的な企業価値の向上につなげてまいります。

　これらの取組により、当社はリスクとリターンのバランスを適切に確保しつつ、パイプライン開発の加速と新規創出を同時に実現し、中長期的な企業価値の向上を目指してまいります。

２【サステナビリティに関する考え方及び取組】

　当社のサステナビリティに関する考え方及び取組は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

(１）サステナビリティに関する考え方

　当社は、「SLCトランスポーター創薬の新たな可能性を追求し、グローバルベンチャーとして世界中の人々が抱えるアンメット・メディカル・ニーズに応える革新的新薬の開発を通じ、人々が健康を維持し、希望を持ち続けることに貢献します」を企業理念に掲げ、この理念実現のために、グローバルベンチャーとして挑戦する情熱、サイエンスの追求、コンプライアンスの徹底遵守を行動規範として定めております。

　当社は、未だ十分に開拓されていないものの有望な治療ターゲットと考えられるSLCトランスポーターを開発対象とし、SLCトランスポーターから有望な治療ターゲットとなるトランスポーターを選定し、その役割やメカニズムを解明することで、アンメット・メディカル・ニーズに応える医薬品開発に取組み続けてまいります。

　また、当社が持続的にアンメット・メディカル・ニーズに応える医薬品開発を実現するためには、当社の経営理念実現に向けて行動する、多様な人材を活用することが重要であり、社内労働環境の整備、各従業員の健康管理、ワークライフバランスの取れた働き方の実現等を通じ、社員が生き生きと働くことができるような組織風土の構築に全社的に取組む必要があると考えております。

　当社はアンメット・メディカル・ニーズに応える革新的新薬の開発を通じて、持続可能な社会の継続に貢献すべく、長期的な視野に立って事業活動を推進してまいります。

　また、当社は、非上場の段階からインパクトファンドより出資を受け、社会に対してポジティブなインパクトをもたらす事業展開を行うことにコミットしております。その一環として、当社では多くの医療従事者や患者インタビューを通じて、図1に示す因果ループ図を構築しました。

図1：「新薬の開発を通じて患者さんが希望を持ち続けることに貢献する」を表した因果ループ図

　当社は、治療効果の追求のみならず、患者様が治療の選択肢を持ち、医師との信頼関係のもとで納得感を持って治療に臨めることも重要な社会的価値であると認識しております。図1は、当社が多くの医療従事者や患者様へのインタビューを通じて整理した因果ループ図であり、新たな治療選択肢の提供が、患者様の安心感、納得感、医師と患者様との信頼関係、ひいては生活の質の向上に寄与し得るという考え方を示したものです。この考え方は、当社が掲げる“Feel Better & Live Longer”の実現に通じるものであります。

　近年の外部研究では、がん治療薬の効果の評価項目として頻繁に用いられる腫瘍縮小率（ORR）や無増悪生存期間（PFS）が、必ずしも全生存期間（OS）の延長と相関しないケースが報告されています※1。こうした背景から、従来の「腫瘍縮小率」などの単一指標のみでは治療効果を適切に評価することが難しいという課題も指摘されています。

　当社は、このような未充足の医療ニーズを背景に、新たな作用機序の創薬研究開発を進めております。当社が開発するLAT1阻害剤は、アンメット・メディカル・ニーズを有する患者様及びそのご家族に対して、ORRやPFSといった従来の臨床評価項目にとどまらず、治療選択肢の拡大、治療への納得感、医師と患者様との円滑なコミュニケーション等、より広範な課題への貢献を目指すものであります。また、医師にとっても、臨床現場における新たな治療選択肢の候補となり得ることで、患者様の状態や希望に応じた診療プロセスの向上に資する可能性があると考えております。

　当社では、このような考え方の下で創薬研究開発を進め、今後、臨床試験の進捗、対象疾患における治療選択肢拡大への貢献可能性、患者様・医療従事者への提供価値等を踏まえ、インパクトの測定・マネジメントに関する適切な方法の整備に向けた検討を進めていく方針です。

(２）サステナビリティへの取組

①　ガバナンス

　当社は、取締役会及びリスク・コンプライアンス委員会の活動を通し、サステナビリティ経営を実現するための当社戦略の実施及びサステナビリティ関連のリスク及び機会の監視・管理を行っております。当社では、サステナビリティ関連の戦略の立案、実行及びその監督にあたり、代表取締役社長を委員長とするリスク・コンプライアンス委員会において実施し、その内容や重要性に応じて取締役会に諮り、決定しています。

　当社のコーポレート・ガバナンスに関する詳細は、「第４　提出会社の状況　４　コーポレート・ガバナンスの状況等」をご参照ください。

　なお、サステナビリティ関連のリスク及び機会を監視し、管理するためのガバナンスのプロセス及びその手続については、当社の状況に応じて今後検討を行う予定です。

②　リスク管理

　当社では、リスク管理体制の基本として「リスクマネジメント・コンプライアンス規程」を制定しております。代表取締役社長を委員長とし、委員会の構成メンバーは業務執行取締役、部長、ディレクターとし、監査等委員会委員長のほか、代表取締役社長が指名した者をオブザーバーとして参加させることができるリスク・コンプライアンス委員会を設置し、原則として年に2回以上開催することとしております。

　同委員会において、サステナビリティを含む事業のリスク及び機会を識別し、その発生可能性や影響度を評価し、その対応策を検討しております。また、識別されたリスク及び機会については、評価及び対応策の実施状況について同委員会で定期的にモニタリングを行うとともに、その結果を取締役会へも報告し、協議しております。

　当社は研究開発段階にある創薬ベンチャーであり、臨床試験の進捗に伴い研究開発費が先行して発生する事業特性を有しております。そのため、研究開発活動の継続性、財務基盤の維持・強化、適切なパートナリングの推進についても、持続的な企業価値向上に関わる重要なリスク及び機会として認識しております。

　当社が認識する事業上等のリスクに関する詳細は、「第２　事業の状況　３　事業等のリスク」をご参照ください。

　なお、サステナビリティ関連のリスク及び機会を識別し、評価し、及び管理するための具体的なプロセス等については、当社の状況に応じて今後検討を行う予定です。

③　戦略

ａ．人材の多様性の確保を含む人材の育成に関する方針

　人材の多様性については、当社が持続的な成長を遂げるためには多様性の観点で人材を活用すべきであると考えております。しかし、適材適所の人材を中途採用での獲得を中心に行っている当社の現状では、多様性に関する数値目標を設定するのではなく、多様な人材が当社にエントリーしやすく、かつ活躍できるような環境を整えることが重要であると認識しております。

　人材の育成については、当社の価値創造の源泉は、人的資本であると考えております。よって、人的資本を重要視して投資を行うことで、持続的な成長と企業価値向上の実現に繋げてまいります。特に当社では、各部門において業務遂行上必要である他、スキルアップとなる研修の受講を積極的に推奨しております。

ｂ．社内環境整備に関する方針

　働き方改革の観点から、役職員が柔軟な働き方ができるよう、リモートワーク制度を導入しております。

④　指標及び目標

　 上記「③戦略」において記載したとおり、当社では多様な人材確保や人材育成を重要な戦略として取り組んでおりますが、組織が拡大中であることや定点観測が困難であるため、現時点では定量的な指標や目標は設定しておりません。今後、成長を続ける中で適切な指標や目標の設定について検討を進めていく予定です。

３【事業等のリスク】

　当社の事業の運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社は、これらのリスクの発生を回避し、また発生した場合には適切な対応に努める方針ですが、当社の事業活動及び将来の業績には本質的な不確実性が存在します。なお、以下の記載はかかるリスクを網羅するものではありません。

　当社は、医薬品の研究開発を主たる事業とする創薬ベンチャー企業であり、事業活動は新薬の研究開発の成否に大きく依存しております。一般に、新薬の研究開発には長期間及び多額の研究開発費用を要する一方、各開発段階において有効性又は安全性が確認されないこと等により、開発の中止又は遅延が生じる可能性があります。また、臨床試験において一定の結果が得られた場合であっても、規制当局による承認が得られない、又は想定よりも長期間を要する可能性があります。

　このように、創薬事業は本質的に高い不確実性を内包しており、とりわけ販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する当社への投資は、一般の投資対象と比較して相対的にリスクが高いと考えられます。以下に記載する各リスクは、かかる不確実性が当社の事業、財政状態及び経営成績等に影響を及ぼす可能性がある事項を具体的に示したものです。

　また、当社は、事業運営に係る主要リスクについて、各部門で把握したリスク情報を集約のうえ、経営陣に報告し、必要に応じて協議・対応方針の検討を行う体制を整備しております。加えて、内部監査担当者は内部監査を通じてリスク管理及び内部統制の運用状況を検証し、その結果を関係機関へ報告しております。これらの運用状況については監査等委員会が監督しております。なお、当社のコーポレート・ガバナンス体制の詳細は、「第４　提出会社の状況　４　コーポレート・ガバナンスの状況等（１）コーポレート・ガバナンスの概要」に記載のコーポレート・ガバナンス体制図をご参照ください。

　なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

I. 事業価値に直結する最重要リスク

①　臨床試験・非臨床試験の結果に関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：大）

　当社では、2026年3月期より米国FDAのレビュー下で、ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とするグローバル第3相臨床試験を開始しました。当臨床試験に成功すると、欧米を始め、世界中でナンブランラトの胆道がん2次療法治療薬としての承認に繋がる可能性があります。当臨床試験は、これまでに日本国内で行ってきた第2相臨床試験などと比べて、人種差や市場で使用可能な1次療法治療薬の変化などの理由で、想定通りの結果とはならない可能性があります。グローバル第3相臨床試験で主要評価項目を達成できないなど承認に至らない結果であった場合は、追加試験の実施が必要となる等により、承認までに要する時間及び費用に大きな影響が生じる可能性があります。また、試験結果の内容によっては、開発継続が困難となり、当該開発を中止する判断に至る可能性があります。

　ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とする第3相臨床試験以外にも、様々な臨床試験・非臨床試験を計画しております。それらの試験結果により、予定している各化合物・適応症の開発スケジュールが影響を受ける可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、これまでに構築してきた科学的な知見や臨床・非臨床データに基づき、成功確率が高い治験デザインを構築すると同時に、パイプラインの幅を広げて単一のパイプラインに依存し過ぎない体制強化にも努めております。

　一方で、当社は、臨床・非臨床試験において開発中止のリスクが顕在化した場合、科学的根拠と透明性を基盤とした意思決定を行い、株主及び投資家の皆様にとっての価値を最大限に守り抜くため、多面的かつ迅速な対応を徹底する体制を整えております。

　まず、リスクの種類（有効性不足、安全性懸念、競合製品の市場参入など）を明確化し、社内外の専門家による中間解析や安全性評価を含むデータレビューを実施します。その上で、臨床試験デザインや対象患者選定などに起因する根本要因を特定し、科学的に妥当な結論を導きます。

　次に、重要な関係者との情報共有を迅速に行います。社内ではマネジメント層や研究開発部門と協議し、社外においては規制当局（PMDAやFDA）への安全性シグナルや試験中止可能性の報告を行います。また、株主及び投資家の皆様に対しては、適時開示やIR資料を通じて透明性を確保し、正確かつ誠実な説明を実施いたします。

　その上で、開発継続の可否を慎重に検討いたします。投与量やプロトコル修正によって問題解決が可能か、部分的中止に留めるのか、あるいは全面的に中止すべきかを判断します。仮に開発を中止する場合も、別適応症への転用や他社への技術ライセンスアウト、さらには前臨床段階での改良版探索といった代替策を柔軟に検討し、研究開発資産の最大限の活用を目指します。

　さらに、契約・法務・資金面についても適切に対応いたします。CRO※や共同開発先との契約条件や違約金への対応を速やかに確認し、残資金については次の重点プロジェクトへ振り替えることで研究開発の継続性を確保します。また、将来的な再活用を視野に入れ、知的財産の保護にも万全を期します。

※　CROとはContract Research Organizationの略であり、製薬会社から医薬品開発における非臨床試験や臨床試験、製造販売後調査の業務等を受託している企業のことを指します。

②　臨床試験のスケジュールに関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　前項で述べた各臨床試験は、想定よりも患者様のエントリーに時間がかかる、などの理由で、完了までに予定よりも時間がかかるリスクがあります。臨床試験が長引きますと、その分、承認申請の予定が遅れ、事業計画が影響を受ける可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、胆道がんの治験において経験豊富なCROと連携し、患者登録の迅速化を図る体制をとり、また、胆道がんの患者団体とも連携し、患者様に対してアプローチするチャネルも検討するとともに、患者様のエントリー時間を考慮した施設数を設定し、エントリーを促進してまいります。

③　海外におけるアライアンスパートナーに関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　大原薬品工業株式会社に導出している地域以外についても、当社で一定の段階まで開発を行ったうえで製薬企業に導出を行う予定です。既に候補となりうる製薬企業の選定と対話を始めておりますが、そのアライアンス契約に至るまでに予定よりも時間がかかる可能性があり、その場合、事業計画が影響を受ける可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、外部の専門家を交えて、複数の候補企業にアプローチする体制を構築するとともに、導出に必要となる臨床・非臨床データの整備、特許の強化を図り、交渉の加速と契約成立の可能性向上に努めております。

II. 承認・上市に関するリスク

①　薬事申請・承認に関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社は創薬ベンチャーとして、新しい医薬品の開発に取り組んでおります。当社が開発する医薬品は、各国の規制当局のルールに従い製造し、かつ非臨床試験・臨床試験によりその有効性や安全性などのデータを構築し、承認申請を行います。そのため、当社開発医薬品を次の開発フェーズに進ませられるかどうか、また承認を得られるかどうかは、最終的には各国規制当局の判断になります。必ずしも予定していた通りの内容やスケジュールで当局の判断が得られない可能性もあり、規制当局の判断により、予定する事業計画が影響を受ける可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、規制当局との対話や、薬事専門家との連携による戦略的開発計画の策定等を行っております。

III. 事業継続・財務に関するリスク

①　資金繰りについて（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社は創薬事業を行っており、この事業特性上、研究開発費用の負担により、製品の上市に至るまでの長期に亘って先行投資の期間が継続することが想定されます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上するとともに、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスとなる傾向にあります。

　このような事業特性の下、当社は、ライセンス契約の締結や開発の進捗に応じて、契約一時金や開発マイルストン収入などを収益として一時的に計上することがあります。ただし、これらの収益の一部、特に開発マイルストンやロイヤルティに関しては、臨床試験における有効な結果の取得や製造販売承認の取得といった成果が得られるまでは受領することができず、収益の実現には不確実性が伴います。当社はパイプラインの進捗に邁進し、製品市販後に利益計上及び利益拡大を目指していますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性があります。

　一方で、当社の事業活動には今後も多額の研究開発投資が継続的に必要となることから、引き続き外部からの資金調達を実施する可能性があります。これに伴い、株式の新規発行等によって株主の持分が希薄化する可能性があるほか、市況や株価動向、投資家需要などの影響により、希望する時期や条件で新株発行による資金調達が実施できない、または十分な規模で調達できないリスクも存在します。さらに、借入による調達を行う場合には、財務制限条項等の契約条件により、当社の事業活動に一定の制約が生じる可能性があります。

　当社は、こうしたリスクを十分に認識した上で、資本政策の柔軟性を維持しつつ、資金調達手段やその時期、条件等を慎重に検討するとともに、株主及び投資家の皆様に対して適切かつタイムリーな情報開示に努めてまいります。

②　調達資金の使途に関するリスク（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社は、東京証券取引所グロース市場への上場に際し、公募増資により調達した資金を、当社パイプラインの研究開発活動及びこれに付随する経営資源への投入に充当する予定であります。

　しかしながら、当社を取り巻く医薬品業界の動向や、当社における研究開発や事業開発の状況等により、上記計画以外の使途に充当する可能性があります。また、計画通りに調達した資金を使用した場合であっても、想定通りの効果を上げられない可能性があり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　これらのリスクに鑑み、当社は資金の使途変更または計画との差異が生じた際には、速やかかつ適切に開示を行い、株主及び投資家の皆様への説明責任を果たしてまいります。

③　為替変動リスクについて（発生可能性：大、発生時期：特定時期無し、影響度：小）

　当社では、臨床試験の実施をはじめとする医薬品開発活動において、海外の委託先を利用しており、それに伴い外貨建取引（主に米ドル建）を行っております。これらの取引においては、為替相場の変動に起因するリスクが存在し、為替レートの大きな変動の影響を受け、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　当社では、米ドル建て支出について、予算策定時に必要額を見積るとともに、資金繰り、為替水準及び支払時期等を踏まえ、外貨の確保時期及び確保額を検討しております。また、必要に応じて一定額の米ドルを事前に確保し、ドル建てで管理・運用すること等により、為替変動リスクの低減に努める方針です。
　もっとも、為替相場が想定レートより円安で推移する場合には、外貨の確保に係る判断が当初想定と異なる可能性があり、為替変動による影響を完全に回避することは困難です。したがって、今後の為替相場の動向によっては、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

IV. 知財・競争優位性に関するリスク

①　知的財産権に関するリスク（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

ナンブランラトにおいては、複数の特許で2040年以降までの独占権を担保する計画で進めております。そのうち、ナンブランラトのがん治療薬としての用途特許※（がん治療薬特許）は日米欧を含む主要国ではすでに特許が成立しております。これらの用途特許により事業の独占性が担保されると国際的な特許事務所から見解を得ております。

JPH034においては、物質特許が2034年まで有効であることに加えて、中枢性の炎症疾患を対象とする用途特許が主要国で成立済です。

当社が出願人である、または当社がライセンスを有する登録済の主な重要特許一覧

　このような状況のもと、ナンブランラトに関しては事業の独占性を一層強化するため、特許の強化・延長に取り組んでおります。新しい特許が成立した場合、該当領域の事業において、独占期間の5年以上の延長が目指せることになり、より高い金額でのライセンス契約、長期間のロイヤルティ収入が期待できます。但し、現時点においてナンブランラト特許の強化・延長については不確定であり、既存特許に依存した事業化を進めなければならない可能性もあります。

　当社が保有又はライセンスを受けている特許に対しては、将来的に無効等の主張や訴訟の提起がなされる可能性を完全に排除することはできません。これらが認められた場合には、当社の競争優位性や研究開発活動に支障を来し、経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、各開発パイプラインに関連する用途特許等を更に模索すると同時に、ナンブランラトやJPH034に続くLAT1阻害剤の創薬研究にも取り組んでおり、知的財産ポートフォリオの強化による事業リスク低減を目指しております。そのような活動の一環として、当社は2025年6月に複数の創薬研究者を採用するとともに、外部の専門機関との連携体制を構築しております。これにより、特許の有効性や権利範囲を定期的に検証・管理しつつ、当社が想定する特許の成立に向けて全力で取り組んでおります。
 

※用途特許とは、既知の物質や技術に対して新しい用途・適応を見出したことを保護する特許で、医薬品分野では既存成分の新しい治療効果を独占的に利用できる権利を与えるものです。

②　開発競合リスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　LAT1特異的阻害剤として世界で初めてヒトに投与され、臨床試験で効果を示したナンブランラトのLAT1との複合体結晶構造が公開されており、その結晶構造を基に、新規LAT1選択的阻害剤を目指して新たに他社が参入もしくは更に研究を進めてくる可能性が考えられます。各疾患に対するLAT1阻害剤の有効性は人体での薬物動態にも依存するため、必ずしも他社の新規LAT1阻害剤が当社の狙う疾患で競合するとは限りません。しかしながら、競合するLAT1阻害剤を他社が開発し、当社の狙う疾患と同じ領域での開発が進んだ場合には、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、多発性硬化症などの中枢性の炎症疾患においてはLAT1阻害剤全体をカバーする包括的な用途特許についてGeorgetown大学より独占的通常実施権を取得し、Best-in-ClassのLAT1阻害剤の開発を進めると同時に、疾患ポートフォリオの多様化を進めることで競合との差別化を図っております。

　なお、現時点において当社が認識している限りにおいてLAT1阻害剤として臨床開発を開始しているのは当社のナンブランラトとJPH034のみです。

LAT1が関連する開発品・製品（2026年4月時点の各社公表資料等に基づく当社調査）

※特許出願後約18か月間は原則非公開であるため、潜在的な競合出願や開発動向の把握には限界があり、上記に記載のない未知の競合リスクの存在は否定できません。

注記

V. 組織・オペレーション・外部環境

①　重要な契約等に関するリスク（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社の経営上の重要な契約等は、「第２ 事業の状況 ５ 重要な契約等」に記載のとおりです。当社は、当該契約の相手先との間で円滑なコミュニケーション体制を構築しており、現時点において、契約の遂行及び継続に支障をきたす重大な事象は認識しておりません。

　しかしながら、事業環境の変化、契約の相手方の方針変更又は経営状態の悪化等により、当該契約が期間満了、解除その他の理由により終了する、当社に不利な条件変更が行われる、又は契約の履行に支障が生じる可能性があります。また、当該契約の終了等が生じた場合には、代替先の確保及び切替えに相応の時間及び費用を要し、研究開発又は事業運営に遅延等が生じる可能性があります。これらの結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

②　大原薬品工業株式会社への依存に関するリスク（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社は、2019年に大原薬品工業株式会社とナンブランラトに関するライセンス及び共同開発契約を締結しました。グローバル第3相臨床試験完了後、国内では、大原薬品工業株式会社が承認申請を行い、販売を開始する予定です。当社は大原薬品工業株式会社に対し、開発に必要なサポートを行い開発の促進を行ってまいりますが、薬事申請、承認後の営業・マーケティングやオペレーションは大原薬品工業株式会社に依存しており、同社内でナンブランラトの優先度が下がる等の理由で販売力に影響が出る可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、大原薬品工業株式会社との関係性の強化を進めると同時に、上市後のマーケティングにおいてもグローバルとの連携により同社に対して十分なサポートを提供していく予定です。

③　製造委託先への依存について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：大）

　当社は国内外のCMO※等の企業に治験薬等の製造を委託しております。これらの企業は、多くの大手製薬企業等に対して医薬品製造の専門的なサービスを提供する実績が豊富な委託先であり、当社での監査等も実施しており、リスクは高くはありません。しかし、第三者機関であるため、その法令等や製造スケジュールの遵守を完全に担保することはできず、これらの委託先の状況によって、当社の臨床試験や販売が影響を受ける可能性があります。特に、製造委託先に法令遵守不備等の指摘が入り、製造を停止せざるを得ない状況に陥った場合には、影響が大きくなる可能性があります。そのような事態にならないように、CMOの選定においては、複数の候補CMOを十分比較の上、リスクを含めて決定しております。本リスクを回避するために、バックアップとなるサプライヤーに対して、並行して製造委託を行うことも考えられますが、バックアップが必要となる事態に至る可能性に対して費用負担が大きく、現在の財務状況においては現実的ではありません。従いまして、現段階では、現CMOを代替できる可能性のあるCMO候補をバックアップとして選定し、良好な関係を維持するに留めております。

　なお、現在進行中・準備中の臨床試験に用いる製剤については既に製造が完了しております。

※　CMOとはContract Manufacturing Organizationの略であり、製薬会社などから、医薬品の製造を受託・代行する企業を指します。

④　臨床試験委託先への依存について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社は臨床試験の実施を国内外のCRO等の企業に委託しております。製造委託先と同様に、これらの企業は、多くの大手製薬企業等から臨床試験業務を受託する実績が豊富な委託先であり、リスクは高くはありません。しかし、同様に法令等やスケジュール遵守を完全には担保できず、当社の臨床試験のスケジュールが影響を受ける可能性があります。また、一旦臨床試験が開始されると、委託先に問題が生じた場合にも、臨床試験途中で別のCROに切り替えることは非常に困難であり、確実にやり遂げられる企業の選定が重要となります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、CROへの委託前の実績評価等を徹底するとともに、委託後のモニタリング体制の整備・強化に努めております。

⑤　共同研究機関への依存について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社は、胆道がんや多発性硬化症、大腸がん、それらに次ぐ適応症におけるLAT1阻害剤の研究開発において、ノウハウや患者プール等を有する国内外の研究機関等と共同研究を行っております。それらの共同研究先は代替不可能な資産を持っていることが多く、当社が制御し得ない何等かの事情により共同研究が中断・中止・遅延となった場合には、当社開発医薬品の研究開発、事業計画に影響を与える可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、各研究機関との関係構築を図るとともに、複数の研究機関とのネットワーク構築や、社内ノウハウの蓄積、プロジェクトマネジメント体制の強化等にも継続的に取り組んでおります。

⑥　人材の確保・育成等に関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社の事業は、その大半が医薬品開発に関する専門性を有する限られた人材に依存しており、かかる専門性を有する人材の獲得とOJT等を通じた人材育成に努めております。

　しかしながら、必要な人材の確保ができない場合、適切な人材育成が図れない場合、又は人材が社外流出した場合には、当社の業務遂行上の支障が生じ、又は事業拡大の制約要因となり事業計画が影響を受けることとなります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、専門性の高い人材紹介会社の活用や、現社員・役員からの推薦を通じた採用活動を積極的に行っております。また、優秀な人材の確保及び定着を促進するため、これまでストック・オプション制度を活用してきたほか、上場後の環境変化を踏まえ、他の株式報酬制度を含む中長期的なインセンティブ制度の導入・見直しを検討してまいります。加えて、事業のグローバルな成長も優秀な人材を惹きつける大きな要因の一つです。当社では、事業の進捗を着実に推進するとともに、その成果を対外的に積極的に発信しております。

⑦　特定人物への依存について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　代表取締役社長である吉武益広は、当社の最高経営責任者として、当社の経営戦略の決定、研究開発、事業開発及び管理業務の遂行に大きな価値を提供しております。このように当面の間は吉武益広をはじめとする特定の人物への依存度が高い状態で推移すると見込まれます。このような状況のなかで、当該特定人物が何らかの理由により当社の役職員としての地位を喪失し、又は当社の業務を継続することが困難になった場合には、当社の研究開発等に重大な支障が生じるほか、当社の事業戦略や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、会社の経営メンバーとなり得る人材の探索や社員育成を進めております。

⑧　小規模組織について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：小）

　当社は、監査等委員でない取締役3名、監査等委員3名、及び従業員17名（参与2名含む、2026年5月31日時点、派遣社員を除く）による小規模な組織体制であり、現在の内部管理体制もこの組織規模に応じた水準となっております。

　今後、当社のパイプラインの進捗や拡大、海外展開を含む事業の進展により、業容が拡大していくことが見込まれる中で、それに伴い内部統制・リスク管理・コンプライアンスなど、内部管理体制の一層の強化・整備が求められる局面が生じる可能性があります。これに対応するため、人員の拡充を含む体制の強化、業務フローの見直し・整備、外部専門家の活用などを含む複数の対応策を段階的に実施する方針です。

　しかしながら、重要な役職員による職務遂行が困難となった場合や、事業の拡大に応じて必要となる人材を適切なタイミングで確保できない場合には、内部管理体制の構築・運営に支障をきたし、業務遂行や法令遵守、さらには財務報告の正確性等に影響を及ぼし、当社の事業、経営成績及び財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

⑨　情報漏洩に関するリスク（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　事業に関する機密情報を保持しており、これらの情報が予期せぬ事態により流出する可能性は存在し、このような事態が生じた場合、社会的信用の失墜を招き、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　当社は、情報漏洩リスクを軽減するため、必要に応じて取引先等との間で守秘義務等を定めた契約を締結するとともに、個別の事情に応じた情報開示を行うなど、厳重な情報管理に努めております。また、情報セキュリティ管理規程を定め、これを基に情報セキュリティの維持・管理に努めております。

⑩　職務発明に対する対価支払に関するリスク（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：小）

　当社では、従業員が職務発明により行った発明について規程に基づき対価を支払う制度を整備しておりますが、当該規程の策定・開示・従業員との協議の手続が不十分と認められた場合、特許法第35条第5項に基づき、裁判所が相当対価を高額に算定する可能性があります。これにより、当社の経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼすリスクがあります。

　当社では当該リスクに対して、新たに職務発明管理規程を現状の当社に即したものに改定しており、またそのような事態が生じた場合は、法令を遵守しつつ適切な対応を行うことにより影響を最小限にとどめるよう努めてまいります。

⑪　ストック・オプション行使による株式価値の希薄化に関するリスク（発生可能性：大、発生時期：各新株予約権発行後から10年の間、影響度：小）

　当社では、取締役（監査等委員を含む）、従業員、ならびに社外協力者に対するインセンティブ付与及び人材の確保・定着を目的として、ストック・オプションの付与を行っております。また、今後においても人材リテンションや優秀人材の採用促進等の観点から、ストック・オプションやその他株式報酬制度を導入・拡充する可能性があります。

　これらの株式報酬制度は、当社の中長期的な成長に資する一方で、実際に株式が交付された場合には、発行済株式数の増加に伴い、当社の株式価値に希薄化が生じる可能性があります。

　当社はこうしたリスクを認識の上で、付与対象者の明確化や数量管理の徹底、適切なガバナンスのもとでの制度運用に努めております。

VI. 法務・制度・その他

①　薬事関連法規について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　医薬品業界における研究、開発、製造及び販売の各段階は、各国の薬事法及び関連法規により厳格に規制されております。日本においては、薬機法（医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律）に基づき、非臨床試験ではGLP（Good Laboratory Practice）、治験薬製造ではGMP（Good Manufacturing Practice）、臨床試験ではGCP（Good Clinical Practice）の基準を遵守し、承認を受けた上で製造販売を行う必要があります。

　当社では、現在保有する各開発パイプラインにおいて、それぞれの規制に適合した体制を整えた上で、計画的に事業を進めております。しかし、各国の薬事法や関連制度は定期的に改定が行われ、新たなガイドラインの発出や要件の追加がなされる可能性があります。これにより、従来通りの開発方針やデータ構成では承認要件を満たさず、追加的な試験や計画変更が必要となるリスクも想定されます。

　また、制度変更に適切に対応できなかった場合や、対応に多大な時間・費用を要する場合には、承認の取得時期が遅延し、当社の事業計画、経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、米国FDAや日本のPMDA（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）をはじめとする各国の規制当局や外部専門家との継続的な事前相談を行い、最新の規制要件を踏まえた計画立案及び柔軟な開発運営を行っております。また、社内体制整備や外部アドバイザーとの連携を通じて、法規制への迅速な対応力を高めてまいります。

②　医療費抑制策に関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　医療用医薬品の価格は各国の医療行政における薬価規制の影響を受けており、世界的な医療費抑制の動向の中、薬価改定を含めた医療制度改革の施策が行われております。かかる動向を受けて、今後上市を目指す当社の医薬品の薬価が想定を下回る可能性があり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、薬価が下がりにくい希少疾患やアンメット・メディカル・ニーズが高い疾患領域を含めて、開発対象とする疾患を広げてリスク分散を図っております。

③　各国の政策変更に関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：小）

　グローバルに医薬品開発を展開する当社の事業活動は、各国の政策環境の変化により重大な影響を受ける可能性があります。特に、米国における輸入関税の改定や各国による対抗措置など、急激な政策変更が生じた場合には、研究開発コストの増加を招き、当社の経営成績及び財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

　当社といたしましては、各国の政策変更が当社事業に及ぼす影響を注視し、最新の情報を適時に把握・分析することにより、リスク低減に努めてまいります。

④　自然災害等の発生に関する不可抗力について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　当社の事業活動の中心となる人員が首都圏に集中しております。また研究開発業務及び臨床試験においては、国内外の企業や施設に委託しております。

　これらの拠点や委託先が所在する地域において、地震や風水害等の大規模自然災害、または新型感染症の流行といった不可抗力的事象が発生した場合、施設・設備の損壊や機能停止、関係者の移動・勤務制限等により、当社の研究開発活動に遅延・停滞が生じる可能性があります。また、そのような不可抗力により当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　このような事象が発生した場合への対応として、在宅勤務制度の導入、重要な情報資産をクラウド上に保存し必要なバックアップを取る等の対応を実施し、また、委託先の多様化等を通じて、リスク分散と被害最小化に努めております。

⑤　副作用発現による損害賠償責任及び製造物責任について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　医薬品の臨床試験実施に際し、薬剤による副作用などに伴う賠償問題が発生するリスクがあります。当社は、損害賠償保険など適切な保険に加入することによって、このような事態が発生した場合の財政的負担を最小限にするべく対応しております。しかしながら、賠償額が当該保険により補償される範囲を超える可能性は否定できず、その場合には当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす場合があります。

　また、医薬品の開発及び製造には、製造物責任賠償のリスクが内在します。当社は将来、開発したいずれかの医薬品が健康被害を引き起こし、または臨床試験、製造、営業もしくは販売において不適当な点が発見され、その結果、当社製品に欠陥が認められた場合には、製造物責任を負い、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす場合があります。また、製造物責任賠償請求がなされることによるイメージ低下により、当社及び当社の医薬品に対する信頼が損なわれ、当社の事業に影響を与える可能性があります。

　当社ではこうしたリスクに対応するため、品質管理体制の確保を通じて、安全性と製品責任リスクの低減に努めております。また、重大な製造物責任が生じた場合の財政的損失を最小限に抑えるため、保険に加入し、リスクの程度に応じて補償範囲の見直しも適宜行ってまいります。さらに、健康被害や品質問題が発生した場合には、速やかに情報を開示し、関係当局や医療関係者、株主等への説明責任を果たすための体制を整備し、これにより、レピュテーションリスクの最小化と、ステークホルダーとの信頼関係維持に努めてまいります。

⑥　配当政策について（発生可能性：小、発生時期：特定時期無し、影響度：小）

　当社の事業は、研究開発を中心とした多額の先行投資を必要とし、また投資回収までの期間が長期に及ぶという事業特性を有しております。このため、創業以来、株主の皆様に対して剰余金の配当を実施しておりません。

　しかしながら、当社は株主への利益還元を重要な経営課題の一つと認識しており、配当の実施については、今後の事業成長の状況、研究開発への投資計画、ならびに財務状況等を総合的に勘案の上、内部留保の水準を踏まえて判断してまいります。

　現時点においては、繰越利益剰余金がマイナスであるため、当面の間は無配を継続する方針です。この方針により、短期的には株主への配当が行われないことから、株価の下落や一部株主からの評価低下といったリスクが存在しますが、当社は中長期的な企業価値向上をもって株主への利益貢献を果たす方針です。

⑦　ベンチャーキャピタル等による当社株式売却が及ぼすリスク（発生可能性：大、発生時期：特定時期無し、影響度：中）

　本書提出日時点において、当社の発行済株式総数に対して、株式公開前から当社に出資しているベンチャーキャピタルやその他の投資ファンド、及びこれらが組成する投資事業有限責任組合等（以下「投資ファンド」）が一定数保有しております。

　これらの株主については、当社株式の公開に際して一定期間のロックアップが付されており、また、保有株数の多い株主を中心に長期保有の方針を表明されている投資ファンドはおりますが、ロックアップ期間の満了後又は一定の条件に該当した場合には、各株主の投資方針、ファンドの運用期間、市場環境、当社株価の推移その他の事情により、これら投資ファンドが保有株式を市場において売却する可能性があり、その場合、市場における需給バランスが一時的に崩れることで、当社株式の市場価格が下落する可能性は否定できません。

　当社では株主及び投資家との建設的な対話を通じて、当社事業への理解促進に努めるとともに、事業の進捗状況、経営方針、財務情報等を適時かつ適切に開示することにより、投資家の信頼維持と当社の適切な評価の反映に努めてまいります。

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(１) 経営成績等の状況の概要

当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は以下のとおりであります。なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

①　経営成績の状況

当社は、SLCトランスポーターの中でも、創業者である遠藤仁（現杏林大学名誉教授）が発見したLAT1（L型アミノ酸トランスポーター1）に着目し、がんや自己免疫疾患において、既存治療では十分な効果が得られていない患者様のニーズに応える新規治療薬の開発を推進しております。主要パイプラインの状況は以下のとおりとなっております。

a.ナンブランラト

・胆道がんでの開発

　ナンブランラトについては、国内第2相臨床試験に成功し、2024年9月19日に開催されたFDAとのType C Meetingにおいて、グローバル第3相臨床試験デザインに関して概要合意に至りました。加えて、2024年9月25日付で米国FDAより、がん患者を対象とした臨床試験開始に向けたInvestigational New Drug (IND)申請の承認を取得しました。また、その後、グローバル開発体制の整備を進めるとともに、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催されたESMO2025（欧州臨床腫瘍学会）において、第2相試験のサブグループ解析及び、曝露－反応（Exposure-Response：ER）解析の結果をポスター発表しました。本解析により、第3相臨床試験における患者選択基準の最適化に資する重要な知見が得られております。さらに、CMC（化学・製造・品質管理）に関しても、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合について、FDAより肯定的な書面回答を受領しました。

　これらの進展を踏まえ、当社は2025年12月にグローバル第3相臨床試験を開始しております。なお、2026年6月現在、計画通り順調に進捗しております。

　また、国内においては、胆道がんの一次療法におけるナンブランラトと免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法を検討する医師主導臨床試験（JON-2404-B）の準備が進められておりました。

　その後、本試験の情報が2026年4月にJapan Registry of Clinical Trials（jRCT）へ試験情報が登録・公開されました。本試験は、公益財団法人がん研究会有明病院を代表施設として実施されるものであり、当社は同院との契約に基づき、本試験の円滑な遂行を支援してまいります。

　なお、国内第2相試験の結果は、AACR（米国がん研究学会）発行の医学誌「Clinical Cancer Research」2024年9月15日発刊号に掲載されています。

・適応拡大の取組

　KRAS変異大腸がんを対象とした開発についても準備を進めているほか、希少疾患を対象とした非臨床試験にも取り組んでおります。

当社は、高い安全性及び忍容性を有するナンブランラトを、高齢患者への長期投与も可能な新たな治療選択肢として開発し、がん領域におけるアンメット・メディカル・ニーズの解消を通じて、"Feel Better & Live Longer"の実現に貢献してまいります。

b.JPH034

　JPH034は、中枢神経系の自己免疫疾患の一つである再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を主な対象として開発を進めています。本開発プログラムは、米国 National Multiple Sclerosis Society（NMSS）のFast Forward Research Grantに採択され、60万米ドルの補助金を獲得しました。さらに、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の創薬ベンチャーエコシステム強化事業にも採択され、IPOに至るまで継続的な支援を受けておりました。

　知財面では、米国Georgetown大学が保有するLAT1阻害剤の中枢性炎症性疾患（多発性硬化症を含む）に関する用途特許について、グローバルでの独占的通常実施権を取得し、開発及び商業化における競争優位性の強化を図っております。

　研究開発面では、同大学によるマウスモデル試験においては、LAT1阻害剤による臨床スコアの改善、免疫調整作用及び神経保護作用、視覚誘発電位（VEP）遅延の改善などが確認されました。加えて、フィンランドのTurku PET Centreとの委託臨床研究を通じて、中枢神経系の炎症要因の一つであるミクログリアの活性化とLAT1の発現が脱髄病巣レベルで共存することを確認しています。

　さらに、AMED補助金の支援のもと開発を進め、米国時間2026年3月22日に米国における第1相臨床試験を開始し、最初の被験者への投与を実施しました。

　なお、2026年6月現在、本試験において安全性、忍容性及び薬物動態に関するデータの取得を進めています。

加えて、グリオーマに対する臨床試験実施に向けた検討も進めております。

c.次世代パイプライン（ナンブランラトの後継品）

　これまで当社が培ってきたトランスポーター創薬のプラットフォーム技術を活かし、ナンブランラトの後継品の創薬に取組んでおります。トランスポーターに関する高度な知見を有する当社ならではの強みを活かし、革新的な新薬の創出を目指します。

　当社は、グローバル医薬品開発に豊富な経験を有する経営陣及び研究開発チームを中心に体制を構築するとともに、世界最先端の知見を有するアドバイザー及びアカデミアとの連携を強化し、グローバルでの医薬品開発及び事業化の実現に取組んでまいります。

　以上を受けた当事業年度の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失3,710,176千円（前事業年度は営業損失1,595,660千円）、経常損失2,636,377千円（同　経常損失1,527,089千円）、当期純損失2,466,416千円（同　当期純損失1,499,008千円）となりました。

②　財政状態の状況

（資産）

　当事業年度末の総資産は4,761,406千円となり、前事業年度末に比べ1,904,687千円増加しました。これは主に、第三者割当増資、及び公募増資等により現金及び預金が2,149,681千円増加した一方で、研究開発に関連する前渡金が319,298千円減少したこと等によるものであります。

（負債）

　当事業年度末の負債は383,078千円となり、前事業年度末に比べ95,771千円減少しました。これは主に、JPH034の開発に係る国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED)からの補助金に関する預り金が209,261千円減少した一方で、研究開発に関連する未払金が103,048千円増加したこと等によるものであります。

（純資産）

　当事業年度末の純資産は4,378,327千円となり、前事業年度末に比べ2,000,458千円増加しました。株式の発行及び新株予約権の行使により資本金、資本剰余金がそれぞれ2,613,187千円増加したのに対して、欠損填補により、資本金が660,490千円、資本剰余金が838,518千円減少しております。また、新株予約権について、発行等により302,056千円増加し、行使により876,736千円、放棄により184,820千円減少しております。さらに当期純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が967,407千円減少したことによるものであります。

③　キャッシュ・フローの状況

　当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）の残高は4,452,646千円となり、前事業年度末から2,150,783千円増加しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

　当事業年度において営業活動の結果使用した資金は2,248,727千円（前事業年度に使用した資金は1,694,864千円）となりました。これは主として、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験、及びJPH034の第1相臨床試験の準備並びに実施したこと等による税引前当期純損失2,465,300千円の計上によるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

　当事業年度において投資活動の結果使用した資金は3,667千円（前事業年度に使用した資金は191千円）となりました。これは主として、有形固定資産の取得による支出4,024千円や敷金及び保証金の差入による支出6,840千円があったことに対して、子会社の清算による収入9,442千円があったことによるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

　当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は4,333,814千円（前事業年度に獲得した資金は2,924,000千円）となりました。これは主として、第三者割当増資、及び公募増資等での株式の発行による収入3,777,261千円があったことによるものであります。

④　生産、受注及び販売の実績

ａ．生産実績

　当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。

ｂ．受注実績

　当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。

        ｃ．販売実績

　当社は当事業年度においては、該当事項はありません。

(２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容

　経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は以下のとおりであります。

　なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。

①　財政状態及び経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容

　当事業年度の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(１）経営成績等の状況の概要　①　経営成績の状況」及び「(１）経営成績等の状況の概要　②　財政状態の状況」に記載しております。

②　キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報

　当社の事業活動における主な資金需要は、研究開発に伴う大学等の研究機関との共同研究、非臨床試験や臨床試験を含む当社が保有するパイプラインの開発費、ナンブランラトの特許の強化・延長のための研究費、次期パイプラインの基礎研究及び創薬研究、創薬基盤技術の研究、並びに特許出願に係る費用などです。特にナンブランラトの胆道がんに対する開発が進展しており、グローバル対応のための薬事関連費用や臨床試験費用などの支出が必要となっております。化合物の価値をさらに高めるため、引き続き投資を行う計画であります。

　当社はこれらに必要な資金は、過去に実施した増資資金及び株式公開における資金調達で賄う予定です。また、資金の流動性については現金及び現金同等物において確保を図っております。

　なお、当社では支払い案件ごとに費用を積み上げる方法で詳細な費用計画を立てることで、将来の資金需要を精緻に予測しております。流動性リスクを管理するための定量的な指標は現時点では設定しておりませんが、支出状況及び資金残高の定期的なモニタリングを実施しております。その結果、資金繰りに懸念が生じる可能性があると判断した場合には、研究開発活動の優先順位を踏まえた支出の抑制や支出時期の見直し等を行うことにより、資金の流動性確保に対応する方針としております。

　キャッシュ・フローの状況に関する認識及び分析・検討内容につきましては、「(１）経営成績等の状況の概要　③　キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。

③　重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

　当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる会計基準に基づき作成されております。財務諸表の作成にあたっては、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要としております。経営者はこれらの見積りについて、過去の実績や現状等を勘案し合理的に見積り、計上しておりますが、実際の結果は、見積り特有の不確実性が存在するため、これらの見積りと異なる場合があります。

　当社の財務諸表の作成にあたって、会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 (1)財務諸表  注記事項（重要な会計上の見積り）」に記載のとおりであります。

④　経営成績に重要な影響を与える要因について

　上記「第２　事業の状況　３　事業等のリスク」に記載のとおりであります。

⑤　経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等についての分析

　上記「第２　事業の状況　１　経営方針、経営環境及び対処すべき課題等　(４）経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等」に記載のとおりであります。

６【研究開発活動】

　当社は、SLCトランスポーターの中でも、創業者である遠藤仁（現杏林大学名誉教授）が発見したLAT1（L型アミノ酸トランスポーター1）に着目し、がんや自己免疫疾患において、既存治療では十分な効果が得られていない患者様のニーズに応える新規治療薬の研究開発を行っております。詳細は、上記「第１　企業の概況　３　事業の内容」をご参照ください。

　当事業年度においては、主要パイプラインであるナンブランラトについて、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催されたESMO2025（欧州臨床腫瘍学会）において、第2相試験のサブグループ解析及び曝露－反応（Exposure-Response：ER）解析の結果をポスター発表しました。また、CMC（化学・製造・品質管理）に関して、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合についてFDAより肯定的な書面回答を受領しました。これらの進展を踏まえ、当社は2025年12月にグローバル第3相臨床試験を開始しており、2026年6月現在、計画通り順調に進捗しております。また、JPH034については、AMED補助金の支援のもと開発を進め、米国時間2026年3月22日に米国における第1相臨床試験を開始し、最初の被験者への投与を実施しました。

　加えて、ナンブランラトの適応拡大に向けた研究開発、希少疾患を対象とした非臨床試験、JPH034のグリオーマに対する臨床試験実施に向けた検討、並びに次世代パイプライン（ナンブランラトの後継品）の創薬研究にも取組んでおります。

　研究開発費の主な内訳は、ナンブランラト及びJPH034を中心とする当社パイプラインの開発費、大学等の研究機関との共同研究費及び委託研究費、ナンブランラトの特許の強化・延長のための研究費、次世代パイプライン（ナンブランラトの後継品）の基礎研究及び創薬研究、創薬基盤技術の研究、並びに特許出願に係る費用で構成されております。

　なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

　当事業年度における研究開発費の総額は3,015,035千円と事業費用全体の81.3％を占めております。

　研究開発費の主な内容は、治験薬製造費、非臨床試験の外注費、臨床試験の外注費、当局への申請準備など薬事業務の外注費であります。当社は、今後もナンブランラトのグローバル第3相臨床試験及びJPH034の米国第1相臨床試験の進捗等に応じて研究開発活動を推進していく方針であり、相応の研究開発費の発生を見込んでおります。

３【設備の新設、除却等の計画】

(1）重要な設備の新設等

　該当事項はありません。

(2）重要な設備の除却等

　該当事項はありません。

②【発行済株式】

（注）「提出日現在発行数」欄には、2026年6月1日からこの有価証券報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は含まれておりません。

（３）【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

　該当事項はありません。

（４）【発行済株式総数、資本金等の推移】

（注）1．有償第三者割当　発行価額　5,000円　資本組入額　2,500円

割当先　JICベンチャー・グロース・ファンド1号投資事業有限責任組合

2．欠損填補のため、資本金及び資本準備金を減少しております。この結果、資本金が1,175,000千円減少（減資割合93.6％）し、資本準備金が225,000千円減少（減資割合10.0％）しております。

3．新株予約権の行使による増加

4．有償第三者割当　発行価額　5,000円　資本組入額　2,500円

割当先　Eight Roads Ventures Japan II L.P.、藤本裕、QR2号ファンド投資事業有限責任組合、SIIFIC　ウエルネス投資事業有限責任組合、F-Prime Capital Partners Life Sciences Fund VI LP、小川正治、清水伸太郎、NTTライフサイエンス株式会社（NTTプレシジョンメディシン株式会社）

5．欠損填補のため、資本金及び資本準備金を減少しております。この結果、資本金が468,375千円（減資割合85.4％）減少し、資本準備金が1,719,556千円（減資割合69.6％）減少しております。

6．有償第三者割当　発行価額　5,000円　資本組入額　2,500円

割当先　株式会社イドエンターテインメント、金沢定模、上原俊彦、滝藤靖明、株式会社UDN SPORTS、株式会社UDN、コネクション株式会社、株式会社ジャパン・ミュージックエンターテインメント、株式会社渡邊商会、渡邊崇、藤巻洋介、物部真一郎、髙野富士雄

7．新株予約権の行使による増加

8．有償第三者割当　発行価額　5,000円　資本組入額　2,500円

割当先　JICベンチャー・グロース・ファンド1号投資事業有限責任組合、SIIFIC　ウエルネス投資事業有限責任組合、FFGベンチャー3号投資事業有限責任組合

9．新株予約権の行使による増加

10.有償第三者割当　発行価額　5,000円　資本組入額　2,500円

割当先　藤本裕、渡邊崇、藤巻洋介、上原俊彦、大木塁、ＱＲ2号ファンド投資事業有限責任組合

11.欠損填補のため、資本金を減少しております。この結果、資本金が1,812,000千円減少（減資割合95.8％）しております。

12.有償第三者割当　発行価額　5,000円　資本組入額　2,500円

割当先　BA7 PLURALIST INVESTMENT I、物部真一郎、投資事業有限責任組合ガバナンス・パートナーズ起業家ファンド、フジタTTインパクト1号投資事業有限責任組合

13.有償第三者割当　発行価額　5,000円　資本組入額　2,500円

割当先　Untrod野村クロスオーバーインパクトファンド投資事業有限責任組合、舛屋圭一

14.新株予約権の行使による増加

15.新株予約権の行使による増加

16.有償第三者割当　発行価額　5,500円　資本組入額　2,750円

割当先　京田修作、森川洋子、河原崎記靖、リカケンホールディングス株式会社、株式会社宮田総研、TUAT1号投資事業有限責任組合、芦田信、薗田啓之、みずほライフサイエンス第1号投資事業有限責任組合

17.欠損填補のため、資本金及び資本準備金を減少しております。この結果、資本金が660,490千円（減資割合89.2％）減少し、資本準備金が678,856千円（減資割合21.0％）減少しております。

18.新株予約権の行使による増加

19.新株予約権の行使による増加

20.新株予約権の行使による増加

21.D種優先株主、及びE2種優先株主から普通株式を対価とする取得請求権が行使されたことに伴い、自己株式として取得し、D種優先株式は1株につき1.25株の普通株式を、E2種優先株式は1株につき1株の普通株式を交付しております。なお、当社が取得したD種優先株式、及びE2種優先株式の全てについて、2025年12月17日開催の取締役会決議により同日付で消却しております。

22.種類株式の全てを普通株式に転換するものであり、A種優先株式、B種優先株式、C種優先株式、E種優先株式、E2種優先株式、E3種優先株式、及びF種優先株式は1株につき1株の普通株式を交付し、D種優先株式は1株につき1.25株の普通株式を交付しております。当社が取得したA種優先株式、B種優先株式、C種優先株式、D種優先株式、E種優先株式、E2種優先株式、E3種優先株式、及びF種優先株式の全てについて、2025年12月17日開催の取締役会決議により同日付で消却しております。

23.普通株式1株を5株に分割する株式分割によるものです。

24.有償一般募集（ブックビルディング方式による募集）

発行価格　　　　　880円

引受価額　　　 809.60円

資本組入額　　 404.80円

25.新株予約権の行使による増加

26.2026年4月1日から2026年5月31日までの間に、新株予約権の行使により、発行済株式総数が1,500株、資本金及び資本準備金がそれぞれ375千円増加しております。

（６）【大株主の状況】

（注）前事業年度末において主要株主であったNEWTON BIOCAPITAL I SA. PRICAF PRIVEE DE DROIT BELGEは、当事業年度末現在では主要株主ではなくなりました。

②【自己株式等】

　該当事項はありません。

（３）【株主総会決議又は取締役会決議に基づかないものの内容】

（注）2025年12月15日付で、D種優先株主、及びE2種優先株主の株式取得請求権の行使を受けたことにより、D種優先株式124,200株、E2種優先株式200,000株を自己株式として取得し、対価として当該D種優先株主に155,249株、E2種優先株主に普通株式200,000株を交付しております。

当社が取得したD種優先株式及びE2種優先株式の全てについて、2025年12月17日開催の取締役会決議により同日付で消却しております。なお、当社は、2025年12月26日開催の臨時株主総会により、種類株式を発行する旨の定款の定めを廃止しております。

３【配当政策】

　当社は、株主への利益還元を重要政策の一つと認識しており、配当については、研究開発への投資に備えるため内部留保の充実を勘案して決定する方針をとっております。当面は、積極的な研究開発を進めるために無配を予定し、利益による内部留保資金全額を研究開発に充当する方針であります。

　当社は、機動的な資本政策及び配当政策を図るため、剰余金の配当等会社法第459条第1項各号に定める事項については、法令に別段の定める場合を除き、取締役会の決議で定めることができる旨定款に定めておりますが、期末配当につきましては、株主総会にお諮りし決定することとしております。

　また、当社は毎年9月末日を基準日として、中間配当を行うことができる旨を定款に定めております。中間配当の決定機関は取締役会であります。

４【コーポレート・ガバナンスの状況等】

（１）【コーポレート・ガバナンスの概要】

①　コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方

　当社は、株主をはじめとするステークホルダーに対して経営の透明性を確保し、合理的・効率的な経営活動を行うことによって、企業価値を継続的に高めることを経営の基本方針としております。これらの実現のためには、コーポレート・ガバナンスを有効に機能させ、さらにこの機能を充実させることが肝要であると考えております。

②　企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由

　当社のコーポレート・ガバナンス体制は、事業規模・形態及び経営の効率化等を勘案し、監査等委員会設置会社を採用しております。現行の体制は、迅速な意思決定と業務執行による経営の効率性と、適正な監督及び監視を可能とする経営体制が効果的に機能していると判断しております。

　このため、監査等委員会設置会社を引き続き採用するとともに、コーポレート・ガバナンスの実効性の確認と企業倫理やコンプライアンスの徹底に努めてまいります。

　当社のコーポレート・ガバナンス体制の概要は以下のとおりです。

ａ　取締役会

　取締役会は、本書提出日現在、取締役6名（うち監査等委員である取締役3名）で構成されており、毎月1回開催される定時取締役会に加え、必要に応じて臨時取締役会を開催しております。取締役会では、経営（基本方針の決定、中期経営計画・年度予算の承認等）及び業務執行（組織及び人事に関する事項、研究開発等）に関する重要事項を審議、決定し、充分な議論のうえで経営の意思決定を行っております。

議長：代表取締役　吉武　益広

構成：代表取締役　吉武　益広

取締役　　　藤本　裕

社外取締役　三浦　泰夫

社外取締役　森　俊介（監査等委員）

社外取締役　田島　照久（監査等委員）

社外取締役　川口　幸作（監査等委員）

なお、当社は、2026年6月26日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「取締役（監査等委員である取締役を除く。）4名選任の件」を提案しており、当議案が承認可決されますと、取締役7名（うち社外取締役4名）となる予定です。

ｂ　監査等委員会

　監査等委員会は、監査等委員である取締役3名（うち社外取締役3名）で構成され、原則として月1回開催することとしております。監査等委員は、取締役会等の重要会議に出席し、監査等委員でない取締役の職務遂行を監督するとともに、適法性及び妥当性の観点から監査を行うこととしております。また、監査等委員である社外取締役3名はそれぞれ、バイオ企業の経営経験者、公認会計士、弁護士の有資格者であり、それぞれの職業倫理の視点から経営に対する監視を行う役割を担っております。

議長　：常勤監査等委員　森　俊介

構成員：森　俊介（社外取締役）、田島　照久（社外取締役）、川口　幸作（社外取締役）

ｃ　会計監査人

　当社は、監査法人銀河と監査契約を締結し会計監査を受けております。なお、同監査法人及び当社監査に従事する同監査法人の業務執行社員と当社の間には特別な利害関係はありません。

ｄ　内部監査担当者

　当社では、代表取締役社長直属の内部監査担当者3名を任命しております。内部監査担当者が各部門の業務執行の妥当性・適法性・効率性についてチェック、検証を行うために、監査計画に基づき各部門に対する監査を行っております。監査結果については代表取締役社長に報告し、業務改善に役立てております。なお、当社では、内部監査担当者、監査等委員並びに会計監査人が、監査を有効かつ効率的に進めるために適宜情報交換を行っております。

ｅ　リスク・コンプライアンス委員会

　リスク管理・コンプライアンス体制の基本として「リスクマネジメント・コンプライアンス規程」を制定しております。また、リスクマネジメント・コンプライアンス規程に定められているとおり、代表取締役社長を委員長とし、業務執行取締役、ディレクター、部長によって構成されるリスク・コンプライアンス委員会を設置しております。なお、本委員会には、監査等委員会委員長のほか、代表取締役社長が指名した者をオブザーバーとして参加させることができることとなっております。これにより、リスクマネジメント体制の維持並びにコンプライアンス活動を、一元的に管理・運営しております。

ｆ　経営会議

　経営会議は、代表取締役社長、業務執行取締役、参与で構成され、夫々の業務執行状況を確認するとともに、経営会議規程や決裁権限基準に基づいて経営に係る重要事項について審議を行っております。なお、本会議には監査等委員会委員長、および代表取締役社長が指名した者がオブザーバーとして参加することができることとなっております。

③　企業統治に関するその他の事項

　当社の内部統制システムに関する基本的な考え方及びその整備状況は、以下のとおりであります。

1．取締役及び使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制

(1）経営理念及び行動規範の趣旨徹底を図ることにより、役職員のコンプライアンス意識の醸成及び向上に努めるものとする。

(2）役職員は、法令、定款、株主総会決議、取締役会決議及び社内規程等の定めに従い、職務を執行するものとする。

(3）社外取締役を設置して、取締役の職務執行に対する牽制並びに監督機能の向上を図り、コーポレート・ガバナンスの充実に努めるものとする。

(4）内部監査を徹底して、使用人の法令、定款及び社内規程等の遵守状況を確認し、必要に応じて是正を講ずるものとする。

(5）内部通報制度を設けるほか、コンプライアンスに関する教育研修を実施して、コンプライアンス体制の充実に努めるものとする。

2．取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制

　議事録、稟議書及び職務執行に係る重要な情報が記載されたその他の文書等は、法令及び文書管理規程等に基づき、電磁的記録又は文書により、秘密保持に万全を期して保存するとともに、適時に閲覧できるよう検索性の高い状態での管理に努めるものとする。

3．損失の危険の管理に関する規程その他の体制

　当社のリスク管理体制につきましては、取締役会、監査等委員会、内部監査担当者が連携し、さらに、リスク・コンプライアンス委員会でのリスク管理を通じて、経営活動に重大な影響を及ぼす懸念のあるリスクを迅速に認識できるような体制づくりに努めるものとする。また、具体的な対応については、その必要度に応じて、弁護士、監査法人、税理士などの専門家と協議し、迅速かつ適切な対処ができるような体制づくりに努めるものとする。

4．取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制

(1）取締役会を毎月1回定期に開催するほか、必要に応じて臨時に開催し、取締役の職務執行を監督するものとする。

(2）取締役は、取締役会で決定した経営の基本方針等の下に職務執行するとともに、その執行状況を取締役会に報告するものとする。

(3）業務分掌規程、決裁権限基準及び稟議規程等を定め、業務執行の責任体制と業務プロセスを明確にすることにより、取締役会の決定に基づく職務執行について、迅速かつ効率的な処理が行える体制を構築するものとする。

5．監査等委員会の職務を補助すべき取締役及び使用人に関する事項、それらの取締役及び使用人の他の取締役（監査等委員である取締役を除く）からの独立性に関する事項並びにそれらの取締役及び使用人に対する指示の実効性の確保に関する事項

(1）監査等委員会が必要とした場合、監査等委員会の職務を補助する使用人を置くものとする。なお、監査等委員会の職務を補助する取締役は置かない。

(2）当該使用人の人事異動、人事評価、懲戒処分等には、監査等委員会の同意を得たうえで行うものとし、業務執行者からの独立性を確保する。

(3）当該使用人が他部署の使用人を兼務する場合は、監査等委員会に係る業務を優先して従事する。

6．取締役（監査等委員である取締役を除く）及び使用人が監査等委員会に報告するための体制及びその他の監査等委員会への報告に関する体制

(1）監査等委員会は、法律に定める事項の他、取締役及び使用人が監査等委員会に報告すべき事項を取締役と協議して定め、その報告を受けるものとする。

(2）取締役及び使用人は、監査等委員会に対して、会社に著しい損害を及ぼすおそれのある事実、職務の執行に関する不正行為又は法令もしくは定款に違反する事実を遅滞なく報告するものとする。

(3）監査等委員会は必要に応じて、取締役及び使用人に対して報告を求めることができる。監査等委員は、取締役会へ出席するほか、必要に応じて経営会議及びその他の重要な会議に出席して、又はその議事録等を閲覧するものとする。

7．前6号の報告をした者（以下「報告をした者」という。）が当該報告をしたことを理由として不利な取扱いを受けないことを確保するための体制

(1）当社は、報告をした者に対し、当該報告をしたことを理由として不利な取扱いを行うことを禁止し、その旨を当社の取締役及び使用人に周知徹底する。

(2）監査等委員は、取締役又は使用人から得た情報について、第三者に対する報告義務を負わない。

(3）監査等委員会は、報告をした使用人の異動、人事評価及び懲戒等に関して、取締役にその開示を求めることができる。

8．監査等委員の職務の執行（監査等委員会の職務の執行に関するものに限る）について生ずる費用等の処理に係る方針に関する事項

　監査等委員がその職務の執行について生ずる費用の前払い又は償還の手続きその他の当該職務の執行について生ずる費用又は債務の処理の請求をしたときは、当該請求に係る費用が監査等委員の職務の執行に必要でないと認められる場合を除き、速やかに処理をする。

9．その他監査等委員会の監査が実効的に行われることを確保するための体制

(1）監査等委員会は、代表取締役と定期的に会合をもち、当社が対処すべき課題、監査等委員会監査の環境整備の状況、監査上の重要課題等について意見を交換する。

(2）監査等委員会は、会計監査人及び内部監査担当者とも連携して監査の実効性を確保する。

(3）監査等委員の過半数は社外取締役とし、監査の透明性を確保する。

10．財務報告の信頼性を確保するための体制

　財務報告の信頼性を確保するため、金融商品取引法に基づく内部統制が有効に行われる体制を構築し、内部統制システムの整備及び運用を行うとともに、その仕組みが適正に機能することを継続的に評価し、必要な是正を行う。

11．反社会的勢力の排除に向けた基本的な考え方及びその整備状況

(1）市民社会の秩序や安全に脅威を与える反社会的勢力に対しては、毅然とした態度で対応し、一切の関係を持たないことを基本方針とする。

(2）取引開始に際して、取引先の反社会性を検証するものとする。

(3）取引先に反社会性が確認された場合は、速やかに取引を解消するものとする。

(4）平素から、法律顧問及び警察等の外部専門機関と連携して情報収集に努めるとともに、有事における対応体制を整備するものとする。

④　取締役の定数

　当社の取締役（監査等委員であるものを除く。）は10名以内、監査等委員である取締役は4名以内とする旨を定款に定めております。

⑤　取締役の選任の決議要件

　取締役の選任決議は、監査等委員とそれ以外の取締役とを区別して株主総会において議決権を行使することができる株主の議決権の3分の1以上を有する株主が出席し、出席した当該株主の議決権の過半数をもって行う旨、また、累積投票によらないものとする旨を定款に定めております。

⑥ 株主総会の特別決議の要件

　株主総会の円滑な運営を行うことを目的として、会社法第309条第2項に定める特別決議について、議決権を行使することができる株主の議決権の3分の1以上を有する株主が出席し、その議決権の3分の2以上をもって行う旨を定款に定めております。

⑦　取締役の責任限定契約

　当社は、会社法第427条第1項に規定により、取締役（業務執行取締役等であるものを除く。）との間で、同法第427条第1項の賠償責任を法令の定める限度まで限定する契約を締結しております。当該契約に基づく損害賠償責任限度額は、法令が定める額としております。なお、当該責任限定が認められるのは、当該業務執行取締役等でない取締役が責任の原因となった職務の遂行について善意かつ重大な過失がないときに限られます。

⑧　補償契約

　該当事項はありません。

⑨　役員賠償責任保険契約

　当社は会社法第430条の3第1項に規定する役員等賠償責任保険契約を保険会社との間で締結し、被保険者が会社の役員としての業務につき行った行為（不作為を含む。）に起因して損害賠償請求がなされたことにより、被保険者が被る損害賠償金や争訟費用等を当該保険契約により填補することとしております。保険料は全額当社が負担しております。なお、贈収賄などの犯罪行為や意図的に違法行為を行った役員自身の損害等は補償対象外とすることにより、役員等の職務の執行の適正性が損なわれないように措置を講じております。

⑩　取締役会決議事項とした株主総会決議事項

a　取締役の責任免除

　　当社は、会社法第426条第1項の規定により、取締役（取締役であった者を含む。）の同法第423条第1項の賠償責任を、法令の定める限度まで、取締役会の決議により免除することができる旨を定款に定めております。これは、取締役が職務を遂行するにあたり、その能力を十分に発揮して、期待される役割を果たしうる環境を整備することを目的とするものであります。

b　自己の株式の取得

　当社は、会社法第165条第2項の規定により、取締役会の決議によって自己の株式を取得することができる旨を定款に定めております。これは、経営環境の変化に対応した機動的な資本政策を遂行することを目的とするものであります。

c　剰余金の配当等の決定機関

　当社は、機動的な資本政策及び配当政策を遂行するため、剰余金の配当等会社法第459条第1項各号に定める事項については、法令に別段の定めがある場合を除き、取締役会の決議によって定めることができる旨を定款に定めております。なお、期末配当につきましては、株主総会にお諮りし決定することとしております。

　また、当社は毎年9月末日を基準日として、中間配当を行うことができる旨を定款に定めております。中間配当の決定機関は取締役会であります。

⑪　取締役会の活動状況

　当事業年度において取締役会を原則として月1回開催しており、個々の取締役の出席状況は以下のとおりであります。

（注）1．取締役三浦泰夫は、2025年6月に取締役に就任しております。

2．取締役三浦麗理は2025年6月に、取締役舛屋圭一は2025年8月に、取締役西村和将、取締役鈴木貞史、取締役香本慎一郎、及び取締役都竹拓磨は2025年11月に退任いたしました。

　取締役会における具体的な検討内容として、当社の研究開発戦略および研究開発体制の整備、研究開発パイプラインの進捗管理等に関する議論を行っております。また、資金調達や資本政策に関する事項、並びに研究開発や事業運営に関連する重要事項について審議しております。加えて、経営計画の策定・見直し、組織体制の整備及び内部統制の強化等について継続的に検討しております。

（２）【役員の状況】

①　役員一覧

(1) 2026年6月24日（有価証券報告書提出日）現在の役員の状況は、以下のとおりです。

男性　6名　（役員のうち女性の比率　0％）

　（注）1．取締役　三浦泰夫、森俊介、田島照久、川口幸作は、社外取締役であります。

2．任期は、2025年6月30日から、2026年3月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。

3．任期は、2025年6月30日から、2027年3月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。

(2) 2026年6月26日に開催予定の第21回定時株主総会の決議事項として、第2号議案「取締役（監査等委員である取締役を除く。）4名選任の件」の議案が承認可決された場合、当社の役員の状況及びその任期は、以下のとおりとなる予定です。なお、役員の役職等については、当該定時株主総会の直後に開催が予定される取締役会の決議事項の内容（役職等）を含めて記載しています。

男性　6名　女性　1名（役員のうち女性の比率　14％）

　（注）1．取締役　上原祐香、森俊介、田島照久、川口幸作は、社外取締役であります。

2．任期は、2026年6月26日から、2027年3月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。

3．任期は、2025年6月30日から、2027年3月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。

②　社外役員の状況

　当社は社外取締役4名うち、監査等委員である社外取締役3名を選任しております。

　社外取締役の三浦泰夫は、東証プライム上場企業において10年間以上にわたり取締役を務め、また執行役員として主に営業・経理・理財・リスクマネジメントを担当されており、その豊富な知識と経験に基づき、当社業務執行取締役による経営判断を監督し、助言すること、並びに当社のガバナンス体制を監督し、改善提案をすること等を期待し選任しております。当社と同氏との間にその他の人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

　監査等委員である社外取締役の森俊介は、ライフサイエンス分野における企業経営に豊富な経験を有しており、社外の立場から経営に助言を行うとともに、職歴、経験、知識等を活かして経営を監督しております。なお森俊介は当社株式40,000株（普通株式20,000株及び潜在株式20,000株）を所有しており、その他の人的関係又は取引関係等の利害関係はありません。

　監査等委員である社外取締役の田島照久は公認会計士の資格を有し、財務・会計に関する専門知識と豊富な監査経験を有しており、経営全般に実効性の高い監督、監査機能を果たすことが期待できるものと考えております。なお田島照久は当社株式17,500株（普通株式11,000株及び潜在株式6,500株）を所有しており、その他の人的関係又は取引関係等の利害関係はありません。

　監査等委員である社外取締役の川口幸作は、弁護士の資格を有し、企業法務に精通しており、経営全般に対する助言や、法務・コンプライアンス等の見識に基づき、実効性の高い監督・監査機能を果たすことが期待できるものと考えております。なお川口幸作は当社株式17,500株（普通株式11,000株及び潜在株式6,500株）を所有しており、その他の人的関係又は取引関係等の利害関係はありません。

　2026年6月26日に開催予定の第21回定時株主総会の決議事項として、第2号議案「取締役（監査等委員である取締役を除く。）4名選任の件」の議案が承認可決された場合、上原祐香が新たに社外取締役に就任いたします。なお、社外取締役三浦泰夫は任期満了により退任いたします。

　上原祐香は、長年にわたり国内外の証券会社において資本市場業務に従事し、資金調達、IR、投資家対応及び企業価値向上に関する豊富な経験と知見を有しております。また、上場企業における社外取締役及び執行役員としての実務経験も有しており、当社の資本政策、ガバナンス及び中長期的な企業価値向上に資する助言・監督を期待しております。当社と同氏との間にその他の人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

　当社は、社外取締役を選任するための独立性に関する基準及び方針は定めていませんが、株式会社東京証券取引所の独立役員の独立性に関する判断基準等を参考にしており、上原祐香、森俊介、田島照久及び川口幸作を同取引所に独立役員として届け出ております。

③　社外取締役による監督又は監査と内部監査、監査等委員会監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係

　社外取締役は、取締役会に出席し、意見を述べることにより、取締役の業務執行状況を監督し経営の監視機能を果たすとともに、適宜内部監査担当者に対する質疑等を行っております。また、監査等委員である社外取締役は監査等委員会における監査等委員間での情報・意見交換、代表取締役社長が任命する内部監査担当者、会計監査人と定期的及び必要に応じて会合を実施することで、情報共有と連携を図っております。

④　取締役のスキルマトリックス

　当社は、企業理念と経営戦略に従い、適切に経営判断を行い実行していくために、取締役が持つべきスキルと、各取締役の知識・経験・能力等、特に期待する役割を、次のスキルマトリックスとして一覧にしております。

　2026年6月26日に開催予定の第21回定時株主総会の決議事項として、第2号議案「取締役（監査等委員である取締役を除く。）4名選任の件」の議案が承認可決された場合のスキルマトリックスは以下の通りとなります。

図：スキルマトリックス

（３）【監査の状況】

①　監査等委員監査の状況

　監査等委員は監査基準・計画に基づき、取締役会のほか重要な会議に出席し必要に応じて意見を述べるなど、常に取締役の業務執行を監査できる体制となっております。また、重要会議の出席、取締役の法令・規程等の遵守状況の把握や、会計監査人の監査計画の把握、内部監査状況の把握を行い、内部監査担当者及び会計監査人と情報交換や意見交換を行うなど連携を密にし、監査機能の向上を図る方針であります。

　監査等委員田島照久氏は公認会計士の資格を有しており、財務及び会計に関する相当程度の知見を有しております。また、監査等委員のうち1名は、弁護士であり、職業倫理の観点より経営監視を実施することとしております。

　監査等委員会は、原則として月1回開催する他、必要に応じて随時開催しております。当事業年度においては合計17回開催し、個々の監査等委員役の出席状況については、以下のとおりであります。

　監査等委員会においては、主に、監査計画及び監査方針の策定、監査結果の報告、監査上の重要事項についての協議及び検討、監査報告書の作成、会計監査人の監査の方法及び結果の相当性の評価等を行っております。また、内部監査担当者及び会計監査人との連携を図ることで、会計監査、各部署の往査を効果的に実施しております。

　なお、当事業年度においては、次の事項を監査方針とし、監査しております。

・独立かつ公正な立場から、取締役の職務執行の適法性を監査することにより、企業不祥事及び会社に著しい損害を及ぼす事実の発生の防止に努めること

・経営方針、事業計画及びそれらに基づく諸施策を認識し、内部統制システムの構築・整備の基本方針及びその運用状況の把握に努めること

・会社経営の目標達成、経営管理の改善・向上に資すること

②　内部監査の状況

　当社は、内部監査担当者として3名任命しております。内部監査担当者は、業務活動の合理性、効率性、適正性を諸規程に準拠して評価を行い、直轄の代表取締役社長及び取締役会に報告し、不正、誤謬の防止並びに業務改善に資することとしております。また、内部監査指摘事項の改善状況を定期的に確認することで実効性の高い監査の実施に努めております。なお内部監査が自己監査とならないよう、自身が所属する部門の内部監査には関与しておりません。

　内部監査担当者は、内部監査の実施状況等について監査等委員会に報告を行い、監査結果の共有を図っております。内部監査担当者及び監査等委員会と会計監査人の間の情報交換・意見交換については、日常的に連絡が可能な状態になっており、監査上の問題点の有無や今後の課題等について随時意見交換等を行っております。

　また、内部監査の結果は取締役会に直接報告を行う体制となっております。

③　会計監査の状況

ａ　監査法人の名称

監査法人銀河

ｂ　継続監査期間

2020年3月期以降

ｃ　業務を執行した公認会計士

吉村　史明

四ツ橋　学

ｄ　監査業務に係る補助者の構成

　当社の会計監査業務に係る補助者は、公認会計士12名、その他2名であります。

ｅ　監査法人の選定方針と理由

　監査等委員会は、会計監査人の職務の執行に支障がある場合等、その必要があると判断した場合には、株主総会に提出する会計監査人の解任または不再任に関する議案の内容を決定いたします。

　また、監査等委員会は、会計監査人が会社法第340条第1項各号の何れかに該当すると認められる場合は、監査等委員全員の同意により、会計監査人を解任いたします。この場合、監査等委員会が選定した監査等委員は、解任後最初に招集される株主総会において、解任した旨及びその理由を報告いたします。

ｆ　監査等委員会による監査法人の評価

　監査等委員会は、会計監査人の評価基準に基づき、監査法人の独立性、専門性、効率性、品質管理体制の整備状況及び監査報酬の水準等を検証し、総合的に評価した結果、会計監査人監査法人銀河はいずれの点も問題はないと認識しております。

④　監査報酬の内容等

ａ　監査公認会計士等に対する報酬の内容

(注)　当事業年度の非監査業務の内容は、コンフォートレター作成業務であります。

ｂ　監査公認会計士等と同一のネットワークに対する報酬（ａを除く）

　該当事項はありません。

ｃ　その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容

　該当事項はありません。

ｄ　監査報酬の決定方針

　当社の監査公認会計士等に対する監査報酬の決定方針としましては、監査公認会計士等から提示された監査に要する業務時間を基準として報酬額を決定しております。

ｅ　監査等委員会が会計監査人の報酬等に同意した理由

　監査等委員会は、会計監査人の監査計画の内容、会計監査の職務遂行状況及び報酬見積りの算出根拠等の相当性について慎重に審議した結果、会計監査人の報酬等の額は合理的な水準であると判断し、会社法第399条第1項及び第3項の同意を行っております。

（５）【株式の保有状況】